Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Latvjan
Sors: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Citi oftalmoloģiskie līdzekļi
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna ir indicēts, lai ārstētu pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem ar redzes zudumu, jo iedzimta tīklenes distrofija, ko izraisa apstiprināja biallelic RPE65 mutācijas, un kuri ir pietiekami dzīvotspējīga tīklenes šūnas.
Revision: 7
Autorizēts
2018-11-22
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Luxturna 5 × 10 12 vektora genomi/ml koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Voretigēna neparvoveks ir gēnu pārneses vektors, kas kā cilvēka tīklenes pigmenta epitēlija 65 kDa proteīna (hRPE65) cDNS piegādes līdzekli tīklenei izmanto ar adeno-saistīta vīrusu vektora 2. serotipa (AAV2) kapsīdu. Voretigēna neparvoveks ir atvasināts no savvaļas tipa AAV2, izmantojot rekombinantās DNS metodes. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs ml koncentrāta satur 5 × 10 12 vektora genomu (vg) ( _voretigenum neparvovecum_ ). Katrs Luxturna flakons satur 0,5 ml ekstrahējama koncentrāta (atbilst 2,5 × 10 12 vektora genomiem), kas pirms lietošanas jāatšķaida attiecībā 1:10, skatīt 6.6. apakšpunktā. Pēc 0,3 ml koncentrāta atsķaidīšanas ar 2,7 ml šķīdinātāja katrs ml satur 5 × 10 11 vektora genomu. Katra 0,3 ml Luxturna deva satur 1,5 × 10 11 vektora genomu. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai. Pēc atkausēšanas no sasaldētā stāvokļa gan koncentrāts, gan šķīdinātājs ir dzidri, bezkrāsaini šķidrumi ar pH 7,3. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Luxturna ir paredzēta lietošanai tādu pieaugušu un pediatrisku pacientu ārstēšanai, kuriem ir redzes zudums iedzimtas tīklenes distrofijas dēļ, ko izraisa apstiprinātas _RPE65_ mutācijas abās alēlēs un kuriem ir pietiekami dzīvotspējīgas tīklenes šūnas. 3 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Ārst Aqra d-dokument sħiħ
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Luxturna 5 × 10 12 vektora genomi/ml koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Voretigēna neparvoveks ir gēnu pārneses vektors, kas kā cilvēka tīklenes pigmenta epitēlija 65 kDa proteīna (hRPE65) cDNS piegādes līdzekli tīklenei izmanto ar adeno-saistīta vīrusu vektora 2. serotipa (AAV2) kapsīdu. Voretigēna neparvoveks ir atvasināts no savvaļas tipa AAV2, izmantojot rekombinantās DNS metodes. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs ml koncentrāta satur 5 × 10 12 vektora genomu (vg) ( _voretigenum neparvovecum_ ). Katrs Luxturna flakons satur 0,5 ml ekstrahējama koncentrāta (atbilst 2,5 × 10 12 vektora genomiem), kas pirms lietošanas jāatšķaida attiecībā 1:10, skatīt 6.6. apakšpunktā. Pēc 0,3 ml koncentrāta atsķaidīšanas ar 2,7 ml šķīdinātāja katrs ml satur 5 × 10 11 vektora genomu. Katra 0,3 ml Luxturna deva satur 1,5 × 10 11 vektora genomu. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Koncentrāts un šķīdinātājs injekciju šķīduma pagatavošanai. Pēc atkausēšanas no sasaldētā stāvokļa gan koncentrāts, gan šķīdinātājs ir dzidri, bezkrāsaini šķidrumi ar pH 7,3. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Luxturna ir paredzēta lietošanai tādu pieaugušu un pediatrisku pacientu ārstēšanai, kuriem ir redzes zudums iedzimtas tīklenes distrofijas dēļ, ko izraisa apstiprinātas _RPE65_ mutācijas abās alēlēs un kuriem ir pietiekami dzīvotspējīgas tīklenes šūnas. 3 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Ārst Aqra d-dokument sħiħ