Nonafact

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Nonafact
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Nonafact
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • ANTIHEMORRHAGICS, ,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Hemofilia B
  • Wskazania:
  • Leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią B (wrodzony niedobór czynnika IX).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 9

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000348
  • Data autoryzacji:
  • 03-07-2001
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000348
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 18-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

EMA/172916/2016

EMEA/H/C/000348

EPAR summary for the public

Nonafact

human coagulation factor IX

This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Nonafact. It explains how the

Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) assessed the medicine to reach its opinion in

favour of granting a marketing authorisation and its recommendations on the conditions of use for

Nonafact.

What is Nonafact?

Nonafact is a powder and solvent that are mixed together to form a solution for infusion (drip) into a

vein. Nonafact contains the active substance human coagulation factor IX, which helps blood to clot.

What is Nonafact used for?

Nonafact is used for the treatment and prevention of bleeding in patients with haemophilia B (an

inherited bleeding disorder caused by lack of factor IX). Nonafact can be used in adults and children

over the age of 6. Nonafact is intended for either short-term or long-term use.

The medicine can only be obtained with a prescription.

How is Nonafact used?

Treatment should be started under the supervision of a doctor with experience in treating haemophilia.

Nonafact is given by infusion into a vein at a rate of no more than 2 ml per minute. The doctor will

calculate a suitable dose, depending on whether Nonafact is used to treat haemorrhage (bleeding) or

to prevent bleeding during surgery. The dose is also adjusted depending on the severity of the

haemorrhage or the type of surgery. It is generally given once a day, except in life-threatening

situations. Patients may sometimes be able to give the medicine themselves after suitable training.

The full detail on how to calculate the doses is included in the package leaflet.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

How does Nonafact work?

Nonafact contains human coagulation factor IX, a protein extracted and purified from human plasma

(the liquid part of the blood). In the body, factor IX is one of the substances (factors) needed for blood

coagulation (clotting). Patients with haemophilia B lack factor IX, and this causes bleeding problems,

such as bleeding in the joints, muscle or internal organs. Nonafact is used to replace the missing factor

IX; it corrects the factor IX deficiency and gives temporary control of the bleeding disorder.

How has Nonafact been studied?

Nonafact has been studied in two clinical studies, including 26 patients who received Nonafact as a

prevention treatment (for example before extensive exercise), and 8 patients who received Nonafact

during 11 surgical interventions. Most patients had severe haemophilia B. The studies assessed the

number of major or life-threatening bleeding episodes that occurred during treatment, or during and

after surgery.

What benefit has Nonafact shown during the studies?

Nonafact was rated as “good” or “excellent” in its ability to prevent bleeding in patients with

haemophilia B.

What is the risk associated with Nonafact?

Haemophilia B patients may develop antibodies (inhibitors) to factor IX. If this happens Nonafact may

not work effectively. Hypersensitivity (allergic reactions) has been sometimes seen in patients treated

with factor IX-containing products. For the full list of all the side effects reported with Nonafact, see

the package leaflet.

Nonafact must not be used in people who are hypersensitive (allergic) to human coagulation factor IX

or to any of the other ingredients, or to mouse proteins.

Why has Nonafact been approved?

The CHMP decided that Nonafact’s benefits are greater than its risks for the treatment and prevention

of bleeding in patients with haemophilia B. They recommended that Nonafact be given marketing

authorisation.

What measures are being taken to ensure the safe and effective use of

Nonafact?

A risk management plan has been developed to ensure that Nonafact is used as safely as possible.

Based on this plan, safety information has been included in the summary of product characteristics and

the package leaflet for Nonafact, including the appropriate precautions to be followed by healthcare

professionals and patients.

Other information about Nonafact

The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union, for

Nonafact on 3 July 2001.

The full EPAR for Nonafact can be found on the Agency’s website:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. For more information about

Nonafact

EMA/172916/2016

EMA/172916/2016

Page 2/3

treatment with Nonafact, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or

pharmacist.

This summary was last updated in 01-2016.

Nonafact

EMA/172916/2016

EMA/172916/2016

Page 3/3

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

ULOTKA DLA PACJENTA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA

Nonafact 100 j.m./ml proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

Ludzki czynnik krzepnięcia IX

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy

powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest Nonafact i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Nonafact

Jak stosować Nonafact

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać Nonafact

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest Nonafact i w jakim celu się go stosuje

Nonafact stosuje się w profilaktyce i leczeniu krwawień u pacjentów chorych na hemofilię B

(wrodzony brak aktywnego czynnika krzepnięcia IX). Czynnik IX jest fizjologicznym składnikiem

ludzkiej krwi. Niedobór czynnika IX powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi, które mogą prowadzić

do występowania krwawień do stawów, mięśni i organów wewnętrznych. Stosowanie Nonafact może

wyrównać niedobór czynnika IX.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Nonafact

Kiedy nie stosować leku Nonafact:

jeśli pacjent ma uczulenie na ludzki czynnik krzepnięcia IX lub którykolwiek z składników

tego leku (wymienionych w punkcie 6).

jeśli u pacjenta stwierdzono uczulenie na białko myszy lub występowały jakiekolwiek reakcje na białko

myszy.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Należy niezwłocznie udać się do lekarza, jeśli krwawienie nie ustępuje zgodnie z oczekiwaniami.

