translarna
ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofia muscolare, duchenne - altri farmaci per i disturbi del sistema muscolo-scheletrico - translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di duchenne derivante da una mutazione nonsenso nel gene della distrofina, in ambulatorio pazienti di età compresa tra 2 anni e più. l'efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti. la presenza di una mutazione di assurdità nel gene della distrofina deve essere determinata da un test genetico.
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