Skysona

Country: Եվրոպական Միություն

language: դանիերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

elivaldogene autotemcel

MAH:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC_code:

N07

INN:

elivaldogene autotemcel

therapeutic_group:

Andre narkotika stoffer

therapeutic_area:

Adrenoleukodystrophy

therapeutic_indication:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

authorization_status:

Trukket tilbage

authorization_date:

2021-07-16

PIL

21
B. INDLÆGSSEDDEL
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
21
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER BEHANDLEREN
SKYSONA 2-30 × 10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION
elivaldogene autotemcel (autologe CD34
+
celler, der koder
_ABCD1_
-genet)
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes
nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle
de bivirkninger, du eller dit
barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU/DIT BARN BEGYNDER AT TAGE
DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken hvis du får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke er
nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
-
Lægen eller sygeplejersken vil give dig et patientkort, som
indeholder vigtige
sikkerhedsoplysninger om behandlingen med Skysona. Læs det
omhyggeligt og følg
instruktionerne på det.
-
Hav altid patientkortet på dig og vis det altid til enhver læge
eller sygeplejerske, der ser dig,
eller hvis du skal på hospitalet.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at tage Skysona
3.
Sådan fremstilles og tages Skysona
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
Skysona anvendes til behandling af en alvorlig genetisk sygdom kaldet
cerebral adrenoleukodystrofi
(CALD) hos børn og unge, der er yngre end 18 år.
Mennesker med CALD har en forandring i genet, som skal danne et
protein, som kaldes
adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). Mennesker med CALD kan ikke danne
dette protein eller har et
protein, der ikke fungerer godt. Dette fører til ophobning af meget
langkædede fedtsyrer i kroppen,
især i hjernen. Disse fedtsyrer forårsager alvorlige skader på
hjernecellerne. Ubehandlet, kan d

SPC

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
21
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Skysona 2-30 × 10
6
celler/ml infusionsvæske, dispersion
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Skysona (elivaldogen autotemcel) er en genetisk modificeret autolog
CD34
+
celleberiget population,
der indeholder hæmatopoietiske stamceller (HSC'er)
_ex vivo_
transduceret med lentiviral vektor
(LVV), der koder
_ABCD1 _
komplementær deoxyribonukleinsyre (cDNA) til humant
adrenoleukodystrofiprotein (ALDP).
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver patientspecifik infusionspose med Skysona indeholder elivaldogen
autotemcel i en
batchafhængig koncentration af genetisk modificeret autolog CD34
+
celleberiget population. Det
færdige produkt er pakket i én eller flere infusionsposer, som
indeholder en dispersion af
2-30 × 10
6
celler/ml af CD34
+
beriget cellepopulation suspenderet i en kryopræserveret opløsning.
Hver infusionspose indeholder ca. 20 ml infusionsvæske, dispersion.
De kvantitative oplysninger for lægemidlet vedrørende koncentration,
CD34
+
celler og dosis til den
enkelte patient er angivet i Lot-informationsarket.
Lot-informationsarket er placeret inde i låget på
kryoboksen, der bruges til at transportere Skysona.
Hjælpestof(fer), som behandleren skal være opmærksom på
Hver dosis indeholder 391-1564mg natrium (inkluderet i Cryostor CS5).
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, dispersion.
Farveløs til hvid til rød, herunder nuancer af hvid eller lyserød,
lysegul og orange dispersion.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Skysona er indiceret til behandling af med tidlig cerebral
adrenoleukodystrofi hos patienter, der er
yngre end 18 år, med en
_ABCD1_
-genmutation, og f