Cerezyme

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Cerezyme
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Cerezyme
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Choroba Gauchera
  • Wskazania:
  • Lek Cerezyme (imigluceraza) jest wskazany do stosowania jako długoterminowego enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną diagnozę choroby Gauchera przewlekłe neuronopathic (typ 3) lub non-neuronopathic (typ 1), którzy wykazują klinicznie nonneurological objawy choroby. Nie-neurologicznych objawów choroby Gauchera obejmują jeden lub więcej z następujących stanów: niedokrwistość po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza, małopłytkowość, choroba kości po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór witaminy D, powiększenie wątroby lub powiększenie śledziony,.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 22

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000157
  • Data autoryzacji:
  • 17-11-1997
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000157
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 17-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2010. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/498833/2010

EMEA/H/C/000157

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Cerezyme

imigluceraza

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego preparatu Cerezyme. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u

Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na

dopuszczenie preparatu Cerezyme do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania preparatu.

Co to jest Cerezyme?

Cerezyme to proszek, z którego sporządza się roztwór do wlewu dożylnego. Preparat zawiera

substancję czynną imiglucerazę.

W jakim celu stosuje się preparat Cerezyme?

Preparat Cerezyme stosuje się w długotrwałym leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba

Gauchera to rzadkie zaburzenie dziedziczne, w którym chorzy wykazują niedobór enzymu zwanego

kwaśną beta-glukozydazą, który w normalnych warunkach rozkłada końcowy tłuszczowy produkt

przemiany materii zwany glukozyloceramidem. Przy braku enzymu, glukozyloceramid odkłada się w

organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, co powoduje wystąpienie objawów

chorobowych: anemii (niska liczba krwinek czerwonych), zmęczenia, łatwego siniaczenia oraz

skłonności do krwawień, powiększenia śledziony i wątroby oraz bólu i złamań kości.

Preparat Cerezyme stosuje się u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, niewpływającą na komórki

nerwowe, lub typu 3, rozwijającą się powoli i wpływającą na komórki nerwowe. U pacjentów muszą

występować objawy niemające wpływu na układ nerwowy, w tym jedna lub więcej z następujących

chorób:

anemia,

trombocytopenia (niska liczba płytek krwi),

choroba kości,

powiększona wątroba lub śledziona.

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować preparat Cerezyme?

Pacjenci z chorobą Gauchera powinni być prowadzeni przez lekarzy, którzy mają doświadczenie w

leczeniu tej choroby. Preparat Cerezyme zazwyczaj podaje się we wlewie co dwa tygodnie. Dawkę oraz

częstotliwość wlewu należy dostosować indywidualnie do objawów pacjenta i odpowiedzi na leczenie.

Pierwszych kilka wlewów należy podawać wolno, a następnie pod kontrolą lekarza lub pielęgniarki

można zwiększyć szybkość wlewu. Po przeszkoleniu, o ile lekarz uzna to za właściwe, pacjent lub

opiekun mogą podawać wlew w domu.

Jak działa preparat Cerezyme?

Chorobę Gauchera leczono wcześniej z zastosowaniem enzymu zwanego alglucerazą, który uzyskiwano

z ludzkiego łożyska. Imigluceraza, substancja czynna preparatu Cerezyme, jest kopią tego enzymu,

otrzymywaną metodą znaną jako technika rekombinacji DNA: enzym jest wytwarzany przez komórkę,

do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie enzymu. Imigluceraza zastępuje

enzym brakujący w chorobie Gauchera, pomagając w rozkładzie glukozyloceramidu i uniemożliwiając

mu odkładanie się w organizmie.

Jak badano preparat Cerezyme?

W przypadku choroby Gauchera typu 1, preparat Cerezyme badano w trzech badaniach z udziałem

łącznie 40 pacjentów. Liczba ta jest wystarczająca z uwagi na rzadkie występowanie choroby. W

badaniach porównywano skuteczność preparatu Cerezyme i alglucerazy w kontrolowaniu objawów

choroby, czyli zwiększanie liczby czerwonych krwinek i płytek we krwi oraz zmniejszanie rozmiaru

wątroby i śledziony.

