nitisinone mdk (previously nitisinone mendelikabs)
mendelikabs europe ltd - nitisinon - tyrosinemias - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - leczenie pacjentów dorosłych i dzieci (w dowolnym przedziale wiekowym) z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (ht 1) w połączeniu z dietetycznym ograniczeniem tyrozyny i fenyloalaniny.
thiogamma turbo-set 600 mg/50 ml roztwór do infuzji
woerwag pharma gmbh & co. kg - acidum thiocticum - roztwór do infuzji - 600 mg/50 ml
neurolipon-mip 600 600 mg kapsułki miękkie
mip pharma polska sp. z o.o. - acidum thiocticum - kapsułki miękkie - 600 mg
thiogamma 600 mg tabletki powlekane
woerwag pharma gmbh & co. kg - acidum thiocticum - tabletki powlekane - 600 mg
miglustat dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - choroba gauchera - inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm - miglustat dipharma jest wskazany do doustnego leczenia dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego typ 1 choroby gauchera . miglustat dipharma może być stosowany tylko w leczeniu pacjentów, dla których zastępcza enzymu terapia nie pasuje. miglustat dipharma jest wskazany do leczenia rozwijających się objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych i pediatrycznych pacjentów z chorobą niemanna-picka typu c .
givlaari
alnylam netherlands b.v. - givosiran - porfir, niewydolność wątroby - różne części przewodu pokarmowego i metabolizmu produkty - leczenie ostrej porfirii wątrobowej (tak) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat i starsze.
oxlumo
alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.
thioctic acid zentiva 600 mg tabletki powlekane
zentiva, k.s. - acidum thiocticum - tabletki powlekane - 600 mg
sapropterin dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - Сапроптерин дигидрохлорид - fenyloketonurie - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.
upstaza
ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolizm aminokwasowy, wrodzone błędy - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.