Przed rozpoczęciem stosowania produktu Nonafact należy omówić to z lekarzem, farmaceutą lub

pielęgniarką. W przypadku znanego ryzyka wystąpienia zakrzepicy, wystąpienia w przeszłości

powikłań zakrzepowo-zatorowych, obecności chorób wątroby, układu sercowo-naczyniowego albo

planowanego zabiegu operacyjnego należy o tym poinformować lekarza. Są to stany, które

podwyższają ryzyko wystąpienia zakrzepów. W przypadku wątpliwości należy omówić tę kwestię

z lekarzem.

Reakcje alergiczne

W rzadkich przypadkach Nonafact może powodować ciężką reakcję alergiczną (wstrząs

anafilaktyczny). Jeżeli po przyjęciu leku wystąpią jakiekolwiek objawy związane z rozwojem reakcji

uczuleniowej (pokrzywka, swędzenie, wysypka, uczucie ucisku w klatce piersiowej, świszczący

oddech czy lekkie zawroty głowy) należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Jeżeli w przeszłości podanie krwi lub preparatów krwi wywoływało reakcje uczuleniowe Nonafact

powinien być stosowany w wyjątkowych przypadkach, jedynie wtedy, gdy jest to absolutnie

konieczne (w sytuacjach zagrażających życiu). W takich przypadkach lek powinien być podawany w

szpitalu pod ścisłym nadzorem lekarskim.

Przeciwciała neutralizujące (inhibitory)

Pacjenci z hemofilią B otrzymujący preparaty czynnika IX powinni być stale monitorowani pod

względem ewentualnego rozwoju przeciwciał neutralizujących (inhibitorów) przeciwko czynnikowi

IX (patrz Możliwe działania niepożądane). Lekarz prowadzący regularnie wykonuje odpowiednie

badania pozwalające na wykrycie obecności przeciwciał, zwłaszcza w przypadku pacjentów, którzy w

przeszłości doświadczyli ciężkich reakcji alergicznych po podaniu preparatów czynnika IX.

Zakrzepica

Istnieje potencjalne ryzyko, iż wysokie dawki Nonafact mogą spowodować tworzenie się skrzeplin

wewnątrz naczyń krwionośnych powodując zatorowość. Przy współistnieniu chorób wątroby lub

serca, lub też przez pewien czas po wszelkich operacjach chirurgicznych ryzyko powikłań

zakrzepowych wzrasta. Podobnie jak w przypadku noworodków, pacjentów z podwyższonym

ryzykiem zakrzepicy lub rozsianego zespołu wykrzepiania śródnaczyniowego (DIC), lub w innych

chorobach, w których występują zaburzenia krzepnięcia krwi. Lekarz podejmuje decyzję odnośnie

zastosowania Nonafact biorąc pod uwagę ryzyko wystąpienia wymienionych powikłań.

Zdarzenia sercowo-naczyniowe

U pacjentów z istniejącymi czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego terapia substytucyjna z

użyciem czynnika IX może podwyższać ryzyko sercowo-naczyniowe.

Bezpieczeństwo w zakresie infekcji wirusowych

Podczas przygotowywania produktów leczniczych z ludzkiej krwi lub osocza podejmuje się określone

środki mające na celu zapobieganie przeniesieniu zakażeń na pacjentów. Obejmują one ostrożny

dobór dawców krwi i osocza tak, aby wykluczyć osoby, u których istnieje ryzyko nosicielstwa

zakażeń, a także badanie każdej donacji oraz puli osocza pod kątem oznak obecności

wirusów/zakażeń. Ponadto produkcja obejmuje etapy procesu przygotowywania krwi lub osocza,

które inaktywują lub usuwają wirusy. Pomimo to nie da się całkowicie wykluczyć ryzyka

przeniesienia czynników zakaźnych w trakcie podawania leków przygotowanych z ludzkiej krwi lub

osocza. Dotyczy to także nieznanych dotąd i nowo pojawiających się wirusów lub innych rodzajów

zakażeń.

Podejmowane środki są uważane za skuteczne w przypadku wirusów opłaszczonych, takich jak:

ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) i wirus zapalenia

wątroby typu C (HCV), a także wirusów nieopłaszczonych: wirusa zapalenia wątroby typu A i

parwowirusa B19.

Lekarz może zalecić, aby rozważyć szczepienia przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i B

w przypadku, gdy regularnie/wielokrotnie otrzymujesz czynnik IX otrzymywany z osocza.

Zdecydowanie zaleca się, żeby za każdym razem, kiedy jest podawana dawka preparatu Nonafact,

zapisywać nazwisko pacjenta i numer serii produktu w celu prowadzenia rejestru użytych serii.

Dzieci

Nie ma wystarczających danych, by móc zalecić stosowanie leku Nonafact u dzieci poniżej 6 roku

życia.

Nonafact a inne leki

Nie są znane żadne interakcje pomiędzy Nonafact a innymi produktami leczniczymi.

Należy powiedzieć lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce o wszystkich lekach stosowanych przez

pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Nonafact nie powinien być mieszany z jakimikolwiek innymi produktami leczniczymi.

