Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mucopolisaccaridosi vi - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - naglazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con una diagnosi confermata di mucopolisaccaridosi vi (mps vi; deficit di n-acetylgalactosamine-4-solfatasi; maroteaux sindrome) (vedere sezione 5. come per tutti lisosomiale malattie genetiche, è di primaria importanza, soprattutto nelle forme più gravi, per iniziare il trattamento il più presto possibile, prima aspetto di non reversibile manifestazioni cliniche della malattia. una questione chiave è per il trattamento di pazienti giovani di età compresa.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolisaccaridosi iv - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - vimizim è indicato per il trattamento della mucopolisaccaridosi, tipo iva (morquio a syndrome, mps iva) in pazienti di tutte le età.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dicloridrato - phenylketonurias - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - kuvan è indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (hpa) negli adulti e nei pazienti pediatrici di tutte le età con fenilchetonuria (pku) che hanno dimostrato di essere sensibili a tale trattamento. kuvan è indicato anche per il trattamento di hyperphenylalaninaemia (hpa) in adulti e pazienti pediatrici di tutte le età con tetraidrobiopterina (bh4) carenza che sono stati dimostrato di essere sensibile a tale trattamento.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponase alfa - ceroid-lipofuscinosi neuronale - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - brineura è indicato per il trattamento di lipofuscinosi ceroido di tipo 2 (cln2), la malattia, conosciuta anche come tripeptidyl peptidasi 1 (tpp1) deficit,.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - altri prodotti per il tratto alimentare e il metabolismo - palynziq è indicato per il trattamento di pazienti con fenilchetonuria (pku) di età compresa tra i 16 anni e gli anziani che hanno inadeguata di fenilalanina nel sangue di controllo (livelli di fenilalanina nel sangue superiore a 600 micromol/l) nonostante la precedente gestione con le opzioni di trattamento disponibili.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - farmaci per il trattamento delle malattie ossee - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antiemorragici - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

Italia - italiano - AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco)

biomarin international limited - cerliponase alfa - cerliponase alfa

Italia - italiano - Ministero della Salute

chiesi farmaceutici spa -

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

drac ag - sapropterini dihydrochloridum - compresse - sapropterini dihydrochloridum 100 mg, crospovidonum, calcii hydrogenophosphas, mannitolum, natrii stearylis fumaras corresp. natrium 221 µg, e 300, e 101, pro compresso. - trattamento della hyperphenylalaninämie - synthetika