W przypadku choroby Gauchera typu 3, wyjątkowo rzadko występującej, firma przedstawiła dane

pochodzące z literatury naukowej oraz specjalnego rejestru pacjentów z chorobą Gauchera.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Cerezyme zaobserwowano w

badaniach?

W badaniach wykazano, że preparat Cerezyme jest równie bezpieczny i skuteczny w kontrolowaniu

objawów choroby Gauchera jak algluceraza. W badaniach wykazano również, że pacjenci mogą

bezpiecznie zmienić leczenie alglucerazą na leczenie preparatem Cerezyme.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cerezyme?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Cerezyme (obserwowane u 1

do 10 pacjentów na 100) to: bezdech (problemy z oddychaniem), kaszel, pokrzywka lub obrzęk

naczynioworuchowy (obrzmienie podskórne), świąd, wysypka reakcje nadwrażliwości (alergii). Pełny

wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Cerezyme znajduje się w ulotce

dla pacjenta. U pacjentów mogą rozwinąć się przeciwciała (białka wytwarzane w reakcji na preparat

Cerezyme, które mogą wpłynąć na leczenie), pacjentów należy więc monitorować pod kątem wszelkich

reakcji alergicznych na preparat Cerezyme.

Preparatu Cerezyme nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia)

na imiglucerazę lub którykolwiek składnik leku.

Cerezyme

EMA/607350/2010

Strona 2/3

Cerezyme

EMA/607350/2010

Strona 3/3

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Cerezyme?

CHMP uznał, że preparat Cerezyme pozwala na skuteczną kontrolę nieneurologicznych objawów

choroby Gauchera typu 1 i 3. Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cerezyme

przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu.

Inne informacje dotyczące preparatu Cerezyme:

W dniu 17 listopada 1997 r. Komisja Europejska przyznała firmie Genzyme Europe B.V. pozwolenie na

dopuszczenie preparatu Cerezyme do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na

dopuszczenie do obrotu przyznano na czas nieokreślony.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Cerezyme znajduje się tutaj

. W celu uzyskania

dodatkowych informacji dotyczących leczenia preparatem Cerezyme należy zapoznać się z ulotką dla

pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 08-2010.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Cerezyme 200 j. proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji

Imigluceraza

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest lek Cerezyme i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Cerezyme

Jak stosować lek Cerezyme

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Cerezyme

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Cerezyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Cerezyme zawiera substancję czynną imiglucerazę i jest stosowany w leczeniu pacjentów z

chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują następujące objawy: niedokrwistość (zbyt

mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą

płytek – rodzaj komórek krwi), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości.

Osoby z chorobą Gauchera mają niską aktywność enzymu o nazwie kwaśna

-glukozydaza. Enzym

ten odpowiada za kontrolowanie stężenia glukozyloceramidu w organizmie. Glukozyloceramid jest

naturalną substancją w organizmie, wytwarzaną z cukru i lipidów. W chorobie Gauchera stężenie

glukozyloceramidu może być zbyt wysokie.

Lek Cerezyme jest sztucznym enzymem o nazwie imigluceraza – może on zastąpić naturalny enzym

kwaśną

-glukozydazę, którego brakuje lub jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą

Gauchera.

Informacja zawarta w tej ulotce dotyczy wszystkich grup pacjentów, w tym dzieci, młodzieży,

dorosłych i osób w podeszłym wieku.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Cerezyme

Kiedy nie stosować leku Cerezyme

jeśli pacjent ma uczulenie na imiglucerazę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Cerezyme należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

Jeśli pacjent jest leczony lekiem Cerezyme, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu

u pacjenta może wystąpić reakcja alergiczna. Jeśli u pacjenta wystąpi taka reakcja, należy

natychmiast o tym poinformować lekarza. Lekarz może przeprowadzić badanie określające,

czy u pacjenta występuje reakcja alergiczna na imiglucerazę.

