cerdelga
sanofi b.v. - elegível - doença de gaucher - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - cerdelga é indicado para o tratamento a longo prazo de pacientes adultos com doença de gaucher tipo 1 (gd1), que são metabolizadores pobres (pms) da cyp2d6, metabolizadores intermediários (ims) ou metabolizadores extensivos (ems).
givlaari
alnylam netherlands b.v. - givosiran - porfirias hepáticas - várias aparelho digestivo e metabolismo produtos - tratamento da porfiria hepática aguda, (ahp) em adultos e adolescentes com idade entre 12 anos e mais velhos.
oxlumo
alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.
nulibry
tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.
trientina tillomed 167 mg cápsula
laboratorios tillomed spain s.l.u - trientina - cápsula - 167 mg - trientina, cloridrato 250 mg - trientine - n/a - duração do tratamento: curta ou média duração
trientina waymade 200 mg cápsula
waymade b.v. - trientina - cápsula - 200 mg - trientina 200 mg ; trientina, cloridrato 300 mg - trientine - genérico - duração do tratamento: curta ou média duração
galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - doença de fabry - migalastat - o galafold está indicado para o tratamento a longo prazo de adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 16 anos com diagnóstico confirmado de doença de fabry (deficiência de α-galactosidase a) e que possuem uma mutação adequada.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - degeneração hepatolenticular - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - cuprior é indicado para o tratamento da doença de wilson em adultos, adolescentes e crianças ≥ 5 anos intolerantes a d-penicilamina terapia.
xermelo
serb sas - telotristat etiprate - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - outros produtos do trato digestivo e do metabolismo - xermelo está indicado para o tratamento da diarréia da síndrome carcinoide em combinação com a terapia com análises de somatostatina (ssa) em adultos inadequadamente controlados por terapia com ssa.
cufence
univar solutions bv - trientine dihydrochloride - degeneração hepatolenticular - outro aparelho digestivo e metabolismo produtos, - cufence é indicado para o tratamento da doença de wilson em pacientes intolerantes a d-penicilamina terapia, em adultos e crianças com idade entre 5 ou mais anos de idade.