Raxone

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Raxone
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Raxone
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Psychoanaleptics, inne psychostymulujące i nootropics
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Zanik światła, dziedziczny, leber
  • Wskazania:
  • Produkt Raxone jest wskazany w leczeniu zaburzeń widzenia u młodzieży i dorosłych pacjentów z neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 1

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/003834
  • Data autoryzacji:
  • 08-09-2015
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/003834
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 08-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/452944/2015

EMEA/H/C/003834

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Raxone

idebenon

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Raxone. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Raxone.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Raxone należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Raxone i w jakim celu się go stosuje?

Raxone to lek stosowany w leczeniu zaburzeń widzenia u osób dorosłych i dzieci w wieku co najmniej

12 lat z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (ang. Leber’s Hereditary Optic Neuropathy;

LHON), chorobą dziedziczną charakteryzującą się postępującą utratą wzroku. Lek Raxone zawiera

substancję czynną idebenon.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera choroba ta

jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 15 lutego 2007 r. produkt Raxone uznano za lek

sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt Raxone jest „lekiem hybrydowym”. Oznacza to, że jest on podobny do leku referencyjnego

zawierającego tę samą substancję czynną, przy czym lek Raxone zawiera idebenon w innej mocy

dawki. Lekiem referencyjnym dla leku Raxone jest lek Mnesis (tabletki 45 mg).

Jak stosować produkt Raxone?

Lek Raxone wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte i być

nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu LHON. Lek Raxone jest dostępny w postaci

tabletek 150 mg, a zalecana dawka to dwie tabletki przyjmowane trzy razy na dobę z jedzeniem.

Raxone

EMA/452944/2015

Strona 2/3

Jak działa produkt Raxone?

Substancja czynna leku Raxone, idebenon, to przeciwutleniacz oddziałujący na mitochondria (struktury

wewnątrzkomórkowej wytwarzające energię niezbędną dla funkcjonowania komórki). Pacjenci z LHON

posiadają mutacje (wady) w materiale genetycznym mitochondriów. Sprawia to, że mitochondria nie

są w stanie generować energii w sposób prawidłowy i produkują toksyczne formy tlenu (wolne rodniki),

które uszkadzają komórki nerwowe w oku potrzebne do funkcjonowania zmysłu wzroku. Uważa się, że

idebenon poprawia wytwarzanie energii poprzez przywrócenie działania mitochondriów, zapobiegając w

ten sposób uszkodzeniu komórek i utracie wzroku występującej w przebiegu LHON.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Raxone zaobserwowano w

badaniach?

Lek Raxone badano w jednym badaniu głównym z udziałem 85 pacjentów z LHON, w którym

porównywano go z placebo (leczeniem pozorowanym) przez ponad 24 tygodnie. Główną miarą

skuteczności była poprawa zdolności widzenia opierająca się głównie na liczbie liter, które pacjenci byli

w stanie odczytać podczas standardowego badania wzroku z użyciem tablicy. Do końca badania

pacjenci leczeni z zastosowaniem leku Raxone były w stanie odczytać średnio od 3 do 6 liter więcej w

porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. Ponadto niektórzy pacjenci, którzy na początku

badania zostali sklasyfikowani jako „poza skalą” (niezdolni do odczytania jakichkolwiek liter na tablicy),

podczas badania wzroku po leczeniu byli w stanie odczytać co najmniej jeden wiersz, co także uznano

za istotne klinicznie. Dodatkowo u 30% pacjentów leczonych z zastosowaniem leku Raxone (16 z 53)

nastąpiła istotna klinicznie poprawa zdolności widzenia w co najmniej jednym oku w porównaniu z 10%

pacjentów (3 z 29) w grupie przyjmującej placebo.

Dodatkowe dane dotyczące korzyści ze stosowania leku Raxone uzyskano z programu rozszerzonego

dostępu, za pośrednictwem którego lek Raxone został udostępniony pacjentom indywidualnym, którzy

nie uczestniczyli w badaniu klinicznym, oraz z badania CRS (ang. Case Record Survey), w tym dane

dotyczące pacjentów z LHON niepoddanych żadnemu leczeniu.

Analizy wszystkich tych danych wykazały spójność pod względem poprawy zdolności widzenia u

większej liczby pacjentów przyjmujących lek Raxone w porównaniu z pacjentami nieleczonymi lub

przyjmującymi placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Raxone?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Raxone (mogące wystąpić u więcej

niż 1 na 10 osób) to zapalenie błony śluzowej nosa i gardła oraz kaszel, a często występują także

biegunka i ból pleców o nasileniu od łagodnego do umiarkowanego (mogące wystąpić u maksymalnie 1

na 10 osób).