Ciąża i karmienie piersią:

Jako, że występowanie hemofilii B u kobiet jest rzadkie, nie ma wystarczających doświadczeń

odnośnie stosowania czynnika IX w czasie ciąży i w okresie karmienia piersią. Z tego powodu

w czasie ciąży i karmienia piersią czynnik IX powinien być stosowany jedynie w przypadku, gdy jest

bezwzględnie wskazany.

Przed zastosowaniem jakiegokolwiek leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn:

Nonafact nie ma wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwanie maszyn.

Nonafact zawiera chlorek sodu

Nonafact zawiera poniżej 1 mmol sodu (23 mg), jest to zatem zasadniczo produkt bezsodowy.

3.

Jak stosować Nonafact

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W razie

wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Zalecana dawka

O dawce leku Nonafact decyduje lekarz. Wielkość zastosowanej dawki zależy od obrazu klinicznego,

masy ciała pacjenta oraz obecnego we krwi poziomu czynnika IX. W sytuacjach, gdy niezbędne jest

wykonanie interwencji chirurgicznej lub ekstrakcji zęba należy poinformować lekarza lub dentystę o

chorobie (niedoborze czynnika krzepnięcia krwi IX). W przypadku, gdy będzie to niezbędne przed

wykonaniem zabiegu zostanie pacjentowi podany preparat czynnika IX, tak by osiągnięty został

wymagany jego poziom we krwi.

Lek Nonafact podawany jest przez lekarza lub pielęgniarkę. Lek Nonafact można podawać

samodzielnie, jeżeli jest to dozwolona praktyka w kraju użytkownika oraz jeżeli użytkownik został

odpowiednio przeszkolony.

Bardzo istotne jest regularne sprawdzanie poziomu czynnika IX we krwi. Podanie 1 jednostki

międzynarodowej (j.m.) czynnika IX na kilogram masy ciała podnosi aktywność osoczowego

czynnika IX o 1,1% normalnej aktywności.

Wymagane dawkowanie wylicza się przy pomocy następującego wzoru:

Wymagana liczba jednostek = masa ciała (kg) x wymagany wzrost aktywności czynnika IX (%)

(j.m./dl) x 0,9

Lekarz prowadzący ustala dawkę leku Nonafact, jaka powinna być podana oraz częstość podawania

preparatu w zależności od sytuacji. Następująca tabela może być pomocna przy ustalaniu dawek

w przypadkach krwawień lub operacji chirurgicznych:

Nasilenie krwawienia / Rodzaj

Wymagany

Częstość podawania (godziny)/

procedury chirurgicznej

poziom

czynnika IX

(%) (j.m./dl)

Długość trwania terapii (dni)

Krwawienie

Wczesne krwawienie do stawów,

krwawienie do mięśni lub z jamy

ustnej

20-40

Powtarzać infuzję co 24 godziny. Co

najmniej 1 dzień aż do ustąpienia

bólu spowodowanego przez

krwawienie lub zagojenia rany.

Bardziej nasilone krwawienie do

stawów, krwawienie do mięśni lub

krwiak

30-60

Powtarzać infuzję co 24 godziny

przez 3-4 dni lub więcej aż do

momentu ustąpienia bólu i powrotu

czynności.

Krwawienia zagrażające życiu

60-100

Powtarzać infuzję co 8 do 24

godziny aż do momentu ustąpienia

zagrożenia.

Operacje

Mniejsze operacje,

Wwłączając ekstrakcję zęba

30-60

Co 24 godziny, przez przynajmniej

1 dzień, aż do zagojenia.

Większe operacje

80-100

(przed- i

pooperacyjne)

Powtarzać infuzję co 8-24 godziny

aż do momentu odpowiedniego

zagojenia ran, potem kontynuować

terapię przez co najmniej 7

kolejnych dni w celu utrzymania

aktywności czynnika IX na

poziomie 30% do 60% (j.m./dl).

W trakcie leczenia zalecane jest regularne oznaczanie poziomów czynnika IX we krwi.

Zwłaszcza w przypadku większych interwencji chirurgicznych bardzo istotne jest oznaczanie

poziomu czynnika IX we krwi zarówno przed jak i po operacji.

W długoterminowej profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B dawki czynnika

IX wynoszą zwykle 20 do 40 j.m. na kilogram masy ciała w odstępach trzy, czterodniowych.

W niektórych przypadkach, zwłaszcza u pacjentów młodszych, niezbędne może być podawanie leku

w krótszych odstępach czasu lub też w większych dawkach.

Jeżeli pacjent odnosi wrażenie, iż Nonafact działa zbyt słabo lub zbyt mocno, zaleca się

skonsultowanie tego faktu z lekarzem prowadzącym.

Instrukcja dotycząca przygotowania leku do stosowania:

Rozpuszczenie proszku

Proszek powinien zostać rozpuszczony w dołączonej ilości wody do wstrzykiwań. Roztwór nie może

być zbyt zimny w trakcie podawania. W celu osiągnięcia jak najlepszego efektu zaleca się

doprowadzenie obu fiolek do temperatury pokojowej (15°C – 25°C).

Obie fiolki wyjąć z lodówki i doprowadzić do temperatury pokojowej (pomiędzy 15°C a 25°C).

Usunąć plastikowe kapsle z obu fiolek.

Zdezynfekować powierzchnię zabezpieczającego gumowego korka obu fiolek gazą nasączoną

70% alkoholem.

