Skysona

Valsts: Eiropas Savienība

Valoda: latviešu

Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)

Aktīvā sastāvdaļa:

elivaldogene autotemcel

Pieejams no:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATĶ kods:

N07

SNN (starptautisko nepatentēto nosaukumu):

elivaldogene autotemcel

Ārstniecības grupa:

Other nervous system drugs

Ārstniecības joma:

Adrenoleukodystrophy

Ārstēšanas norādes:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Autorizācija statuss:

Atsaukts

Autorizācija datums:

2021-07-16

Lietošanas instrukcija

32
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
Zāles vairs nav reğistrētas
33
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM VAI APRŪPĒTĀJAM
SKYSONA 2–30 X 10
6
ŠŪNAS/ML DISPERSIJA INFŪZIJĀM
elivaldogene autotemcel (autologās CD34
+
šūnas, kas kodē
_ABCD1 _
gēnu)
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām novērotajām
blakusparādībām Jums vai Jūsu bērnam. Par to, kā ziņot par
blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās.
PIRMS JUMS/JŪSU BĒRNAM TIEK LIETOTAS ŠĪS ZĀLES UZMANĪGI IZLASIET
VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR
JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai medmāsai.
-
Ja Jums rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu
vai medmāsu. Tas attiecas arī
uz iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā
instrukcijā. Skatīt 4. punktu.
-
Ārsts vai medmāsa izsniegs Pacienta brīdinājuma kartīti, kurā ir
svarīga informācija par
ārstēšanu ar Skysona drošību. Izlasiet to rūpīgi un ievērojiet
tajā sniegtos norādījumus.
-
Vienmēr nēsājiet līdzi Pacienta brīdinājuma kartīti un vienmēr
parādiet to ārstam vai medmāsai,
kad Jūs tiekaties ar tiem vai, ja Jūs uzņem slimnīcā.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
1.
Kas ir Skysona un kādam nolūkam to lieto
2.
Kas Jums jāzina pirms Jūs vai Jūsu bērns saņem Skysona
3.
Kā sagatavo un lieto Skysona
4.
Iespējamās blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Skysona
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR SKYSONA UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
Skysona lieto, lai ārstētu nopietnu ģenētisku slimību, ko sauc
par cerebrālo adrenoleikodistrofiju
(CALD) bērniem un pusaudžiem līdz 18 gadu vecumam.
Cilvēkiem ar šo slimību ir mutācija gēnā, kas izstrādā
olbaltumvielu, ko sauc par
adrenoleikodistrofijas olbaltumvielu (ALDP)

Produkta apraksts

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
Zāles vairs nav reğistrētas
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Skysona 2–30 × 10
6
šūnas/ml dispersija infūzijām
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Skysona (
_elivaldogene autotemcel_
) ir ģenētiski modificēta autologa ar CD34
+
šūnām bagātināta šūnu
frakcija, kas satur asinsrades cilmes šūnas (ACŠ), transducētas
_ex vivo_
ar lentivīrusa vektoru (LVV),
kas kodē
_ABCD1 _
papildu dezoksiribonukleīnskābi (cDNS) cilvēka
adrenoleikodistrofijas
olbaltumvielām (ALDP).
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs pacientam specifiskais Skysona infūzijas maiss satur
elivaldogēna autotemcela ģenētiski
modificētu autologu CD34
+
šūnu bagātinātu populāciju no sērijas atkarīgā
koncentrācijā. Gatavās
zāles ir iepakotas vienā vai vairākos infūzijas maisos, kas satur
2–30 × 10
6
šūnas/ml CD34
+
šūnu
bagātinātas populācijas dispersiju kriokonservētā šķīdumā.
Katrs infūzijas maiss satur aptuveni 20 ml
dispersijas infūzijai.
Kvantitatīvā informācija par zāļu stiprumu, CD34
+
šūnām un devu konkrētam pacientam ir norādīta
Sērijas informācijas lapā. Sērijas informācijas lapa ir ievietota
Skysona pārvadāšanai paredzētā
kriokonteinera vākā.
Palīgviela(-s) ar zināmu iedarbību
Katra deva satur 391–1564 mg nātrija (iekļauta Cryostor CS5
sastāvā).
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Dispersija infūzijām.
Bezkrāsaina līdz balta vai sarkana, ieskaitot baltas vai rozā,
gaiši dzeltenas un oranžas nokrāsas,
dispersija.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Skysona ir paredzētas agrīnas ce