Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mukopolysakkaridose vi - andre alimentary tract and metabolism products, - naglazyme angis for langsiktig enzym-erstatning terapi hos pasienter med bekreftet diagnosen mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase mangel; maroteaux-lamy syndrom) (se avsnitt 5. som for alle lysosomal genetiske lidelser, det er av primær betydning, spesielt i alvorlige former, til å starte behandling så tidlig som mulig, før utseendet av ikke-reversible kliniske manifestasjoner av sykdommen. en sentral utfordring er å behandle unge pasienter i alderen.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotase alfa - hypofosfatasi - andre alimentary tract and metabolism products, - strensiq er indisert for langsiktig enzymutskiftningsterapi hos pasienter med hypofosfatasi ved barn som er i stand til å behandle bein manifestasjoner av sykdommen.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponase alfa - neuronal ceroid-lipofuscinoses - andre alimentary tract and metabolism products, - brineura er angitt for behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (cln2) sykdom, også kjent som tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) mangel,.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogen storage sykdom type ii - andre alimentary tract and metabolism products, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mukopolysakkaridose ii - andre alimentary tract and metabolism products, - elaprase er indisert for langtidsbehandling av pasienter med hunters syndrom (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). heterozygote kvinner ble ikke studert i kliniske studier.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukosidase alfa - glykogen storage sykdom type ii - andre alimentary tract and metabolism products, - myozyme er indisert for langsiktig enzymutskiftingsterapi (ert) hos pasienter med en bekreftet diagnose av pompe sykdom (syre-a-glukosidase mangel). hos pasienter med sen-utbruddet pompe sykdom dokumentasjon av effekt er begrenset.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglucerase alfa - gaucher sykdom - andre alimentary tract and metabolism products, - vpriv er indisert for langsiktig enzymutskiftingsterapi (ert) hos pasienter med type 1 gaucher sykdom.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysakkaridose iv - andre alimentary tract and metabolism products, - vimizim er indisert for behandling av mukopolysakkaridose, type iva (morquio a syndrome, mps iva) hos pasienter i alle aldre.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alpha-mannosidosis - andre alimentary tract and metabolism products, - behandling av ikke-nevrologiske manifestasjoner hos pasienter med mild til moderat alfa-mannosidosis.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii - enzymer - mepsevii er angitt for behandling av ikke-nevrologiske manifestasjoner av mucopolysaccharidosis vii (mps vii; sly syndrom).