Libmeldy

Land: Den europeiske union

Språk: norsk

Kilde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiv ingrediens:

atidarsagene autotemcel

Tilgjengelig fra:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC-kode:

N07

INN (International Name):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Terapeutisk gruppe:

Andre nervesystemet narkotika

Terapeutisk område:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indikasjoner:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Produkt oppsummering:

Revision: 6

Autorisasjon status:

autorisert

Autorisasjon dato:

2020-12-17

Informasjon til brukeren

39
B. PAKNINGSVEDLEGG
40
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN ELLER OMSORGSPERSONER
LIBMELDY 2-10 × 10
6 CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES HELE DETTE PAKNINGSVEDLEGGET NØYE FØR DU DU GIR DETTE LEGEMIDLET
TIL BARNET FORDI DET
INNEHOLDER VIKTIG INFORMASJON FOR DEG.
- Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese
det igjen.
- Spør barnets lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål.
- Barnets lege eller sykepleier vil gi deg et pasientkort. Les det
omhyggelig, og følg instruksjonene på
det.
- Pasientkortet skal alltid vises fram for lege eller sykepleier når
barnet ditt oppsøker dem, eller
dersom barnet drar til sykehuset.
- Kontakt barnets lege eller sykepleier dersom barnet få
bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger
som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Libmeldy er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før barnet får Libmeldy
3.
Hvordan Libmeldy gis
4.
Mulige bivirkninger
Bivirkninger av kondisjoneringslegemidlet
Bivirkninger av Libmeldy
5.
Hvordan du oppbevarer Libmeldy
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA LIBMELDY ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA LIBMELDY ER
Libmeldy er en type legemiddel kalt
GENTERAPI
. Det er laget spesielt for barnet ditt fra barnets egne
blodceller.
HVA LIBMELDY BRUKES MOT
Libmeldy brukes til å behandle en alvorlig tilstand som kalles
metakromatisk leukodystrofi (MLD):
-
hos barn med ‘sene infantile’- eller ‘tidlig juvenile’-former
av sykdommen som ennå ikke har
utviklet noen tegn eller symptomer,
-
hos barn med en ‘tidlig juvenil’-form av sykdommen som har begynt
å utvikle symptomer, men
hvis symptomer ennå ikke forverres raskt.
Pasienter med MLD har en feil i genet som l

Preparatomtale

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde om enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Libmeldy 2-10 x 10
6
celler/ml infusjonsvæske, dispersjon
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) er en genmodifisert autolog CD34
+
celleberiket populasjon som
inneholder hematopoietiske stamme- og progenitorceller (HSPC)
transdusert
_ex vivo_
med en lentiviral
vektor som uttrykker det humane arylsulfatase A (ARSA)-genet.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver pasientspesifikk infusjonspose med Libmeldy inneholder
atidarsagen autotemcel ved en
partiavhengig konsentrasjon av genmodifisert autolog CD34
+
-celleanriket populasjon.
Legemidlet eremballert i én eller flere infusjonsposer som til sammen
inneholder en dispersjon 2–
10 x10
6
celler/ml levedyktig CD34+-celleanriket populasjon suspendert i en
kryokonserverende
løsning.
Hver infusjonspose inneholder 10 til 20 ml Libmeldy.
Den kvantitative informasjonen om legemiddel, herunder antall
infusjonsposer (se pkt. 6) som skal
administreres, er angitt i informasjonsarket om partiet (LIS) plassert
inne i lokket på frysebeholderen
som brukes til transport.
Hjelpestoffer med kjent effekt
Dette medisinske produktet inneholder 3,5 mg natrium per ml og 55 mg
dimetylsulfoksid (DMSO) per
ml.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, dispersjon.
Dispersjonen er klar til lett grumsete, fargeløs til gul eller rosa.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJON(ER)
Libmeldy er indisert for behandling av metakromatisk leukodystrofi
(MLD) som kjennetegnes av
bialleliske mutasjoner i arylsulfatase A (ARSA)-genet som fører til
en reduksjon av
ARSA-enzymaktivitet:
-
hos barn med sene infantile eller tidlige juvenile former, uten
kliniske manifestasjoner av
sykdommen,
3
-
hos barn m