Niektórzy pacjenci z chorobą Gauchera mają podwyższone ciśnienie w naczyniach

krwionośnych płuc (nadciśnienie płucne). Przyczyną mogą być choroby serca, płuc lub wątroby

lub może być ona nieznana. Może wystąpić niezależnie od tego, czy pacjent jest leczony lekiem

Cerezyme, czy też nie. W każdym przypadku, jeśli pacjent odczuwa duszność, powinien

powiadomić lekarza prowadzącego.

Lek Cerezyme i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Leku Cerezyme nie wolno podawać w mieszaninie z innymi lekami w jednej infuzji (kroplówce).

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Zaleca się

zachowanie ostrożności podczas stosowania leku Cerezyme w czasie ciąży i w okresie karmienia.

Lek Cerezyme zawiera sód

Ten lek zawiera sód i jest podawany dożylnie w 0,9% roztworze chlorku sodu. Powinni to uwzględnić

pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie.

3.

Jak stosować lek Cerezyme

Instrukcja właściwego użycia

Lek Cerezyme podaje się w kroplówce do żyły (w infuzji dożylnej).

Lek jest dostarczany w proszku, który przed podaniem zostanie zmieszany z wodą do wstrzykiwań.

Lek Cerezyme podaje się wyłącznie pod nadzorem lekarza, posiadającego doświadczenie w leczeniu

choroby Gauchera. Lekarz może zalecić leczenie w domu pod warunkiem spełnienia określonych

kryteriów. W sprawie leczenia w warunkach domowych należy skontaktować się z lekarzem.

Dawka zostanie określona indywidualnie dla pacjenta. Lekarz obliczy dawkę dla pacjenta na

podstawie nasilenia objawów i innych czynników. Zalecana dawka to 60 jednostek/kg mc. podawana

raz na 2 tygodnie.

Lekarz będzie szczegółowo kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może zmienić dawkę leku

(zwiększyć lub zmniejszyć) aż do znalezienia najodpowiedniejszej dawki dla pacjenta.

Po ustaleniu tej dawki lekarz nadal będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie w celu

upewnienia się, że pacjent otrzymuje właściwą dawkę. Zwykle odbywa się to co 6 do 12 miesięcy.

Brak informacji dotyczących wpływu leku Cerezyme na objawy neurologiczne u pacjentów z

przewlekłą chorobą Gauchera z neuropatią. Z tego względu nie można zalecić żadnego specjalnego

schematu dawkowania.

Rejestr ICGG choroby Gauchera

Pacjenci mogą poprosić lekarza o umieszczenie swoich danych w „Rejestrze ICGG choroby

Gauchera”. Rejestr ma na celu przyczynienie się do lepszego zrozumienia choroby Gauchera oraz do

oceny skuteczności enzymatycznej terapii zastępczej, której przykładem jest lek Cerezyme. Docelowo

powinno to pozwolić na skuteczniejsze i bardziej bezpieczne stosowanie leku Cerezyme. Dane

pacjenta w tym rejestrze będą zbierane anonimowo – nikt nie będzie mógł zidentyfikować pacjenta.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Cerezyme

Nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania leku Cerezyme.

Pominięcie przyjęcia leku Cerezyme

W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem.

W razie wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek Cerezyme może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów):

duszność

kaszel

pokrzywka/ miejscowy obrzęk skóry lub błony śluzowej jamy ustnej lub gardła

świąd

wysypka

Niezbyt często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 100 pacjentów):

zawroty głowy

ból głowy

uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry

przyspieszenie częstości pracy serca

zasinienie skóry

zaczerwienienie

spadek ciśnienia krwi

wymioty

nudności

kurcze w jamie brzusznej

biegunka

ból stawów

dyskomfort w miejscu podania infuzji

pieczenie w miejscu podania infuzji

obrzęk w miejscu podania

jałowy ropień w miejscu podania infuzji

dyskomfort w klatce piersiowej

gorączka

dreszcze

zmęczenie

ból pleców

Rzadko (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 1000 pacjentów):

-

reakcje anafilaktyczne

Niektóre objawy niepożądane były obserwowane u pacjentów w trakcie podawania leku lub krótko po

podaniu leku. Obejmowały one świąd, zaczerwienienie, pokrzywkę/miejscowy obrzęk skóry, błony

śluzowej jamy ustnej lub gardła, dyskomfort w klatce piersiowej, przyspieszenie częstości serca,

zasinienie skóry, duszność, uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry, spadek

ciśnienia krwi i ból pleców. Jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z tych objawów, należy

natychmiast powiadomić lekarza. W celu zapobieżenia reakcji alergicznej konieczne może być

podanie dodatkowych leków (np. leki przeciwhistaminowe i (lub) kortykosteroidy).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Cerezyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po: EXP.

Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Zamknięte fiolki:

Przechowywać w lodówce (2

C – 8

Rozcieńczony roztwór:

Zaleca się zastosowanie leku Cerezyme natychmiast po zmieszaniu z wodą do wstrzykiwań.

Wymieszany roztwór w fiolce nie może być przechowywany i należy go niezwłocznie rozcieńczyć w

worku do infuzji; wyłącznie roztwór rozcieńczony można przechowywać do 24 godzin w chłodnym

miejscu (2°C – 8°C). Chronić przed światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Cerezyme

Substancją czynną leku jest imigluceraza. Imigluceraza jest zmodyfikowaną postacią ludzkiego

enzymu kwaśnej

-glukozydazy, wytwarzaną techniką rekombinacji DNA. Jedna fiolka zawiera

200 jednostek imiglucerazy. Po rozpuszczeniu 1 ml roztworu zawiera 40 jednostek

imiglucerazy.

Pozostałe składniki to: mannitol, sodu cytrynian, kwas cytrynowy jednowodny i polisorbat 80.

Jak wygląda lek Cerezyme i co zawiera opakowanie

Lek Cerezyme 200 j. jest proszkiem do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do

infuzji. W opakowaniu znajduje się 1 fiolka lub 25 fiolek.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Lek Cerezyme jest białym lub białawym proszkiem. Po rozpuszczeniu jest przezroczystym,

bezbarwnym płynem niezawierającym nierozpuszczonych cząstek. Sporządzony roztwór wymaga

dalszego rozcieńczenia.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Holandia

Wytwórca

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Genzyme GmbH

Tel: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 3 4 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom/Ireland

Genzyme Therapeutics Ltd. (United

Kingdom)

Tel: +44 (0) 1865 405200

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Instrukcja użycia – rozpuszczanie, rozcieńczenie i podawanie

Każda fiolka leku Cerezyme jest przeznaczona do jednorazowego użytku. Po rozpuszczeniu każda

fiolka leku Cerezyme zawiera 200 jednostek imiglucerazy w 5,0 ml (40 jednostek/ml).

Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego

schematu dawkowania dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki.

Wykonywać w warunkach jałowych

Rozpuszczanie

Każdą fiolkę należy rozpuścić w wodzie do iniekcji w ilości 5,1 ml unikając gwałtownego uderzenia

strumienia wody do iniekcji w proszek, a podczas ostrożnego mieszania należy unikać pienienia się

roztworu. Łączna ilość płynu po rozpuszczeniu wynosi 5,3 ml. Wartość pH otrzymanego roztworu

wynosi w przybliżeniu 6,1.

Po rozpuszczeniu jest to klarowny, bezbarwny płyn niezawierający cząstek materii. Rozpuszczony

roztwór należy ponownie rozpuścić. Przed dalszym rozcieńczaniem należy wizualnie sprawdzić, czy

w przygotowanym roztworze w żadnej z fiolek nie występują ciała obce i czy roztwór jest bezbarwny.

Nie stosować fiolek, w których widoczne są ciała obce lub zabarwienie. Po rozpuszczeniu należy

natychmiast rozcieńczyć zawartość fiolek i nie przechowywać ich do późniejszego wykorzystania.

Rozcieńczanie

Uzyskany roztwór zawiera 40 jednostek imiglucerazy/ml. Z każdej fiolki z otrzymanej ilości roztworu

można pobrać dokładnie objętość 5,0 ml (co odpowiada 200 jednostkom). Pobrać po 5,0 ml roztworu

z każdej fiolki i połączyć ze sobą pobrane roztwory. Następnie rozcieńczyć połączone roztwory

0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych do łącznej objętości 100 do 200 ml. Ostrożnie

wymieszać przygotowany roztwór.