Zdjąć osłonkę ochronną z jednego końca igły służącej do wymieszania preparatu i przekłuć

zabezpieczający korek gumowy fiolki zawierającej wodę do wstrzykiwań. Zdjąć osłonkę

ochronną z drugiego końca igły służącej do wymieszania preparatu. Przekręcić fiolkę

z rozpuszczalnikiem i przekłuć gumowy korek zabezpieczający fiolki zawierającej proszek.

Przechylić fiolkę z rozpuszczalnikiem tak by umożliwić przepłynięcie rozpuszczalnika do fiolki

z proszkiem.

Wyjąć igłę z obu fiolek. Usunąć igłę oraz pustą fiolkę po rozpuszczalniku.

7.

Delikatnie mieszać preparat aż do momentu całkowitego rozpuszczenia proszku. Nie potrząsać!

Proszek rozpuszcza się około 5 minut. Otrzymany roztwór powinien być klarowny, bezbarwny

lub lekko żółtawy.

Bezpośrednio przed podaniem preparatu powinien on być dokładnie obejrzany roztwór powinien być

przejrzysty lub lekko opalizujący. Nie wolno stosować roztworu, który jest mętny albo zawiera

nierozpuszczone cząstki.

Po rozpuszczeniu preparat powinien być zużyty natychmiast (najwyżej w przeciągu 3 godzin).

Metoda podawania

Podawanie dożylne.

Zaleca się, aby szybkość podawania nie przekraczała 2 ml/min.

Długość leczenia:

Hemofilia B jest chorobą przewlekłą, dlatego też prowadzenie terapii preparatami czynnika IX może

być niezbędne przez całe życie.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Nonafact

Nie odnotowano przypadków przedawkowania ludzkiego czynnika krzepnięcia IX.

Pominięcie zastosowania leku Nonafact

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Podobnie jak wszystkie inne produkty lecznicze wywodzące się z krwi ludzkiej Nonafact może

powodować reakcje alergiczne, które wyrażać się mogą w postaci obrzęku krtani, uczucia palenia

i parzącego bólu w miejscu wstrzyknięcia, dreszczy, zaczerwienienia, uogólnionej pokrzywki,

swędzenia i wysypki, bólów głowy, zmęczenia, nudności, niepokoju, przyspieszonej akcji serca,

uczucia ucisku w klatce piersiowej, uczucia mrowienia, wymiotów, świszczącego oddechu.

Pacjent powinien zostać poinformowany przez lekarza prowadzącego o możliwych działaniach

niepożądanych, jak je rozpoznawać i jak zachować się w przypadku ich wystąpienia. W przypadkach

koniecznych lekkie reakcje alergiczne takie jak pokrzywka mogą być leczone lekami

przeciwhistaminowymi (preparatami medycznymi, które przeciwdziałają alergii). W przypadkach

ciężkich reakcji alergicznych (wstrząs anafilaktyczny) należy natychmiast zaprzestać podawania leku

i niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.

U pacjenta stosującego Nonafact mogą rozwinąć się przeciwciała (inhibitory) przeciwko czynnikowi

IX, które spowodują inaktywację leku. Lekarz prowadzący będzie zlecał regularne wykonywanie

badań w celu wykrycia ewentualnych przeciwciał we krwi. Należy niezwłocznie skontaktować się z

lekarzem prowadzącym w przypadku zauważenia, iż skuteczność leku pogarsza się, co może się

wyrażać zwiększoną tendencją do krwawień.

W przypadku, gdy pacjent wymaga terapii powstrzymującej działanie przeciwciał (inhibitorów)

leczenie powinno być prowadzone w ośrodku wyspecjalizowanym w leczeniu hemofilii. Pacjent

powinien pozostawać pod ścisłym nadzorem lekarskim, zwłaszcza w przypadku zwiększonego ryzyka

wystąpienia działań ubocznych.

Istnieje niewielkie ryzyko, iż Nonafact może spowodować tworzenie się skrzeplin wewnątrz naczyń

krwionośnych, powodując zakrzepicę. W rzadkich przypadkach stosowanie leku Nonafact może

również powodować wzrost temperatury ciała.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania

niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w

załączniku V.* Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji

na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

[*W wydrukowanych materiałach należy uzupełnić zgodnie z wytycznymi wzorca QRD z

objaśnieniami (annotated QRD template).]

5.

Jak przechowywać Nonafact

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie należy stosować leku Nonafact po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku.

Przechowywać w lodówce (w temperaturze 2

C–8

Przechowywać fiolki w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Z mikrobiologicznego punktu widzenia raz rozpuszczony preparat powinien być zużyty natychmiast,

lecz nie dłużej niż 3 godziny po rozpuszczeniu.

Przed zastosowaniem preparatu należy sprawdzić, czy jest on przejrzysty lub lekko opalizujący. Nie

wolno podawać preparatu, jeśli jest on mętny lub jeśli występują w nim jakiekolwiek grudki lub

cząstki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji <ani domowych pojemników na odpadki>. Należy

zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Nonafact:

Substancją czynną leku jest ludzki czynnik krzepnięcia IX Każda fiolka zawiera 500 j.m. lub

1000 j.m. ludzkiego czynnika krzepnięcia IX. Nonafact zawiera 100 j.m./ml czynnika IX po

rozpuszczeniu w wodzie do wstrzykiwań.