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Raxone

znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Raxone?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze

stosowania produktu Raxone przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Komitet zauważył, że brakuje terapii zapobiegających utracie wzroku lub przywracających go u

pacjentów z LHON. Wyniki badania głównego wykazały poprawę zdolności widzenia u pacjentów

leczonych produktem Raxone, a tendencja do korzystnego działania została potwierdzona przez

dodatkowe dane pochodzące z programu rozszerzonego dostępu i badania CRS. W odniesieniu do

Raxone

EMA/452944/2015

Strona 3/3

bezpieczeństwa stosowania produktu Raxone większość zaobserwowanych działań niepożądanych

związanych ze stosowaniem leku miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego.

Lek Raxone dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z faktu, że nie można

było uzyskać pełnych informacji o leku Raxone z uwagi na rzadkie występowanie choroby. Co roku

Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni

niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Raxone?

W związku z tym, że produkt Raxone został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach,

firma wprowadzająca produkt Raxone do obrotu przeprowadzi dodatkowe badania dotyczące działania i

bezpieczeństwa długotrwałego stosowania tego produktu oraz utworzy i będzie utrzymywać rejestr

pacjentów z LHON leczonych z zastosowaniem produktu Raxone.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i

skutecznego stosowania produktu Raxone?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Raxone opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Raxone zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Raxone:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Raxone

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Raxone należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Raxone

znajduje się na stronie internetowej Agencji:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B.

ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: Informacja dla użytkownika

Raxone 150 mg tabletki powlekane

Idebenon

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Raxone i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Raxone

Jak stosować lek Raxone

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Raxone

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Raxone i w jakim celu się go stosuje

Lek Raxone zawiera substancję o nazwie idebenon.

Idebenon jest stosowany w leczeniu zaburzeń wzroku u osób dorosłych i młodzieży z chorobą oczu o

nazwie dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (ang. Leber’s Hereditary Optic

Neuropathy; LHON).

Choroba ta jest dziedziczna — oznacza to, że występuje w rodzinie.

Jest ona spowodowana zaburzeniem genów (określanym jako „mutacja genetyczna”), które

wpływa na zdolność komórek oka do wytwarzania energii potrzebnej do ich prawidłowego

funkcjonowania, w wyniku czego stają się one nieaktywne.

LHON może doprowadzić do utraty wzroku z powodu braku aktywności komórek

odpowiedzialnych za widzenie.

Przyjmowanie leku Raxone może przywrócić zdolność komórek do produkcji energii i w ten sposób

wznowić pracę nieaktywnych komórek oka. Może to prowadzić do pewnej poprawy wzroku.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Raxone

Kiedy nie przyjmować leku Raxone:

jeśli pacjent ma uczulenie na idebenon lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Raxone należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą:

jeśli pacjent ma chorobę krwi, wątroby lub nerek.

Zmiana barwy moczu

Lek Raxone może zmienić barwę moczu na czerwonawo-brązową. Ta zmiana barwy jest niegroźna —

nie oznacza ona, że należy zmienić lek. Jednak zmiana zabarwienia moczu może również oznaczać

zaburzenia czynności nerek lub pęcherza moczowego.

W przypadku zmiany zabarwienia moczu należy skonsultować się z lekarzem.

Lekarz może zalecić wykonanie badań moczu w celu upewnienia się, że zmiana zabarwienia

moczu nie maskuje innych objawów.

Badania

Lekarz zbada wzrok pacjenta zarówno przed rozpoczęciem przyjmowania leku Raxone, jak i podczas

regularnych wizyt w trakcie leczenia.

Dzieci i młodzież

Nie należy stosować leku Raxone u dzieci, gdyż nie ustalono bezpieczeństwa stosowania ani

skuteczności leku u dzieci poniżej 12 lat.

Lek Raxone a inne leki

Niektóre leki mogą wchodzić w interakcje z lekiem Raxone. Należy powiedzieć lekarzowi o

wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje

przyjmować. W szczególności dotyczy to leków:

przeciwhistaminowych stosowanych w leczeniu alergii (astemizol, terfenadyna)

stosowanych w leczeniu np. zgagi (cyzapryd)

stosowanych w leczeniu tików mięśni i mowy związanych z zespołem Tourette'a (pimozyd)

stosowanych w leczeniu zaburzeń rytmu serca (chinidyna)

stosowanych w leczeniu migreny (dihydroergotamina, ergotamina)

stosowanych w celu znieczulenia (alfentanil)

stosowanych w celu leczenia stanu zapalnego w reumatoidalnym zapaleniu stawów i łuszczycy

(cyklosporyna)

stosowanych w celu zapobiegania odrzuceniu przeszczepionego narządu (syrolimus,

takrolimus)

stosowanych w łagodzeniu silnego bólu zwanych „opioidami” (fentanyl)

Ciąża i karmienie piersią

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży, lub gdy

planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza.

Lekarz przepisze lek Raxone tylko wtedy, gdy korzyści z leczenia są większe niż ryzyko dla

dziecka.