Podawanie

Zaleca się podawanie rozcieńczonego roztworu przez podłączony szeregowo filtr 0,2 µm wiążący

niskocząsteczkowe białko, w celu usunięcia wszelkich cząstek białka. Nie spowoduje to utraty

aktywności imiglucerazy. Zaleca się, by rozcieńczony roztwór podać przed upływem 3 godzin.

Produkt rozcieńczony 0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych zachowuje stabilność

chemiczną przy przechowywaniu do 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C pod warunkiem

ochrony przed światłem, jednakże czystość mikrobiologiczna leku będzie zależeć od tego, czy

rozpuszczanie i rozcieńczanie prowadzono w warunkach aseptycznych.

Lek Cerezyme nie zawiera żadnych środków konserwujących. Wszelkie niewykorzystane resztki

produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

Cerezyme 400 j. proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji

Imigluceraza

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki:

Co to jest lek Cerezyme i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Cerezyme

Jak stosować lek Cerezyme

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Cerezyme

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Cerezyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Cerezyme zawiera substancję czynną imiglucerazę i jest stosowany w leczeniu pacjentów z

chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują następujące objawy: niedokrwistość (zbyt

mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą

płytek – rodzaj komórek krwi), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości.

Osoby z chorobą Gauchera mają niską aktywność enzymu o nazwie kwaśna

-glukozydaza. Enzym

ten odpowiada za kontrolowanie stężenia glukozyloceramidu w organizmie. Glukozyloceramid jest

naturalną substancją w organizmie, wytwarzaną z cukru i lipidów. W chorobie Gauchera stężenie

glukozyloceramidu może być zbyt wysokie.

Lek Cerezyme jest sztucznym enzymem o nazwie imigluceraza – może on zastąpić naturalny enzym

kwaśną

-glukozydazę, którego brakuje lub jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą

Gauchera.

Informacja zawarta w tej ulotce dotyczy wszystkich grup pacjentów, w tym dzieci, młodzieży,

dorosłych i osób w podeszłym wieku.

2.

Informacje ważne przed zastosowaniem leku Cerezyme

Kiedy nie stosować leku Cerezyme

jeśli pacjent ma uczulenie na imiglucerazę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Cerezyme należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

Jeśli pacjent jest leczony lekiem Cerezyme, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu

u pacjenta może wystąpić reakcja alergiczna. Jeśli u pacjenta wystąpi taka reakcja, należy

natychmiast o tym poinformować lekarza. Lekarz może przeprowadzić badanie określające,

czy u pacjenta występuje reakcja alergiczna na imiglucerazę.

Niektórzy pacjenci z chorobą Gauchera mają podwyższone ciśnienie w naczyniach

krwionośnych płuc (nadciśnienie płucne). Przyczyną mogą być choroby serca, płuc lub wątroby

lub może być ona nieznana. Może wystąpić niezależnie od tego, czy pacjent jest leczony lekiem

Cerezyme, czy też nie. W każdym przypadku, jeśli pacjent odczuwa duszność, powinien

powiadomić lekarza prowadzącego.

Lek Cerezyme i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta

obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Leku Cerezyme nie wolno podawać w mieszaninie z innymi lekami w jednej infuzji (kroplówce).

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Zaleca się

zachowanie ostrożności podczas stosowania leku Cerezyme w czasie ciąży i w okresie karmienia.

Lek Cerezyme zawiera sód

Ten lek zawiera sód i jest podawany dożylnie w 0,9% roztworze chlorku sodu. Powinni to uwzględnić

pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie.

3.

Jak stosować lek Cerezyme

Instrukcja właściwego użycia

Lek Cerezyme podaje się w kroplówce do żyły (w infuzji dożylnej).

Lek jest dostarczany w proszku, który przed podaniem zostanie zmieszany z wodą do wstrzykiwań.

Lek Cerezyme podaje się wyłącznie pod nadzorem lekarza, posiadającego doświadczenie w leczeniu

choroby Gauchera. Lekarz może zalecić leczenie w domu pod warunkiem spełnienia określonych

kryteriów. W sprawie leczenia w warunkach domowych należy skontaktować się z lekarzem.

