Oxlumo Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

oxlumo

alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.

Aladez Slovakkja - Slovakk - ŠÚKL (Štátny ústav pre kontrolu liečiv)

aladez

ardez pharma, spol. s r.o., Česká republika - kyselina tioktová - 87 - varia i

Sapropterin Dipharma Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

sapropterin dipharma

dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.

Nulibry Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

nulibry

tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.

Opfolda Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

opfolda

amicus therapeutics europe limited - miglustat - glykogénová choroba typu ii - ostatné produkty tráviaceho traktu a metabolizmu - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).

Thioctic Acid Zentiva Slovakkja - Slovakk - ŠÚKL (Štátny ústav pre kontrolu liečiv)

thioctic acid zentiva

zentiva, k.s., Česká republika - kyselina tioktová - 87 - varia i

Ammonaps Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

ammonaps

immedica pharma ab - sodík phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - ammonaps je označené ako adjunctive liečby pri chronickej riadenie cyklu močoviny poruchy, zahŕňajúce nedostatky carbamylphosphate synthetase, ornitin transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. to je uvedené vo všetkých pacientov s novorodeneckého-nástup prezentácie (kompletný enzým nedostatky, prezentácia počas prvých 28 dní života). to je tiež indikovaná u pacientov s neskoro-nástup ochorenia(čiastočné enzým nedostatky, predstaví po prvý mesiac života), ktorí majú históriu hyperammonaemic encefalopatia.

Orfadin Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

orfadin

swedish orphan biovitrum international ab - preukázateľný - tyrosinemias - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Ravicti Unjoni Ewropea - Slovakk - EMA (European Medicines Agency)

ravicti

immedica pharma ab - glycerolfenylbutyrát - močovinové poruchy, vrodené - iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky, - ravicti je indikovaný na použitie ako adjunctive liečby chronickej manažment pacientov s cyklu močoviny poruchy (ucds) vrátane nedostatky carbamoyl fosfát-synthase-i (cps), ornitin carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (zadok), argininosuccinate lyase (n.m), arginase i (arg) a ornitin translocase nedostatok hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndróm (hhh), ktorý nesmie byť riadené diétne bielkoviny obmedzenie a/alebo aminokyselín doplnení sám. ravicti musí byť používaný s potravinové bielkoviny, obmedzovanie a v niektorých prípadoch, výživové doplnky (e. , esenciálne aminokyseliny, arginín, citrulín, doplnky kalórií bez obsahu proteínov).