Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - altri prodotti per il tratto alimentare e il metabolismo - palynziq è indicato per il trattamento di pazienti con fenilchetonuria (pku) di età compresa tra i 16 anni e gli anziani che hanno inadeguata di fenilalanina nel sangue di controllo (livelli di fenilalanina nel sangue superiore a 600 micromol/l) nonostante la precedente gestione con le opzioni di trattamento disponibili.

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

sanofi-aventis (suisse) sa - avalglucosidasum alfa - polvere per soluzione per infusione - avalglucosidasum alfa 100 mg, histidinum, histidini hydrochloridum monohydricum, glycinum, mannitolum, polysorbatum 80, pro vitro. - traitement de la maladie de stockage du glycogen de type ii (maladie de pompe) - biotechnologika

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - olipudase alfa - acid sphingomyelinase deficiency (asmd) type a/b or type b - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-central nervous system (cns) manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (asmd) in paediatric and adult patients with type a/b or type b.

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

chiesi sa - pegunigalsidasum alfa - soluzione per infusione - pegunigalsidasum alfa 20 mg, natrii citras dihydricus, acidum citricum, natrii chloridum, aqua ad iniectabile q.s. ad solutionem pro 10 ml corresp. natrium 46 mg. - maladie de fabry - biotechnologika

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

sanofi-aventis (suisse) sa - olipudasum alfa - polvere per soluzione per infusione - praeparatio cryodesiccata: olipudasum alfa 20 mg, natrii dihydrogenophosphas monohydricus, dinatrii phosphas heptahydricus, saccharum, methioninum, pro vitro corresp. natrium 3 mg. - traitement du déficit en sphingomyélinase acide (asmd) de type a/b ou de type b - biotechnologika

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

sanofi-aventis (suisse) sa - olipudasum alfa - polvere per soluzione per infusione - praeparatio cryodesiccata: olipudasum alfa 4 mg, natrii dihydrogenophosphas monohydricus, dinatrii phosphas heptahydricus, saccharum, methioninum, pro vitro corresp. natrium 0.6 mg. - traitement du déficit en sphingomyélinase acide (asmd) de type a/b ou de type b - biotechnologika

Svizzera - italiano - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

sfl pharma gmbh - atidarsagenum autotemcelum - dispersion für infusion - suspension: atidarsagenum autotemcelum 2-10 x 10e6 zellen/ml, natrii chloridi solutio 9 g/l, dimethylis sulfoxidum 5 % v/v, albuminum seri humani, 1 ml corresp., natrium 35–560 mg mg pro dosi, dimethylis sulfoxidum 55 mg/ml. - indikationen/anwendungsmöglichkeiten; libmeldy wird angewendet zur behandlung von metachromatischer leukodystrophie (mld), die durch mutationen in beiden allelen des gens für die arylsulfatase a (arsa) gekennzeichnet ist, welche zu einer verringerung der enzymatischen aktivität von arsa führt:; • bei kindern mit im späten säuglings- oder frühen kindesalter auftretenden formen, ohne klinische manifestation der erkrankung,; • bei kindern mit der im frühen kindesalter auftretenden form mit frühzeitiger klinischer manifestation der erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem einsetzen einer kognitiven verschlechterung - trapianto: gentherapieprodukt

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - sebelipasi alfa - metabolismo lipidico, errori congeniti - altro apparato digerente e metabolismo prodotti, - il kanuma è indicato per la terapia sostitutiva enzimatica a lungo termine (ert) in pazienti di tutte le età con deficit di lisosomiale acido-lipasi (lal).