Ponadto lek zawiera sodu chlorek, sacharozę, histydynę i wodę do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Nonafact i co zawiera opakowanie:

Nonafact występuje jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (fiolki 5

ml lub 10 ml)

Nonafact składa się z kartonika zawierającego:

fiolkę Nonafact zawierającą 500 j.m. lub 1000 j.m. czynnika IX

fiolkę zawierającą 5 ml lub 10 ml wody do wstrzykiwań

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Sanquin Plasma Products B.V., Plesmanlaan 125 NL-1066 CX Amsterdam, Holandia

Data zatwierdzenia ulotki:

MM/RRRR

Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

(EMA) http://www.ema.europa.eu

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie należy prowadzić pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu hemofilii.

Nieleczeni wcześniej pacjenci

Bezpieczeństwo oraz skuteczność produktu Nonafact u nieleczonych wcześniej pacjentów nie zostały

określone.

Brak dostępnych danych.

Monitorowanie leczenia

W trakcie leczenia zaleca się odpowiednie określanie poziomów czynnika IX w celu pomocy

w ustaleniu dawki oraz częstotliwości powtarzania infuzji. U poszczególnych pacjentów odpowiedź

na czynnik IX może być zróżnicowana, z różnymi wartościami okresu półtrwania oraz szybkością

odpowiedzi na leczenie. Dawka ustalona w oparciu o masę ciała może wymagać dostosowania

u pacjentów z niedowagą lub nadwagą. Precyzyjne monitorowanie terapii substytucyjnej za pomocą

analizy krzepnięcia (aktywność osoczowego czynnika IX) jest niezbędne zwłaszcza w przypadku

większych operacji.

Dawkowanie

Dawka oraz długość trwania terapii substytucyjnej zależy od stopnia niedoboru czynnika IX, miejsca,

rozległości krwawienia oraz stanu klinicznego pacjenta.

Liczba jednostek podawanego czynnika IX jest wyrażona w jednostkach międzynarodowych (j.m.)

zależnych od obecnie obowiązującego standardu WHO dla produktów zawierających koncentrat

czynnika IX. Aktywność czynnika IX w osoczu jest wyrażona albo procentowo (w stosunku do

osocza ludzkiego osoby zdrowej) albo w jednostkach międzynarodowych (j.m.) w stosunku do

Międzynarodowego Standardu dla czynnika IX w osoczu.

Jedna Jednostka Międzynarodowa (j.m.) aktywności czynnika IX odpowiada ilości czynnika IX w

jednym ml ludzkiego osocza.

Leczenie doraźne

Obliczenie wymaganej dawki czynnika IX jest oparte na doświadczeniach empirycznych

dowodzących, iż 1 jednostka międzynarodowa (j.m.) czynnika IX na kilogram masy ciała podwyższa

aktywność osoczowego czynnika IX o 1,1% normalnej aktywności. Wymagana dawka jest obliczana

przy pomocy następującego wzoru:

Wymagana liczba jednostek = masa ciała (kg) x wymagany wzrost aktywności czynnika IX (%)

(j.m./dl) x 0,9

Ilość, jaka powinna być podana oraz częstość podawania leku powinny być zawsze nakierowane na

osiągnięcie skuteczności klinicznej w każdym przypadku.

W następujących przypadkach krwawień aktywność czynnika IX nie powinna obniżać się poniżej

podanego poziomu aktywności osoczowej (w % wartości normalnych lub w j.m./dl) w danym okresie.

Następująca tabela może być pomocna przy ustalaniu dawek w przypadkach krwawień lub operacji

chirurgicznych:

Nasilenie krwawienia / Rodzaj

procedury chirurgicznej

Wymagany

poziom

czynnika IX

(%) (j.m./dl)

Częstość podawania (godziny)/

Długość trwania terapii (dni)

Krwawienie

Wczesne krwawienie do stawów,

20-40

Powtarzać infuzję co 24 godziny. Co

mięśni lub z jamy ustnej

najmniej 1 dzień aż do ustąpienia

bólu spowodowanego przez

krwawienie lub zagojenia rany.

Bardziej nasilone krwawienie do

stawów, mięśni lub krwiak

30-60

Powtarzać infuzję co 24 godziny

przez 3-4 dni lub więcej aż do

momentu ustąpienia bólu i powrotu

czynności.

Krwawienia zagrażające życiu

60-100

Powtarzać infuzję co 8 do 24 godzin

aż do momentu ustąpienia

zagrożenia.

Operacje

Mniejsze operacje,

włączając ekstrakcję zęba

30-60

Co 24 godziny, przez przynajmniej

1 dzień, aż do zagojenia.

Większe operacje

80-100

(przed- i

pooperacyjne)

30-60Powtarzać infuzję co 24

godziny, przez przynajmniej 1

dzień, aż do zagojenia.

Profilaktyka

W długoterminowej profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B dawki czynnika

IX wynoszą zwykle 20 do 40 j.m. na kilogram masy ciała w odstępach trzy, czterodniowych.

W niektórych przypadkach, zwłaszcza u pacjentów młodszych, niezbędne może być podawanie leku

w krótszych odstępach czasu lub też w większych dawkach.

Dzieci i młodzież

Nie określono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności produktu leczniczego Nonafact u dzieci

w wieku od 0 do 6 lat.

