Strimvelis

Country: Եվրոպական Միություն

language: հունգարերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

autológ CD34 + dúsított CD34 + sejteket retrovirális vektor, hogy kódolja a emberi adenozin-deaminase (ADA) CDNs sorozat az emberi vérképző őssejtek/őssejtjeit (CD34 +) a transduced tartalmazó cella-frakció

MAH:

Fondazione Telethon ETS

ATC_code:

L03

INN:

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

therapeutic_group:

Immunostimulants,

therapeutic_area:

Súlyos kombinált immunhiány

therapeutic_indication:

Strimvelis javallt a kezelés a betegek súlyos kombinált immunhiányos miatt adenozin-deaminase hiány (ADA-SCID), akinek nincs megfelelő emberi leukocita antigén (HLA)-kiegyenlített kapcsolatos őssejt donor áll rendelkezésre (lásd 4. szakasz. 2. és 4. szakasz.

leaflet_short:

Revision: 9

authorization_status:

Felhatalmazott

authorization_date:

2016-05-26

PIL

21
B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ
22
BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A BETEG VAGY A GONDOZÓJA SZÁMÁRA
STRIMVELIS 1-10
×
10
6 SEJT/ML DISZPERZIÓ INFÚZIÓHOZ
Autológ, CD34
+
-gyel dúsított sejtfrakció, amely humán ADA cDNS-szekvenciát
kódoló retrovirális
vektorral transzdukált CD34
+
sejteket tartalmaz
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a
gyermeke tudomására jutó bármilyen
mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének
módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások
bejelentése) talál további tájékoztatást.
MIELŐTT GYERMEKÉNÉL ELKEZDIK ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA
EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI
BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ GYERMEKE SZÁMÁRA FONTOS
INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ.
-
Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő
információkra a későbbiekben is
szüksége lehet.
-
További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a
gondozását végző
egészségügyi szakemberhez.
-
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa
erről gyermeke kezelőorvosát
vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a
betegtájékoztatóban fel nem sorolt
bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
-
Gyermeke kezelőorvosa adni fog Önnek egy Beteg figyelmeztető
kártyát, amely fontos
biztonsági tudnivalókat tartalmaz gyermeke Strimvelis-szel való
kezeléséről. Olvassa el
figyelmesen és kövesse az azon szereplő utasításokat.
-
Mindig vigye magával a Beteg figyelmeztető kártyát, és minden
esetben mutassa meg azt a
kezelőorvosnak vagy a gondozást végző egészségügyi
szakembernek, amikor gyermeke
találkozik velük, vagy amikor gyermeke kórházba megy.
A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA:
1.
Milyen típusú gyógyszer a Strimvelis és milyen betegségek esetén
alkalmazható?
2.
Tudnivalók a Strimvelis gyermekénél történő alkalmazása előtt
3.
Ho

SPC

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban
kaphatnak további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Strimvelis 1-10
×
10
6
sejt/ml diszperzió infúzióhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
Autológ, CD34
+
-gyel dúsított sejtfrakció, amely humán hematopoetikus
ős/progenitor (CD34
+
)
sejtekből származó, humán adenozin-deamináz (ADA)
cDNS-szekvenciát kódoló retrovirális
vektorral transzdukált CD34
+
sejteket tartalmaz.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
A gyógyszer egy vagy több infúziós zsákba van csomagolva. Az
egyes betegspecifikus Strimvelis
infúziós zsákok autológ, CD34
+
-gyel dúsított sejtfrakciót tartalmaznak, bennük humán
hematopoetikus ős/progenitor (CD34
+
) sejtekből származó, humán ADA cDNS-szekvenciát kódoló
retrovirális vektorral transzdukált CD34
+
sejtekkel.
A készítmény CD34
+
sejt/kg illetve a teljes sejtszám tartalmi mennyiségére vonatkozó
információk
az egyes tételek címkéjén kerülnek feltüntetésre. A
koncentráció 1-10
×
10
6
CD34
+
sejt/ml.
Ismert hatású segédanyag
Ez a gyógyszer 0,15 mmol nátriumot tartalmaz milliliterenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Diszperzió infúzióhoz.
Opálos vagy tiszta, színtelen vagy rózsaszínű sejtdiszperzió.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Strimvelis olyan adenozin-dezamináz-hiány okozta súlyos
kombinált immundeficiencia
szindrómás (ADA-SCID) betegek kezelésére javallott, akik számára
nem áll rendelkezésre alkalmas
humán leukocita antigén (HLA) identikus családi őssejtdonor (lásd
4.2 és 4.4 pont).
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A Strimvelis csak speciális transzplantá