Pombiliti

Country: Evrópusambandið

Tungumál: hollenska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

Cipaglucosidase alfa

Fáanlegur frá:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC númer:

A16AB

INN (Alþjóðlegt nafn):

cipaglucosidase alfa

Meðferðarhópur:

Andere maagdarmkanaal en metabolisme producten,

Lækningarsvæði:

Glycogeen Opslag Ziekte Type II

Ábendingar:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Leyfisstaða:

Erkende

Leyfisdagur:

2023-03-20

Upplýsingar fylgiseðill

27
B.
BIJSLUITER
28
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT
POMBILITI 105 MG POEDER VOOR CONCENTRAAT VOOR OPLOSSING VOOR INFUSIE
cipaglucosidase alfa
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U.
•
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
•
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of
verpleegkundige.
•
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die niet
in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts, apotheker
of verpleegkundige.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1. Wat is Pombiliti en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra
voorzichtig mee zijn?
3. Hoe gebruikt u dit middel?
4. Mogelijke bijwerkingen
5. Hoe bewaart u dit middel?
6. Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS POMBILITI EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
WAT IS POMBILITI?
Pombiliti is een soort ‘enzymvervangende behandeling’
(enzymsubstitutietherapie) die wordt gebruikt
bij de behandeling van volwassenen met de ziekte van Pompe bij wie de
eerste ziekteverschijnselen op
volwassen leeftijd optraden. Het bevat de werkzame stof
‘cipaglucosidase alfa’.
WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Pombiliti wordt altijd gebruikt met een ander geneesmiddel met de naam
miglustat 65 mg harde
capsules. Het is heel belangrijk dat u ook de bijsluiter van miglustat
65 mg harde capsules leest.
Als u vragen heeft over uw geneesmiddelen, neem dan contact op met uw
arts of apotheker.
HOE WERKT POMBILITI?
Mensen met de ziekte van Pompe hebben een laag gehalte van het enzym
zure alfa-glucosidase
(GAA). Dit enzym helpt de niveaus van glycogeen

Vara einkenni

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt
verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden.
ZIE
RUBRIEK 4.8
VOOR
HET
RAPPORTEREN
VAN
BIJWERKINGEN
.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Pombiliti 105 mg poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Eén flacon bevat 105 mg cipaglucosidase alfa.
Na reconstitutie van elke flacon (zie rubriek 6.6), bevat de
geconcentreerde oplossing 15 mg
cipaglucosidase alfa* per ml.
*Menselijk zure α-glucosidase met bis-gefosforyleerd N-glycans
(bis-M6P) wordt geproduceerd in
ovariumcellen van Chinese hamsters (SCE’S) met behulp van
DNA-recombinatietechniek.
Hulpstof met bekend effect
Elke flacon bevat 10,5 mg natrium.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie (poeder voor
concentraat)
Wit tot lichtgeel gelyofiliseerd poeder
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige
enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie
met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van
volwassenen met op latere leeftijd
gemanifesteerde ziekte van Pompe (zure α-glucosidase [GAA]
-deficiëntie).
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
Behandeling dient onder toezicht staan van een arts met ervaring in de
behandeling van patiënten met
de ziekte van Pompe of andere erfelijke metabole of neuromusculaire
ziekten.
Cipaglucosidase alfa moet worden gebruikt in combinatie met miglustat
65 mg harde capsules. De
samenvatting van de productkenmerken (SmPC) voor miglustat 65 mg harde
capsules moet worden
geraadpleegd voordat cipaglucosidase alfa wordt ingenomen voor het
aantal capsules (gebaseerd op
het lichaamsgewicht), doseringstijd, en de vereiste om al dan niet te
vasten.
3
Dosering
De aanbevolen dosering cipaglucosidase alfa i