Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

olympus biotech international limited - eptotermin alfa - fracturi tibiene - medicamente pentru tratamentul afecțiunilor osoase, proteinelor morfogenetice osoase - tratamentul intercarpiană de tibie cu durată de cel puţin 9 luni, secundar a traumatisme la pacienţii skeletally matur, în cazurile în care tratamentul anterior cu transplantul nu a reuşit sau utilizarea de transplantul este imposibil.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

rhythm pharmaceuticals netherlands b.v. - setmelanotide - obezitatea - preparate antiobezitate, excl. produse alimentare - imcivree is indicated for the treatment of obesity and the control of hunger associated with genetically confirmed bardet biedl syndrome (bbs), loss-of-function biallelic pro-opiomelanocortin (pomc), including pcsk1, deficiency or biallelic leptin receptor (lepr) deficiency in adults and children 6 years of age and above.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismul aminoacidului, erorile înnăscute - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

uniqure biopharma b.v.  - alipogene tiparvovec - hyperlipoproteinemia tip i - agenți de modificare a lipidelor - glybera este indicat pentru pacienții adulți diagnosticați cu deficiență de lipază lipoproteinică familială (lpld) și care suferă de atacuri de pancreatită severă sau multiplă în ciuda restricțiilor legate de grăsimi alimentare. diagnosticul lpld trebuie confirmat prin teste genetice. indicația este limitată la pacienții cu niveluri detectabile de proteine ​​lpl.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

bristol-myers squibb pharma eeig - lenalidomidă - multiple myeloma; lymphoma, mantle-cell; myelodysplastic syndromes - imunosupresoare - mai multe myelomarevlimid ca monoterapie este indicat pentru tratamentul de întreținere al pacienților adulți diagnosticați recent cu mielom multiplu care au suferit transplantul de celule stem autologe. revlimid în asociere cu tratamentul cu dexametazona, sau bortezomib și dexametazonă, sau melfalan și prednison (a se vedea secțiunea 4. 2) este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu netratați anterior, care nu sunt eligibili pentru transplant. revlimid în asociere cu dexametazona este indicat pentru tratamentul mielomului multiplu la pacienții adulți care au primit cel puțin un tratament anterior. mielodisplazice syndromesrevlimid cum este indicat în monoterapie pentru tratamentul pacienților adulți cu dependentă de transfuzie anemie din cauza scăzut sau intermediar-1-risc sindroame mielodisplazice asociat cu un izolat deleția 5q anomalii citogenetice, atunci când alte opțiuni terapeutice sunt insuficiente sau inadecvate. manta de celule lymphomarevlimid cum este indicat în monoterapie pentru tratamentul pacienților adulți cu recidivat sau refractar limfom de manta. folicular lymphomarevlimid în combinație cu rituximab (anti-cd20 anticorp) este indicat pentru tratamentul pacienților adulți tratați anterior cu limfom folicular (clasa 1 – 3a).

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofie musculară, duchenne - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - translarna este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare duchenne care rezultă dintr-o mutație nonsens în gena distrofinei, în ambulatoriu pacienții cu vârsta de 2 ani și mai în vârstă. eficacitatea nu a fost demonstrată non-pacienți în ambulatoriu. prezența unei prostii mutație în gena distrofinei ar trebui să fie determinată prin teste genetice.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

sandoz gmbh - somatropină - turner syndrome; prader-willi syndrome; dwarfism, pituitary - hormoni hipofizari și hipotalamici și analogi - sugari, copii și adolescentsgrowth perturbare ca urmare a secreției insuficiente de hormon de creștere (gh). tulburări de creștere asociate cu sindromul turner. tulburări de creștere asociate cu insuficiență renală cronică. tulburări de creștere (înălțime curent standard-scorul deviației (sds) < -2. 5 și parental ajustat sds < -1) la copii / adolescenți născuți mici pentru vârsta gestațională (sga), cu o greutate la naștere și / sau lungimea mai jos de -2 abateri standard (sds), care nu a reușit să demonstreze catch-up de creștere (viteza de creștere în înălțime (hv) sds < 0 în ultimul an) de patru ani sau mai târziu. sindromul prader-willi (pws), pentru îmbunătățirea creșterii și compoziției corporale. diagnosticul de virus ar trebui să fie confirmat prin teste genetice corespunzătoare. adultsreplacement terapie la adulți cu pronunțat deficit de hormon de creștere. pacienții cu forme severe de deficit de hormon de creștere la vârsta adultă sunt definiți ca pacienți cunoscuți cu patologie hipotalamo-hipofizo și cel puțin un cunoscut deficit de hormon hipofizar, prolactina. acești pacienți ar trebui să se supună unui singur test dinamic, în scopul de a diagnostica sau a exclude un deficit de hormon de creștere. la pacienții cu debut în copilărie deficit izolat de gh (nici o dovadă de afecțiuni hipotalamo-hipofizare sau iradiere craniană), două încercări dinamice ar trebui să fie recomandată, cu excepția celor cu nivel scăzut de insulina ca factor de crestere-i (igf-i) concentrații (sds < -2) cine poate fi considerat pentru un test. punctul de cut-off de încercare dinamică ar trebui să fie strict.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

akcea therapeutics ireland limited - volanesorsen de sodiu - hyperlipoproteinemia tip i - alte lipide modificarea agenți - waylivra este indicat ca adjuvant la dietă la pacienții adulți cu confirmat genetic familial chylomicronemia sindromul (fcs) și cu risc crescut de pancreatită, în care răspunsul la dietă și scăderea trigliceridelor terapie a fost inadecvat.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - alte medicamente pentru sistemul nervos - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Unione Europea - rumeno - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - medicamente pentru tratamentul bolilor osoase - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.