Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS) Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

nitisinone mdk (previously nitisinone mendelikabs)

mendelikabs europe ltd - nitisinon - tyrosinemias - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - leczenie pacjentów dorosłych i dzieci (w dowolnym przedziale wiekowym) z potwierdzoną diagnozą dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (ht 1) w połączeniu z dietetycznym ograniczeniem tyrozyny i fenyloalaniny.

Miglustat Dipharma Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

miglustat dipharma

dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - choroba gauchera - inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm - miglustat dipharma jest wskazany do doustnego leczenia dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego typ 1 choroby gauchera . miglustat dipharma może być stosowany tylko w leczeniu pacjentów, dla których zastępcza enzymu terapia nie pasuje. miglustat dipharma jest wskazany do leczenia rozwijających się objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych i pediatrycznych pacjentów z chorobą niemanna-picka typu c .

Givlaari Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

givlaari

alnylam netherlands b.v. - givosiran - porfir, niewydolność wątroby - różne części przewodu pokarmowego i metabolizmu produkty - leczenie ostrej porfirii wątrobowej (tak) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat i starsze.

Oxlumo Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

oxlumo

alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.

Sapropterin Dipharma Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

sapropterin dipharma

dipharma arzneimittel gmbh - Сапроптерин дигидрохлорид - fenyloketonurie - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Upstaza Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolizm aminokwasowy, wrodzone błędy - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.