ptc therapeutics international limited - ataluren - raumenų distrofija, duchenne - kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų - translarna fluorouracilu ir folino progresuojančios raumenų distrofijos atsiradusius nesąmonė mutacija dystrophin genų, ambulatorinė pacientų amžius 2 metų ir vyresni. veiksmingumas neįrodytas ne ambulatorinių pacientų. buvimas nesąmonė mutacija dystrophin genų turėtų būti nustatoma pagal genetiniai tyrimai.
Europos Sąjunga -
lietuvių -
EMA (European Medicines Agency)