Kuvan União Europeia - húngaro - EMA (European Medicines Agency)

kuvan

biomarin international limited - szapropterin dihidroklorid - phenylketonurias - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a kép a hiperfenil-alaninémia (hpa) kezelésére javallt felnőttek és gyermekkorú betegek körében, akiknél a fenilketonuriát (pku) reagáltatták az ilyen kezelésre. a kuvan is javallott a hyperphenylalaninaemia (hpa) a felnőttek, illetve gyermekkorú, minden korosztály számára a tetrahydrobiopterin (bh4) hiány, akik kimutatták, hogy legyen fogékony az ilyen kezelés.

Brineura União Europeia - húngaro - EMA (European Medicines Agency)

brineura

biomarin international limited - az alfa cerliponáz - neuronális ceroid-lipofuscinosisok - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - brineura kezelésére javallt, a neuronális ceroid lipofuscinosis 2-es típusú (cln2) betegség, vagy más néven tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) hiány,.