Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - givosiran - porfyrie, de lever - verschillende maagdarmkanaal en metabolisme producten - behandeling van acute hepatische porfyrie (ahp) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - zink - hepatolenticulaire degeneratie - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - behandeling van de ziekte van wilson.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - de ziekte van fabry - migalastat - galafold is geïndiceerd voor de langetermijnbehandeling van volwassenen en adolescenten van 16 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van de ziekte van fabry (α-galactosidase a-deficiëntie) en die een behandelbare mutatie hebben.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticulaire degeneratie - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - cuprior is geïndiceerd voor de behandeling van de ziekte van wilson bij volwassenen, adolescenten en kinderen ≥ 5 jaar intolerant voor d-penicillamine therapie.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucher-ziekte - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - cerdelga is geïndiceerd voor de lange termijn behandeling van volwassen patiënten met gaucher disease type 1 (gd1), die cyp2d6 arme metaboliseerders (pms), tussenliggende metaboliseerders (ims) of uitgebreide metaboliseerders (ems).

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin gluco - phenylketonurias - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - kuvan is geïndiceerd voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (hpa) bij volwassenen en pediatrische patiënten van alle leeftijden met fenylketonurie (pku), die ontvankelijk zijn gebleken voor een dergelijke behandeling.. kuvan is ook geïndiceerd voor de behandeling van hyperphenylalaninaemia (hpa) bij volwassenen en pediatrische patiënten van alle leeftijden met tetrahydrobiopterine (bh4) - deficiëntie die hebben aangetoond te reageren op een dergelijke behandeling.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natrium phenylbutyrate - carbamoyl fosfaat synthase ik deficiëntie ziekte - verschillende maagdarmkanaal en metabolisme producten - behandeling van chronische beheer van ureum-cyclus aandoeningen.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorptiesyndromen - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - revestive is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten van 1 jaar en ouder met short bowel syndrome (sbs). patiënten moeten stabiel zijn na een periode van darmaanpassing na de operatie. revestive is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten in de leeftijd van 1 jaar en hoger met het short bowel syndroom. patiënten moeten stabiel zijn na een periode van darmaanpassing na de operatie.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - gaucher-ziekte - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - yargesa is geïndiceerd voor de mondelinge behandeling van volwassen patiënten met een milde tot matige type 1 ziekte van gaucher. yargesa mag alleen worden gebruikt in de behandeling van patiënten voor wie de enzym vervangende therapie niet geschikt is. yargesa is geïndiceerd voor de behandeling van progressieve neurologische manifestaties bij volwassenen en pediatrische patiënten met niemann-pick type c-en vaatziekten.