cerdelga
sanofi b.v. - eliglustat - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cerdelga tiek norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pieaugušiem pacientiem ar gošē slimību tipu 1 (gd1), kuri cyp2d6 nabaga metabolisers (pms), starpposma metabolisers (ims) vai plaša metabolisers (ems).
givlaari
alnylam netherlands b.v. - givosiran - porphyrias, aknu - dažādi gremošanas traktu un vielmaiņu ietekmējošie līdzekļi - Ārstēšana akūtas aknu porphyria (ahp) pieaugušajiem un pusaudžiem vecumā no 12 gadiem un vecāki.
oxlumo
alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.
nulibry
tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.
galafold
amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabriku slimība - migalastat - galafold ir norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pieaugušajiem un pusaudžiem vecumā no 16 gadiem un vecāki ar apstiprināto diagnostiku fabry slimības (α-galactosidase trūkumu) un kuriem ir grozāmi mutāciju.
cuprior
gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cuprior ir indicēts, lai ārstētu vilsona slimība pieaugušajiem, pusaudžiem un bērniem, kas ≥ 5 gadiem, kuri nepanes d-penicilamīnu terapija.
xermelo
serb sas - telotristāts etirāts - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - citi gremošanas trakta un vielmaiņas produkti - xermelo ir indicēts kancerogēna sindroma caurejas ārstēšanai kombinācijā ar somatostatīna analogu (ssa) terapiju pieaugušajiem, kuriem nepietiekami kontrolēts ssa terapija.
cufence
univar solutions bv - trientine dihidrohlorīds - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cufence ir indicēts, lai ārstētu vilsona slimību pacientiem, kuri nepanes d-penicilamīnu terapija, pieaugušajiem un bērniem vecumā no 5 gadiem.