Brak dostępnych danych.

Sposób podawania

Podawanie dożylne. Zaleca się, by szybkość podawania nie przekraczała 2 ml/min.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w

punkcie 6.1.

Znana reakcja alergiczna na białko myszy.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania

Wystąpienie reakcji nadwrażliwości typu alergicznego po zastosowaniu produktu leczniczego

Nonafact jest możliwe. Produkt zawiera śladowe ilości białek myszy. Jeżeli wystąpią objawy

nadwrażliwości, pacjent powinien natychmiast zaprzestać stosowania produktu i skontaktować się

z prowadzącym go lekarzem.

Pacjenci powinni zostać poinformowani o wczesnych objawach reakcji nadwrażliwości, takich jak

pokrzywka (również uogólniona), uczucie ucisku w klatce piersiowej, świszczący oddech, spadek

ciśnienia i anafilaksja.

W przypadku wystąpienia wstrząsu należy zastosować standardowe postępowanie

przeciwwstrząsowe.

Po wielokrotnym leczeniu produktami zawierającymi ludzki czynnik krzepnięcia IX należy

monitorować pacjentów pod kątem rozwoju przeciwciał neutralizujących (inhibitorów), które

powinny być określane ilościowo w jednostkach Bethesda (BU) za pomocą odpowiednich testów

biologicznych.

W literaturze występowały doniesienia wskazujące na korelację pomiędzy występowaniem

inhibitorów czynnika IX a reakcjami alergicznymi. Dlatego też pacjenci, u których występują reakcje

alergiczne, powinni być poddani ocenie na obecność inhibitora. Należy zauważyć, iż pacjenci,

u których występuje inhibitor czynnika IX, mogą być zagrożeni większym ryzykiem anafilaksji

prowokowanej przez czynnik IX.

Z powodu istnienia ryzyka wystąpienia reakcji alergicznych przy podawaniu koncentratów czynnika

IX początkowe podawanie czynnika IX powinno być przeprowadzone, w zależności od decyzji

lekarza prowadzącego, pod nadzorem medycznym, w miejscu, gdzie można zapewnić odpowiednią

pomoc medyczną w razie wystąpienia reakcji alergicznych.

Jako, że stosowanie koncentratów złożonych czynnika IX było zawsze wiązane z rozwojem powikłań

zatorowo-zakrzepowych, a ryzyko było tym wyższe, im mniejsza czystość produktu, stosowanie

produktów zawierających czynnik IX może być potencjalnie ryzykowne u pacjentów z objawami

fibrynolizy oraz u pacjentów z zespołem rozsianego wykrzepiania śródnaczyniowego (disseminated

intravascular coagulation, DIC). Z powodu istnienia potencjalnego ryzyka wystąpienia powikłań

zakrzepowych należy rozpocząć odpowiedni nadzór kliniczny w przypadku podawania produktu

pacjentom z chorobami wątroby, w okresie pooperacyjnym, noworodkom, lub też pacjentom z

zagrożeniem wystąpienia epizodu zakrzepowego lub DIC w celu wykrycia wczesnych objawów

zakrzepicy oraz koagulopatii ze zużycia przy pomocy odpowiednich testów biologicznych.

W każdej z wymienionych sytuacji należy ocenić potencjalne korzyści wynikające z leczenia

produktem Nonafact w stosunku do istniejącego ryzyka wystąpienia powyższych powikłań.

Zdarzenia sercowo-naczyniowe

U pacjentów z istniejącymi czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego terapia substytucyjna

z użyciem czynnika IX może podwyższać ryzyko sercowo-naczyniowe.

Bezpieczeństwo w zakresie infekcji wirusowych

Standardowe środki, mające na celu zapobieganie zakażeniom wynikającym z używania produktów

medycznych przygotowanych z ludzkiej krwi lub osocza, obejmują dobór dawców, badania

przesiewowe pojedynczych donacji i puli osocza na obecność określonych markerów zakażenia

i włączenie do procesu wytwórczego skutecznych zabiegów inaktywacji/usunięcia wirusów. Pomimo

to nie da się całkowicie wykluczyć ryzyka przeniesienia czynników zakaźnych w trakcie podawania

produktów leczniczych przygotowanych z ludzkiej krwi lub osocza. Dotyczy to także nieznanych

dotąd i nowo pojawiających się wirusów lub innych patogenów.

Podejmowane środki są uważane za skuteczne w przypadku wirusów takich jak ludzki wirus

niedoboru odporności (HIV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) i wirus zapalenia wątroby typu

C (HCV), a także wirusów nieopłaszczonych, takich jak wirus zapalenia wątroby typu A i parwowirus

B19.

U osób, u których regularnie/wielokrotnie stosuje się produkty lecznicze zawierające czynnik IX

(otrzymywany z osocza), należy rozważyć zastosowanie odpowiedniego szczepienia (przeciwko

wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i B).

Zdecydowanie zaleca się, żeby za każdym razem, kiedy pacjentowi jest podawany preparat Nonafact,

rejestrować nazwisko pacjenta i numer serii produktu. Ma to na celu umożliwienie

przyporządkowania pacjenta i numeru serii produktu leczniczego.

Jedna dawka produktu leczniczego zawiera poniżej 1 mmol sodu (23 mg), jest to zatem zasadniczo

produkt bezsodowy.

