Zolgensma

Pajjiż: Unjoni Ewropea

Lingwa: Estonjan

Sors: EMA (European Medicines Agency)

Ingredjent attiv:

onasemnogene abeparvovec

Disponibbli minn:

Novartis Europharm Limited 

Kodiċi ATC:

M09AX09

INN (Isem Internazzjonali):

onasemnogene abeparvovec

Grupp terapewtiku:

Muud lihas-skeleti süsteemi häirete ravimid

Żona terapewtika:

Lihase atroofia, spinaalne

Indikazzjonijiet terapewtiċi:

Zolgensma on näidustatud ravi:patsiendid, kellel on 5q seljaaju lihaste atroofia (SMA) koos bi-allelic mutatsioon SMN1 geeni-ja kliinilise diagnoosi AKTI Liik 1, orpatients koos 5q SMA koos bi-allelic mutatsioon SMN1 geeni-ja kuni 3 koopiad SMN2 geenide.

Sommarju tal-prodott:

Revision: 13

L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:

Volitatud

Data ta 'l-awtorizzazzjoni:

2020-05-18

Fuljett ta 'informazzjoni

38
B. PAKENDI INFOLEHT
39
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORGENOOMI/ML INFUSIOONILAHUS
onasemnogeen abeparvovek
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest oma
lapsel. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE KUI TEIE LAPSELE RAVIMIT MANUSTATAKSE, LUGEGE HOOLIKALT
INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU
TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või
meditsiiniõega.
-
Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma
lapse arsti või
meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles
infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Zolgensma ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne Zolgensma manustamist teie lapsele
3.
Kuidas Zolgensmat manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Zolgensmat säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON ZOLGENSMA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON ZOLGENSMA
Zolgensma on geeniteraapia ravim. Selle toimeaine on onasemnogeen
abeparvovek, mis sisaldab
inimese geneetilist materjali.
MILLEKS ZOLGENSMAT KASUTATAKSE
Zolgensmat kasutatakse spinaalse lihasatroofia (
_spinal muscular atrophy_
, SMA), haruldase ja raske
geneetiliselt päritava haiguse raviks.
KUIDAS ZOLGENSMA TOIMIB
Spinaalne lihasatroofia tekib, kui kehas on puudu või puudulikult
toimiv variant geenist, mis toodab
eluliselt tähtsat valku, motoneuronite ellujäämiseks vajalikku
valku (SMN-valk). SMN-valgu puuduse
korral hävivad kehas lihaseid juhtivad närvid (motoneuronid). Selle
tulemusena lihased järk-järgult
nõrgenevad ja kõhetuvad ja lõpuks liikumisvõime kaob.
See ravim toimib nii, et viib kehasse korrektselt toimiva
_SMN_
-geeni koopia, mis aitab seejärel kehal
piisavalt SMN-valku toota. Geen viiakse rakkudesse, kus seda
vajatakse, kasutades muudetud

Karatteristiċi tal-prodott

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Zolgensma 2 × 10
13
vektorgenoomi/ml infusioonilahus
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDINE KIRJELDUS
Onasemnogeen abeparvovek on geeniteraapia ravim, mis ekspresseerib
inimese motoneuroni
ellujäämiseks vajalikku (SMN) valku. See on mittereplitseeruv
rekombinantne adeno-assotsieerunud
viiruse serotüüp 9 (AAV9) põhine vektor, mis sisaldab
tsütomegaloviiruse enhaanseri/kana
beetaaktiini hübriidse promootori kontrolli all olevat inimese
_SMN_
-geeni cDNA-d.
Onasemnogeen abeparvovekki toodetakse inimese embrüost pärinevates
neerurakkudes rekombinantse
DNA tehnoloogiaga.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks milliliiter sisaldab onasemnogeen abeparvovekki nominaalses
kontsentratsioonis
2 × 10
13
vektorgenoomi (vg). Viaalidest väljavõetav maht on vähemalt 5,5 ml
või 8,3 ml. Vajalikku
viaalide arvu ja iga pakendi täitemahtude kogusummat kohandatakse
vastavalt konkreetse patsiendi
kehakaalust lähtuvatele annustamisvajadustele (vt lõigud 4.2 ja
6.5).
Teadaolevat toimet omav abiaine
Ravim sisaldab 0,2 mmol naatriumi 1 ml kohta.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahus.
Selge kuni kergelt läbipaistmatu, värvitu kuni valkjas lahus.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Zolgensma on näidustatud:
-
5q spinaalse lihasatroofiaga patsientide raviks, kellel on
_SMN1_
-geenis bialleelne mutatsioon ja
kliiniliselt diagnoositud 1. tüüpi spinaalne lihasatroofia; või
-
5q spinaalse lihasatroofiaga patsientide raviks, kellel on
_SMN1_
-geenis bialleelne mutatsioon ja
kuni 3
_SMN2_
-geeni koopiat.
3
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi ja manustamist tuleb alustada haiglas spinaalse lihasatroofiaga
patsientide ravis kogenud arsti
järelevalve all.
Enne onasemn