Dawka zostanie określona indywidualnie dla pacjenta. Lekarz obliczy dawkę dla pacjenta na

podstawie nasilenia objawów i innych czynników. Zalecana dawka leku Cerezyme to 60 jednostek/kg

mc. podawana raz na 2 tygodnie.

Lekarz będzie szczegółowo kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może zmienić dawkę leku

(zwiększyć lub zmniejszyć) aż do znalezienia najodpowiedniejszej dawki dla pacjenta.

Po ustaleniu tej dawki lekarz nadal będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie w celu

upewnienia się, że pacjent otrzymuje właściwą dawkę. Zwykle odstępy czasowe monitorowania

wynoszą 6 do 12 miesięcy.

Brak informacji dotyczących wpływu leku Cerezyme na objawy neurologiczne u pacjentów z

przewlekłą chorobą Gauchera z neuropatią. Z tego względu nie można zalecić żadnego specjalnego

schematu dawkowania.

Rejestr ICGG choroby Gauchera

Pacjenci mogą poprosić lekarza o umieszczenie swoich danych w „Rejestrze ICGG choroby

Gauchera”. Rejestr ma na celu przyczynienie się do lepszego zrozumienia choroby Gauchera oraz do

oceny skuteczności enzymatycznej terapii zastępczej, której przykładem jest lek Cerezyme. Docelowo

powinno to pozwolić na skuteczniejsze i bardziej bezpieczne stosowanie leku Cerezyme. Dane

pacjenta w tym rejestrze będą zbierane anonimowo – nikt nie będzie mógł zidentyfikować pacjenta.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Cerezyme

Nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania leku Cerezyme.

Pominięcie przyjęcia leku Cerezyme

W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem.

W razie wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek Cerezyme może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek poważne objawy niepożądane lub objawy niepożądane nie

wymienione poniżej, należy natychmiast powiadomić lekarza lub farmaceutę.

Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów):

duszność

kaszel

pokrzywka/ miejscowy obrzęk skóry lub błony śluzowej jamy ustnej lub gardła

świąd

wysypka

Niezbyt często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 100 pacjentów):

zawroty głowy

ból głowy

uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry

przyspieszenie częstości pracy serca

zasinienie skóry

zaczerwienienie

spadek ciśnienia krwi

wymioty

nudności

kurcze brzucha

biegunka

ból stawów

dyskomfort w miejscu podania infuzji

pieczenie w miejscu podania infuzji

obrzęk w miejscu podania

jałowy ropień w miejscu podania infuzji

dyskomfort w klatce piersiowej

gorączka

dreszcze

zmęczenie

ból pleców

Rzadko (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 1000 pacjentów):

-

reakcje anafilaktyczne

Niektóre objawy niepożądane były obserwowane u pacjentów w trakcie podawania leku lub krótko po

podaniu leku. Obejmowały one świąd, zaczerwienienie, pokrzywkę/miejscowy obrzęk skóry lub błony

śluzowej jamy ustnej lub gardła, dyskomfort w klatce piersiowej, przyspieszenie częstości akcji serca,

zasinienie skóry, duszność, uczucie mrowienia, kłucia, pieczenia lub drętwienia skóry, spadek

ciśnienia krwi i ból pleców. Jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z tych objawów, należy

natychmiast powiadomić lekarza. W celu zapobieżenia reakcji alergicznej konieczne może być

podanie dodatkowych leków (np. leki przeciwhistaminowe i (lub) kortykosteroidy).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać

bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu

działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa

stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Cerezyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po: EXP.

Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Zamknięte fiolki:

Przechowywać w lodówce (2

C – 8

Rozcieńczony roztwór:

Zaleca się zastosowanie leku Cerezyme natychmiast po wymieszaniu z wodą do infuzji. Wymieszany

roztwór w fiolce nie może być przechowywany i należy go niezwłocznie rozcieńczyć w worku do

infuzji; wyłącznie roztwór rozcieńczony można przechowywać do 24 godzin w chłodnym miejscu

(2°C – 8°C). Chronić przed światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Cerezyme

Substancją czynną leku jest imigluceraza. Imigluceraza jest zmodyfikowaną postacią ludzkiego

enzymu kwaśnej

-glukozydazy, wytwarzaną techniką rekombinacji DNA. Jedna fiolka zawiera

400 jednostek imiglucerazy. Po rozpuszczeniu 1 ml roztworu zawiera 40 jednostek

imiglucerazy.

Pozostałe składniki to: mannitol, sodu cytrynian, kwas cytrynowy, jednowodny i polisorbat 80.

Jak wygląda lek Cerezyme i co zawiera opakowanie

Lek Cerezyme, 400 j. jest proszkiem do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do

infuzji. W opakowaniu znajduje się 1 fiolka, 5 fiolek lub 25 fiolek.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Lek Cerezyme jest białym lub białawym proszkiem. Po rozpuszczeniu jest przezroczystym,

bezbarwnym płynem, niezawierającym cząstek obcej materii. Rozpuszczony roztwór wymaga

dalszego rozcieńczenia.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Holandia

Wytwórca

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Tел: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Genzyme GmbH

Tel: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom/Ireland

Genzyme Therapeutics Ltd. (United

Kingdom)

Tel: +44 (0) 1865 405200

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Instrukcja użycia – rozpuszczanie, rozcieńczenie i podawanie

Każda fiolka leku Cerezyme jest przeznaczona do jednorazowego użytku. Po rozpuszczeniu każda

fiolka leku Cerezyme zawiera 400 jednostek imiglucerazy w 10,0 ml (40 jednostek/ml).

Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego

schematu dawkowania dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki.

Wykonywać w warunkach jałowych.

Rozpuszczanie

Każdą fiolkę należy rozpuścić w wodzie do iniekcji w ilości 10,2 ml unikając gwałtownego uderzenia

strumienia wody do iniekcji w proszek, a podczas ostrożnego mieszania należy unikać pienienia się

roztworu. Łączna ilość płynu po rozpuszczeniu wynosi 10,6 ml. Wartość pH otrzymanego roztworu

wynosi w przybliżeniu 6,1.

Po rozpuszczeniu jest to klarowny, bezbarwny płyn niezawierający cząstek materii. Rozpuszczony

roztwór należy ponownie rozpuścić. Przed dalszym rozcieńczaniem należy wizualnie sprawdzić, czy

w przygotowanym roztworze w żadnej z fiolek nie występują ciała obce i czy roztwór jest bezbarwny.

Nie stosować fiolek, w których widoczne są ciała obce lub zabarwienie. Po rozpuszczeniu należy

natychmiast rozcieńczyć zawartość fiolek i nie przechowywać ich do późniejszego wykorzystania.

Rozcieńczanie

Uzyskany roztwór zawiera 40 jednostek imiglucerazy/ml. Z każdej fiolki z otrzymanej ilości roztworu

można pobrać dokładnie objętość 10,0 ml (co odpowiada 400 jednostkom). Pobrać po 10,0 ml

roztworu z każdej fiolki i połączyć ze sobą pobrane roztwory. Następnie rozcieńczyć połączone

roztwory 0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych do łącznej objętości 100 do 200 ml.

Ostrożnie wymieszać przygotowany roztwór.

Podawanie

W celu usunięcia wszelkich cząstek białka zaleca się podawanie rozcieńczonego roztworu przez

podłączony szeregowo filtr 0,2 µm wiążący białko. Nie spowoduje to utraty aktywności imiglucerazy.

Zaleca się, by rozcieńczony roztwór podać przed upływem 3 godzin. Produkt rozcieńczony

0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji dożylnych zachowuje stabilność chemiczną przy

przechowywaniu do 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C pod warunkiem ochrony przed

światłem, jednakże czystość mikrobiologiczna leku będzie zależeć od tego, czy rozpuszczanie i

rozcieńczanie prowadzono w warunkach aseptycznych.

Lek Cerezyme nie zawiera żadnych środków konserwujących. Wszelkie niewykorzystane resztki

produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.