Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

ipsen pharma - mecasermin - laron-syndroom - hypofyse en hypothalamische hormonen en analogen - voor de langetermijnbehandeling van groeistoornissen bij kinderen en adolescenten met ernstige primaire insulineachtige groeifactor-1-deficiëntie (primaire igfd). ernstige primaire igfd wordt gedefinieerd door: - hoogte standaard deviatie score ≤ -3. 0;basale insuline-like growth factor-1 (igf-1) niveaus onder de 2. 5e percentiel voor leeftijd en geslacht;en het groeihormoon (gh) toereikendheid;uitsluiting van secundaire vormen van igf-1-deficiëntie, zoals ondervoeding, hypothyreoïdie of een chronische behandeling met farmacologische doses anti-inflammatoire steroïden. ernstige primaire igfd omvat patiënten met mutaties in de gh-receptor (ghr), post-ghr signalisatie pathway, en igf-1 gen defecten; ze zijn niet de gh-tekort, en daarom kunnen ze niet worden verwacht dat zij adequaat reageren op exogene gh-behandeling. het is aanbevolen om de diagnose te bevestigen door het uitvoeren van een igf-1 generatie test.