Luxturna

Country: Kesatuan Eropah

Bahasa: Lithuania

Sumber: EMA (European Medicines Agency)

Bahan aktif:

voretigene neparvovec

Boleh didapati daripada:

Novartis Europharm Limited 

Kod ATC:

S01XA27

INN (Nama Antarabangsa):

voretigene neparvovec

Kumpulan terapeutik:

Other ophthalmologicals

Kawasan terapeutik:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Tanda-tanda terapeutik:

Luxturna fluorouracilu gydyti suaugusiųjų ir vaikų pacientams, turintiems regėjimo praradimas dėl paveldimos tinklainės distrofija, kurį sukelia patvirtino, biallelic RPE65 mutacijas ir kurie turi pakankamai gyvybinga tinklainės ląsteles.

Ringkasan produk:

Revision: 7

Status kebenaran:

Įgaliotas

Tarikh kebenaran:

2018-11-22

Risalah maklumat

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Luxturna 5 × 10
12
vektoriaus genomų/ml koncentratas ir tirpiklis injekciniam tirpalui
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Voretigenas neparvovekas yra geno perkėlimo vektorius, kurį sudaro
adeno-asocijuoto viruso
vektoriaus 2 serotipo (AAV2) kapsidė, kaip perdavimo priemonė
žmogaus tinklainės pigmentinio
epitelio 65 kDa baltymo (hRPE65) cDNR perkeliant į tinklainę.
Voretigenas neparvovekas gaminamas
iš laukinio tipo AAV2 naudojant rekombinantinės DNR technikas.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename koncentrato mililitre yra 5 × 10
12
vektoriaus genomų (vg)
_ _
(
_voretigenum neparvovecum_
).
Kiekviename Luxturna flakone yra 0,5 ml tūrio ištraukiamo
koncentrato (atitinkančio
2,5 × 10
12
vektoriaus genomų, kurį prieš vartojant reikia praskiesti santykiu
1:10 (žr. 6.6 skyrių).
Praskiedus 0,3 ml koncentratą 2,7 ml tirpikliu, kiekviename ml yra 5
× 10
11
vektoriaus genomų.
Kiekvienoje 0,3 ml Luxturna dozėje yra 1,5 × 10
11
vektoriaus genomų.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Koncentratas ir tirpiklis injekciniam tirpalui.
Užšaldytus komponentus atšildžius, tiek koncentratas, tiek ir
tirpiklis yra skaidrūs bespalviai tirpalai,
kurių pH lygus 7,3.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Luxturna skirtas suaugusiųjų ir vaikų, kuriems pasireiškia regos
netekimas dėl patvirtintos bialelinės
_RPE65_
mutacijos sukeltos paveldimosios tinklainės distrofijos ir kuriems
yra išlikęs pakankamas
kiekis gyvybingų tinklainės ląstelių, gydymui.
3
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydymą turi paskirti ir vaistinio preparato su

Ciri produk

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Luxturna 5 × 10
12
vektoriaus genomų/ml koncentratas ir tirpiklis injekciniam tirpalui
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Voretigenas neparvovekas yra geno perkėlimo vektorius, kurį sudaro
adeno-asocijuoto viruso
vektoriaus 2 serotipo (AAV2) kapsidė, kaip perdavimo priemonė
žmogaus tinklainės pigmentinio
epitelio 65 kDa baltymo (hRPE65) cDNR perkeliant į tinklainę.
Voretigenas neparvovekas gaminamas
iš laukinio tipo AAV2 naudojant rekombinantinės DNR technikas.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename koncentrato mililitre yra 5 × 10
12
vektoriaus genomų (vg)
_ _
(
_voretigenum neparvovecum_
).
Kiekviename Luxturna flakone yra 0,5 ml tūrio ištraukiamo
koncentrato (atitinkančio
2,5 × 10
12
vektoriaus genomų, kurį prieš vartojant reikia praskiesti santykiu
1:10 (žr. 6.6 skyrių).
Praskiedus 0,3 ml koncentratą 2,7 ml tirpikliu, kiekviename ml yra 5
× 10
11
vektoriaus genomų.
Kiekvienoje 0,3 ml Luxturna dozėje yra 1,5 × 10
11
vektoriaus genomų.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Koncentratas ir tirpiklis injekciniam tirpalui.
Užšaldytus komponentus atšildžius, tiek koncentratas, tiek ir
tirpiklis yra skaidrūs bespalviai tirpalai,
kurių pH lygus 7,3.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Luxturna skirtas suaugusiųjų ir vaikų, kuriems pasireiškia regos
netekimas dėl patvirtintos bialelinės
_RPE65_
mutacijos sukeltos paveldimosios tinklainės distrofijos ir kuriems
yra išlikęs pakankamas
kiekis gyvybingų tinklainės ląstelių, gydymui.
3
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydymą turi paskirti ir vaistinio preparato su