Libmeldy

국가: 유럽 연합

언어: 몰타어

출처: EMA (European Medicines Agency)

유효 성분:

atidarsagene autotemcel

제공처:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC 코드:

N07

INN (International Name):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

치료 그룹:

Drogi oħra tas-sistema nervuża

치료 영역:

Leukodystrophy, Metachromatic

치료 징후:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

제품 요약:

Revision: 6

승인 상태:

Awtorizzat

승인 날짜:

2020-12-17

환자 정보 전단

40
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
41
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT JEW DAK LI JIEĦU
ĦSIEB IL-PAZJENT
LIBMELDY 2-10 × 10
6 ĊELLULI/ML DISPERSJONI GĦAL INFUŻJONI
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollu l-wild tiegħek. Ara
t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tkun taf kif
għandek tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL IL-WILD TIEGĦEK JINGĦATA DIN
IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH
INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier
tal-wild tiegħek.
-
It-tabib tal-wild tiegħek ser jagħtik Kard ta’ Twissija
tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi l-istruzzjonijiet
fuqha.
-
Dejjem uri l-Kard ta’ Twissija tal-Pazjent lit-tabib jew
lill-infermier meta l-wild tiegħek iżurhom jew
jekk il-wild tiegħek imur l-isptar.
-
Jekk il-wild tiegħek ikollu xi effett sekondarju, kellem lit-tabib
jew lill-infermier tal-wild tiegħek.
Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan
il-fuljett. Ara sezzjoni 4.
F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu Libmeldy u għal xiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma l-wild tiegħek jingħata Libmeldy
3.
Kif jingħata Libmeldy
4.
Effetti sekondarji possibbli
Effetti sekondarji possibbli tal-mediċina ta’ kundizzjonament
Effetti sekondarji ta’ Libmeldy
5.
Kif taħżen Libmeldy
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU LIBMELDY U GĦAL XIEX JINTUŻA
X’INHU LIBMELDY
Libmeldy huwa tip ta’ mediċina msejħa
TERAPIJA TAL-ĠENI
. Dan isir b’mod speċjali għall-wild tiegħek
miċ-ċelluli tad-demm tal-wild tiegħek stess.
GĦAL XIEX JINTUŻA LIBMELDY
Libmeldy jintuża biex jittratta kundizzjoni serja msejħa
lewkodistrofija metakromatika (MLD):
-
fi tfal bil-form

제품 특성 요약

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Libmeldy 2-10 x 10
6
ċelluli/mL dispersjoni għal infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) huwa popolazzjoni arrikkita
b’ċelluli CD34
+
awtologi
ġenetikament modifikati li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi u
proġenituri (HSPC) trasdotti
_ex vivo_
permezz ta’ vettur lentivirali li jesprimi l-ġene uman
arylsulfatase A (ARSA).
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull borża tal-infużjoni speċifika għall-pazjent ta’ Libmeldy
fiha atidarsagene autotemcel
f’konċentrazzjoni dipendenti mil-lott ta’ popolazzjoni arrikkita
b’ċelluli CD34
+
awtologi ġenetikament
modifikati. Il-prodott mediċinali huwa ppakkjat f’borża
tal-infużjoni waħda jew aktar li b’mod
ġenerali fihom dispersjoni ta’ 2-10 x 10
6
ċelluli/mL ta’ popolazzjoni arrikkita b’ċelluli CD34
+
vijabbli
sospiżi f’soluzzjoni krijopreservattiva.
Kull borża tal-infużjoni fiha 10 sa 20 mL ta’ Libmeldy.
L-informazzjoni kwantitattiva tal-prodott mediċinali, inkluż
in-numru ta’ boroż tal-infużjoni (ara
sezzjoni 6) li għandhom jingħataw, hija ppreżentata fl-Iskeda ta’
Informazzjoni tal-lott (LIS) li jinsab
ġewwa l-għatu tal-krijotrasportatur użat għat-trasportat.
Eċċipjenti b’effett magħruf
Dan il-prodott mediċinali fih 3.5 mg sodju għal kull mL u 55 mg
dimethylsulfoxide (DMSO) għal kull
mL.
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Dispersjoni għal infużjoni.
Dispersjoni ċara għal ftit imċajpra, bla kulur għal safranija jew
roża.
4.
TAGĦRIF KLINIKU