Przedawkowanie

Nie opisano żadnych objawów przedawkowania ludzkiego czynnika krzepnięcia IX.

Niezgodności farmaceutyczne

Ponieważ nie wykonywano badań dotyczących zgodności, produktu leczniczego nie wolno mieszać

z innymi lekami.

Specjalne środki ostrożności dotyczące usuwania i przygotowania produktu leczniczego do

stosowania

Przygotowanie preparatu

Obie fiolki doprowadzić do temperatury pomiędzy 15°C a 25°C.

Usunąć plastikowe kapsle z obu fiolek.

Zdezynfekować powierzchnię zabezpieczającego gumowego korka obu fiolek gazą

nasączoną 70% alkoholem.

Zdjąć osłonkę ochronną z jednego końca igły służącej do wymieszania preparatu i przekłuć

zabezpieczający korek gumowy fiolki zawierającej wodę do wstrzykiwań. Zdjąć osłonkę

ochronną z drugiego końca igły służącej do wymieszania preparatu. Przekręcić fiolkę

z rozpuszczalnikiem i przekłuć gumowy korek zabezpieczający fiolki zawierającej proszek.

Przechylić fiolkę z rozpuszczalnikiem tak by umożliwić przepłynięcie rozpuszczalnika do

fiolki z proszkiem.

Wyjąć igłę z obu fiolek. Usunąć igłę oraz pustą fiolkę po rozpuszczalniku.

Delikatnie mieszać preparat w fiolce przez 5 minut aż do momentu całkowitego

rozpuszczenia proszku. Otrzymany roztwór powinien być klarowny, bezbarwny lub lekko

żółtawy i powinien mieć neutralne pH.

Roztwór powinien być klarowny lub lekko opalizujący. Nie wolno podawać roztworów mętnych lub

zawierających osad. Przed podaniem rozpuszczone produkty należy skontrolować wzrokowo pod

kątem występowania cząsteczek lub przebarwień.

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie

z lokalnymi przepisami.

20-2-2019

Salmonella control in poultry flocks and its public health impact

Salmonella control in poultry flocks and its public health impact

Published on: Mon, 18 Feb 2019 An increase in confirmed human salmonellosis cases in the EU after 2014 triggered investigation of contributory factors and control options in poultry production. Reconsideration of the five current target serovars for breeding hens showed that there is justification for retaining Salmonella Enteritidis, Salmonella Typhimurium (including monophasic variants) and Salmonella Infantis, while Salmonella Virchow and Salmonella Hadar could be replaced by Salmonella Kentucky and ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

26-1-2019

Literature review in support of adjuvanticity/immunogenicity assessment of proteins

Literature review in support of adjuvanticity/immunogenicity assessment of proteins

Published on: Fri, 25 Jan 2019 Based on the risk assessment of genetically modified plants, according to Implementing Regulation (EU) No 503/201321 “In cases when known functional aspects of the newly expressed protein or structural similarity to known strong adjuvants may indicate possible adjuvant activity, the applicant shall assess the possible role of these proteins as adjuvants”. To further investigate the topic, an EFSA procurement was launched requesting a comprehensive literature review and cri...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

30-11-2018


Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Draft guideline on core SmPC for human plasma derived and recombinant coagulation factor IX products - Revision 3

Europe - EMA - European Medicines Agency

30-11-2018


Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Draft guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products - Revision 2

Europe - EMA - European Medicines Agency

30-11-2018

Epidemiological analyses of African swine fever in the European Union (November 2017 until November 2018)

Epidemiological analyses of African swine fever in the European Union (November 2017 until November 2018)

Published on: Thu, 29 Nov 2018 This update on the African swine fever (ASF) outbreaks in the EU demonstrated that out of all tested wild boar found dead, the proportion of positive samples peaked in winter and summer. For domestic pigs only, a summer peak was evident. Despite the existence of several plausible factors that could result in the observed seasonality, there is no evidence to prove causality. Wild boar density was the most influential risk factor for the occurrence of ASF in wild boar. In th...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

21-11-2018

Risk for animal and human health related to the presence of dioxins and dioxin-like PCBs in feed and food

Risk for animal and human health related to the presence of dioxins and dioxin-like PCBs in feed and food

Published on: Tue, 20 Nov 2018 The European Commission asked EFSA for a scientific opinion on the risks for animal and human health related to the presence of dioxins (PCDD/Fs) and DL‐PCBs in feed and food. The data from experimental animal and epidemiological studies were reviewed and it was decided to base the human risk assessment on effects observed in humans and to use animal data as supportive evidence. The critical effect was on semen quality, following pre‐ and postnatal exposure. The critical s...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

13-11-2018

The importance of vector abundance and seasonality

The importance of vector abundance and seasonality

Published on: Mon, 12 Nov 2018 00:00:00 +0100 This joint ECDC‐EFSA report assesses whether vector count data (abundance) and the way these change throughout the year (seasonality) can provide useful information about vector‐borne diseases epidemiological processes of interest, and therefore, whether resources should be devoted to collecting such data. The document also summarises what measures of abundance and seasonality can be collected for each vector group (mosquitoes, sandflies, midges and ticks), ...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

