Upstaza

국가: 유럽 연합

언어: 노르웨이어

출처: EMA (European Medicines Agency)

유효 성분:

Eladocagene exuparvovec

제공처:

PTC Therapeutics International Limited

ATC 코드:

A16AB26

INN (국제 이름):

eladocagene exuparvovec

치료 그룹:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

치료 영역:

Aminosyre-metabolisme, infiserte feil

치료 징후:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

제품 요약:

Revision: 5

승인 상태:

autorisert

승인 날짜:

2022-07-18

환자 정보 전단

24
B. PAKNINGSVEDLEGG
25
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORGENOMER / 0,5 ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING
eladokageneksuparvovek
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning du
eller barnet ditt får. Se slutten av
avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU ELLER BARNET DITT
BEGYNNER Å BRUKE DETTE
LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger
mer informasjon.
-
Kontakt lege eller sykepleier dersom du eller barnet ditt opplever
bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM
1.
Hva Upstaza er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du eller barnet ditt blir gitt Upstaza
3.
Hvordan du eller barnet ditt blir gitt Upstaza
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan Upstaza oppbevares
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA UPSTAZA ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA UPSTAZA ER
Upstaza er et genterapilegemiddel som inneholder virkestoffet
eladokageneksuparvovek.
HVA UPSTAZA BRUKES MOT
Upstaza brukes til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og
eldre, med en mangel på proteinet
kalt aromatisk L‐aminosyredekarboksylase (AADC). Dette proteinet er
avgjørende for å lage visse
stoffer som kroppens nervesystem trenger for å fungere riktig.
AADC-mangel er en arvelig tilstand forårsaket av en mutasjon
(endring) i genet som kontrollerer
produksjonen av AADC (også kalt
_dopa-dekarboksylase_
eller
_DDC-_
gen). Tilstanden forhindrer
utvikling av barnets nervesystem, noe som betyr at mange av kroppens
funksjoner ikke utvikler seg
riktig i løpet av barndommen, inkludert bevegelse, spising, pusting,
tale og mental evne.
S

제품 특성 요약

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorgenomer (vg) / 0,5 ml infusjonsvæske, oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Eladokageneksuparvovek er et legemiddel for genterapi som uttrykker
det humane aromatiske
L-aminosyredekarboksylase-enzymet (hAADC). Det er en ikke-replikerende
rekombinant adeno-
assosiert virus serotype 2 (AAV2)-basert vektor som inneholder cDNA-et
av det humane dopa
dekarboksylase (DDC)-genet under kontroll av cytomegalovirus
umiddelbar-tidlig promoter.
Eladokageneksuparvovek produseres i humane embryonale nyreceller ved
rekombinant DNA-
teknologi.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hvert enkeltdosehetteglass inneholder 2,8 × 10
11
vg eladokageneksuparvovek i 0,5 ml ekstraherbar
oppløsning. Hver ml oppløsning inneholder 5,6 x 10
11
vg med eladokageneksuparvovek.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, oppløsning.
Etter tining er oppløsning for infusjon en klar til svakt opak,
fargeløs til matthvit væske.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Upstaza er indisert for behandling av pasienter i alderen 18 måneder
og eldre med en klinisk,
molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk
L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel
med en alvorlig fenotype (se pkt. 5.1).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandlingen skal administreres ved et senter som er spesialisert i
stereotaktisk nevrokirurgi, av en
kvalifisert nevrokirurg under kontrollerte aseptiske forhold.
Dosering
Pasientene vil få en total dose på 1,8 × 10
11
vg levert som fire 0,08 ml (0,45 × 10
11
vg) infusjoner (to
per putamen).
Doseringen er den samme for hele populasjonen som omfattes av
indikasjonen.
3
Spesielle populasjoner
_Pediatrisk populasjon _
S