Zynteglo

Country: Evrópusambandið

Tungumál: króatíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

Аутологичная СD34+ stanica obogaćena populaciji, sadrži гемопоэтические matične stanice pretvorene s lentiglobin BB305 лентивирусные vektori, кодирующие beta-kao-T87Q-глобина gena

Fáanlegur frá:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC númer:

B06A

INN (Alþjóðlegt nafn):

betibeglogene autotemcel

Meðferðarhópur:

Other hematological agents

Lækningarsvæði:

beta-talasemija

Ábendingar:

Zynteglo indiciran za liječenje bolesnika starijih od 12 godina s трансфузионно-ovisna β талассемии (ТДТ), koji nemaju β0/β0 genotip, za koje гемопоэтических matičnih stanica (GCW) transplantacija primjereno, a ljudskih лейкоцитарного antigena (HLA) odgovara recenzije donatora GCW ne postoji.

Vörulýsing:

Revision: 5

Leyfisstaða:

povučen

Leyfisdagur:

2019-05-29

Upplýsingar fylgiseðill

Lijek koji više nije odobren
34
B. UPUTA O LIJEKU
Lijek koji više nije odobren
35
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA ILI NJEGOVATELJA
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
STANICA/ML DISPERZIJA ZA INFUZIJU
betibeglogen autotemcel
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO
PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO
ŠTO PRIMITE OVAJ LIJEK JER
SADRŽI VAMA
VAŽNE PODATKE.
Dobit ćete KARTICU S UPOZORENJIMA ZA BOLESNIKA koja sadrži važne
sigurnosne informacije koje
trebate znati o Vašem liječenju Zynteglom. U svakom trenutku trebate
nositi karticu s upozorenjima za
bolesnika i pokazati je svom liječniku ili medicinskoj sestri kada ih
vidite ili ako ste primljeni u
bolnicu.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika ili medicinsku sestru. To
uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.
Pogledajte dio 4.
-
Pažljivo pročitajte karticu s upozorenjima za bolesnika i slijedite
upute na njoj.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI:
1.
Što je Zynteglo i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego primite Zynteglo
3.
Kako primjenjivati Zynteglo
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati Zynteglo
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE ZYNTEGLO I ZA
ŠTO SE KORISTI
Zynteglo se koristi za liječenje ozbiljne genetske bolesti koja se
zove beta-talasemija ovisna o
transfuziji (TDT), a uključuje bolest poznatu pod nazivom
beta-talasemija major, u osoba u dobi od 12
i više godina. Osobe s ovom bolešću ne mogu stvariti dovoljno
hemoglobina, proteina u krvi koji nosi
kisik. Točnije, zbog nedostatka na genu, osobe s TDT-om ne proizvode
dovoljnu količinu jednog
dijela hemoglobina koji se naziva beta-globin. Zbog tog nedostatka,
ljudi s TDT-om su anemi�

Vara einkenni

Lijek koji više nije odobren
1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
Lijek koji više nije odobren
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
stanica/ml disperzija za infuziju.
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Zynteglo (betibeglogen autotemcel) je obogaćena stanična populacija
genetski modificiranih
autolognih CD34
+
stanica koja sadrži hematopoetske matične stanice (engl.
_haematopoietic stem cells_,
HSC) transducirane lentivirusnim vektorom (LVV) s genom koji kodira β
A-T87Q
-globin.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Gotovi lijek sastoji se od jedne ili više infuzijskih vrećica koje
sadrže disperziju
1,2-20 × 10
6
stanica/ml suspendiranih u otopini za krioprezervaciju. Jedna
infuzijska vrećica sadrži
približno 20 ml lijeka Zynteglo.
Kvantitativne informacije o lijeku vezane uz jačinu, CD34
+
stanice i dozu lijeka nalaze se u listu s
informacijama o lotu. List s informacijama o lotu uključen je u
poklopac kriogenog spremnika koji se
koristi za transport lijeka Zynteglo.
Pomoćna tvar s poznatim učinkom
Jedna doza sadrži 391-1564 mg natrija.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Disperzija za infuziju.
Bistra do blago zamućena, bezbojna do žuta ili ružičasta
disperzija.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Zynteglo je indiciran za liječenje bolesnika u dobi od 12 godina i
starijih s beta-talasemijom ovisnom
o transfuziji (engl. _transfusion-_
_dependent β_
_-thalassaemia_, TDT) koji nemaju β
0
/β
0
genotip i koji su
pogodni za transplantaciju hematopoetskih matičnih stanica (engl.
_haematopoietic stem cell_, HSC), ali
nije dostupan srodni davatelj HSC stanica s podudarnim ljudskim
leukocitnim antigenima (HLA)
(vidjeti dijelove 4.4 i 5.1).
4.2
DOZIRANJE I
NAČIN PRIMJENE
Zyn