Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - ataluren - spierdystrofie, duchenne - andere geneesmiddelen voor aandoeningen van het musculo-skeletale systeem - translarna is geïndiceerd voor de behandeling van de spierziekte van duchenne als gevolg van een nonsense mutatie in het dystrofine-gen, in ambulante patiënten in de leeftijd van 2 jaar en ouder. de werkzaamheid is niet aangetoond in de niet-ambulante patiënten. de aanwezigheid van een nonsense mutatie in het dystrofine-gen moet worden bepaald door genetische testen.