Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glicerolo fenilbutirrato - disturbi del ciclo dell'urea, innato - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - ravicti è indicato per l'uso come terapia aggiuntiva per la cronica gestione dei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (non registrati) di cui carenze di carbamoil-fosfato sintasi-i (cps), ornitina carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (culo), argininosuccinate liasi (asl), arginase (arg) e ornitina traslocasi carenza di hyperornithinaemia-líiperammoniemia homocitrullinuria sindrome (hhh) che non può essere gestito da proteine nella dieta di restrizione e/o supplementazione di aminoacidi da solo. ravicti deve essere utilizzato con una dieta a restrizione proteica e, in alcuni casi, gli integratori alimentari (e. , integratori di aminoacidi essenziali, arginina, citrullina, senza proteine).

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novartis europharm limited  - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista a causa della distrofia retinica ereditaria causata da confermato biallelica rpe65 mutazioni e che hanno una sufficiente vitali delle cellule della retina.

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ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolisaccaridosi vii - enzimi - mepsevii è indicato per il trattamento del linfoma non-manifestazioni neurologiche di mucopolisaccaridosi vii (mps vii; sly sindrome di).

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aop orphan pharmaceuticals gmbh - ropeginterferon alfa-2b - policitemia vera - immunostimolanti, - besremi è indicato come monoterapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera, senza sintomatico splenomegalia.

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sanofi b.v. - plerixafor - multiple myeloma; hematopoietic stem cell transplantation; lymphoma - immunostimolanti, - mozobil è indicato in combinazione con il fattore distimolazione del granulocyte-per incrementare la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche al sangue periferico per la raccolta e il conseguente trapianto autologo in pazienti con linfoma e multiplo cui le cellule scarsamente mobilitare il mieloma.

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alexion europe sas - asfotase alfa - ipofosfatasia - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - strensiq è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico per il trattamento delle manifestazioni ossee della malattia.

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ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofia muscolare, duchenne - altri farmaci per i disturbi del sistema muscolo-scheletrico - translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di duchenne derivante da una mutazione nonsenso nel gene della distrofina, in ambulatorio pazienti di età compresa tra 2 anni e più. l'efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti. la presenza di una mutazione di assurdità nel gene della distrofina deve essere determinata da un test genetico.

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janssen-cilag international n.v.   - macitentan - ipertensione, polmonare - antipertensivi, - opsumit, in monoterapia o in combinazione, è indicato per il trattamento a lungo termine di ipertensione arteriosa polmonare (pah) in pazienti adulti che funzionale classe (fc) ii-iii. l'efficacia è stata dimostrata in un pah della popolazione idiopatica e pah ereditari, pah associata a disturbi del tessuto connettivo, e pah associata a corretti semplice malattia di cuore congenita.

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alnylam netherlands b.v. - patisiran di sodio - amiloidosi familiare - altri farmaci sul sistema nervoso - onpattro è indicato per il trattamento di ereditario transtiretina-mediata amiloidosi (hattr amiloidosi) in pazienti adulti con la fase 1 o la fase 2 polineuropatia.

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kyowa kirin holdings b.v. - mogamulizumab - sezary syndrome; mycosis fungoides - agenti antineoplastici - poteligeo è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da micosi fungoide (mf) o sindrome di sézary (ss) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sistemica.