Lek Raxone może przenikać do mleka matki. W przypadku karmienia piersią lekarz omówi z

pacjentką, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać przyjmowanie leku. Decyzja ta

zostanie podjęta po rozważeniu korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z

leczenia dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Jest mało prawdopodobne, aby lek Raxone ten wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów i

obsługiwania maszyn.

Lek Raxone zawiera laktozę i żółcień pomarańczową (E 110)

Lek Raxone zawiera laktozę (rodzaj cukru). Jeśli pacjent został poinformowany przez lekarza,

że stwierdzono u niego nietolerancję laktozy lub, że nie może tolerować lub trawić niektórych

cukrów, pacjent powinien porozmawiać z lekarzem przed przyjęciem tego leku.

Lek Raxone zawiera barwnik o nazwie „żółcień pomarańczowa” (E 110). Barwnik ten może

powodować wystąpienie reakcji alergicznych.

3.

Jak stosować lek Raxone

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W razie

wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Jaką dawkę leku należy stosować

Zalecana dawka to 2 tabletki trzy razy na dobę — w sumie 6 tabletek na dobę.

Przyjmowanie tego leku

Tabletki należy przyjmować z posiłkiem - zwiększa to wchłanianie leku z żołądka do krwi.

Tabletki należy połykać w całości, popijając szklanką wody.

Nie rozgryzać i nie żuć tabletek.

Tabletki należy przyjmować o tej samej porze każdego dnia. Na przykład rano ze śniadaniem, w

południe z obiadem i wieczorem podczas kolacji.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Raxone

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Raxone należy niezwłocznie skontaktować

się z lekarzem.

Pominięcie dawki leku Raxone

W przypadku pominięcia dawki należy opuścić pominiętą dawkę. Należy przyjąć następną dawkę leku

o zwykłej porze.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie stosowania leku Raxone

Przed odstawieniem leku należy porozmawiać z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się

do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Po przyjęciu tego leku mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

Bardzo często

(mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób):

zapalenie błony śluzowej nosa i gardła (przeziębienie)

kaszel.

Często

(mogą dotyczyć 1 na 10 osób):

biegunka (o nasileniu od małego do umiarkowanego, które zwykle nie wymaga przerwania

leczenia)

ból pleców.

Częstość nieznana

(częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych):

zapalenie oskrzeli

zmiany w wynikach badań krwi: mała liczba krwinek białych, czerwonych lub płytek krwi

zwiększone stężenie cholesterolu i tłuszczu we krwi — widoczne w wynikach badań

napady padaczkowe, dezorientacja, widzenie rzeczy i słyszenie dźwięków, które nie istnieją

(omamy), uczucie podekscytowania, ruchy, których nie można kontrolować, popęd do

wędrowania, zawroty głowy, ból głowy, niepokój, brak energii

nudności, wymioty, utrata apetytu, zaburzenia żołądka

duża aktywność niektórych enzymów wątrobowych, oznaczająca zaburzenia czynności wątroby

— widoczna w wynikach badań, duże stężenie bilirubiny, które może wywołać zażółcenie skóry

i białkówek oczu, zapalenie wątroby

wysypka, świąd

ból kończyn

duże stężenie azotu we krwi — zmiana zabarwienia moczu widoczna w badaniach

ogólne złe samopoczucie.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku

5.

Jak przechowywać lek Raxone

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie butelki

po skrócie EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Raxone

Substancją czynną leku jest idebenon. Każda tabletka powlekana zawiera 150 mg idebenonu.

Inne składniki:

Rdzeń tabletki: laktoza jednowodna, celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa,

powidon K25, stearynian magnezu i krzemionka koloidalna.

Otoczka tabletki: makrogol, alkohol poliwinylowy, talk, tytanu dwutlenek, żółcień

pomarańczowa (E 110).

Jak wygląda lek Raxone i co zawiera opakowanie

Lek Raxone ma postać pomarańczowych, okrągłych tabletek powlekanych o średnicy 10 mm z

wytłoczonym logo Santhera na jednej stronie i „150” na drugiej stronie.

Lek Raxone jest dostarczany w białych plastikowych butelkach. Każda butelka zawiera

180 tabletek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH

Marie-Curie Strasse 8

79539 Lörrach

Niemcy

Tel: +49 (0) 7621 1690 200

Faks: +49 (0) 7621 1690 201

E-mail: office@santhera.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach.

Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej

informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie

konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu

Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach

i sposobach leczenia.

Nie ma żadnych ostrzeżeń co do bezpieczeństwa dotyczących tego produktu.

11-2-2019

Raxone (Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH)

Raxone (Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH)

Raxone (Active substance: idebenone) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)1074 of Mon, 11 Feb 2019

Europe -DG Health and Food Safety