strimvelis
fondazione telethon ets - autologhe cd34 + arricchita frazione di cellule che contiene le cellule cd34 + trasformate con un vettore retrovirale che codifica per la sequenza del cdna umano adenosina deaminasi (ada) da umano cellule staminali/progenitrici (cd34 +) - immunodeficienza grave associata - immunostimolanti, - strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave deficit di adenosina deaminasi (ada-scid), per i quali nessun antigene umano adatto del leucocita (hla)-donatore di cellule staminali correlate abbinato è disponibile (vedere paragrafo 4. 2 e sezione 4.
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