novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - svalová atrofia, spinálna - iné lieky na poruchy muskuloskeletálneho systému - zolgensma je indikovaný na liečbu:pacienti s 5q chrbtice svalová atrofia (sma) s bi-allelic mutácia v smn1 génu, a klinická diagnóza sma typ 1, orpatients s 5q sma s bi-allelic mutácia v smn1 génu, a až 3 kópie smn2 génu.