8-5-2018

Neurovascular Stents Used for Stent-Assisted Coiling (SAC): Letter to Health Care Providers - Recommendations Associated With the Use of These Devices in the Treatment of Unruptured Brain Aneurysms

Neurovascular Stents Used for Stent-Assisted Coiling (SAC): Letter to Health Care Providers - Recommendations Associated With the Use of These Devices in the Treatment of Unruptured Brain Aneurysms

The FDA has received reports associated with the use of these devices in the treatment of unruptured brain aneurysms that suggest some events of peri-procedural stroke and/or death may have been related to procedural risks or patient selection related factors. These factors include patients who had serious co-morbidities resulting in a reduced life expectancy, or who were intolerant to required anticoagulation or anti-platelet therapy.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

20-2-2019


Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Orphan designation: Salmonella typhi Ty21a strain transfected with a plasmid vector encoding the human vascular endothelial growth factor receptor 2, Treatment of glioma, 23/08/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor (TBX-1400), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0284/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-1-2019

EU/3/14/1422 (BioMarin International Limited)

EU/3/14/1422 (BioMarin International Limited)

EU/3/14/1422 (Active substance: Chimeric fusion protein of recombinant human alpha-N-acetylglucosaminidase and human insulin-like growth factor 2) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)575 of Tue, 22 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003313

Europe -DG Health and Food Safety

11-1-2019


Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant, Treatment of haemophilia B, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia

Orphan designation: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII, Treatment of haemophilia A, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018

EU/3/14/1319 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1319 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1319 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9010 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002648

Europe -DG Health and Food Safety

19-12-2018

EU/3/14/1316 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1316 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1316 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9011 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002649

Europe -DG Health and Food Safety

19-12-2018

EU/3/14/1312 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1312 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1312 (Active substance: Recombinant factor VIIa modified with three terminal repeats derived from the beta chain of human chorionic gonadotropin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9012 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002650

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2112 (Merck Europe B.V.)

EU/3/18/2112 (Merck Europe B.V.)

EU/3/18/2112 (Active substance: Bifunctional fusion protein composed of two extracellular domains of transforming growth factor beta receptor II fused with a human immunoglobulin G1 monoclonal antibody against programmed death ligand 1) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9027 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/154/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Active substance: Autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7794 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/110/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/16/1752 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/16/1752 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/16/1752 (Active substance: Human monoclonal IgG1 antibody against tissue factor pathway inhibitor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7838 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/093/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7281 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/127/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7280 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/104/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-8-2018

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Bio Products Laboratory Ltd)

Coagadex (Active substance: human coagulation factor X) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5772 of Wed, 29 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3855/II/07

Europe -DG Health and Food Safety

23-8-2018

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Bayer AG)

EU/3/18/1979 (Active substance: Human monoclonal IgG2 antibody against tissue factor pathway inhibitor) - Corrigendum - Commission Decision (2018)1246 of Thu, 23 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/14/1351 (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

EU/3/14/1351 (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

EU/3/14/1351 (Active substance: Recombinant human monoclonal IgG1 antibody for fibroblast growth factor 23) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5289 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/133/14/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Zalmoxis (MolMed S.p.A.)

Zalmoxis (MolMed S.p.A.)

Zalmoxis (Active substance: Allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor (?LNGFR) and the herpes simplex I virus thymidine kinase (HSV-TK Mut2)) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)5118 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2801/R/10

Europe -DG Health and Food Safety

29-6-2018

EU/3/18/2040 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2040 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2040 (Active substance: Recombinant human placental growth factor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)4185 of Fri, 29 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/035/18

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Sangamo Therapeutics UK LTD)

EU/3/17/1874 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 6 encoding the B-domain-deleted human factor VIII) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4099 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/019/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-6-2018

EU/3/14/1350 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1350 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1350 (Active substance: Recombinant human monoclonal antibody of the IgG1 kappa class against human macrophage colony-stimulating factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3630 of Sat, 02 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Baxalta Innovations GmbH)

EU/3/18/2015 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing a functional copy of the codon-optimised F8 cDNA encoding the B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)3382 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (Active substance: Human donor haematopoietic stem and progenitor cells that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3143 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/191/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

EU/3/14/1305 (AbbVie Deutschland GmbH and Co. KG)

EU/3/14/1305 (AbbVie Deutschland GmbH and Co. KG)

EU/3/14/1305 (Active substance: Humanised recombinant monoclonal antibody against epidermal growth factor receptor conjugated to maleimidocaproyl monomethylauristatin F) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3022 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/065/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

6-4-2018

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Le4D Limited)

EU/3/12/1072 (Active substance: Encapsulated human retinal pigment epithelial cell line transfected with plasmid vector expressing human ciliary neurotrophic factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2008 of Fri, 06 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/160/11/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (uniQure Biopharma B.V.)

EU/3/18/1999 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a codon-optimized Padua derivative of human coagulation factor IX cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1888 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/232/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/15/1595 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/15/1595 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/15/1595 (Active substance: Live attenuated Listeria monocytogenes bioengineered with a chimeric human epidermal growth factor receptor 2 fused to a truncated form of the Lm protein listeriolysin O) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1819 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/162/15/5T/01

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII

Human coagulation factor VIII (Active substance: Human coagulation factor VIII) - Corrigendum - Commission Decision (2017)7630 of Thu, 08 Mar 2018

Europe -DG Health and Food Safety