kuvan
biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andre alimentary tract and metabolism products, - kuvan er indisert for behandling av hyperfenylalaninemi (hpa) hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre med fenylketonuri (pku) som har vist seg å være responsiv overfor slik behandling. kuvan er også angitt for behandling av hyperphenylalaninaemia (hpa) i voksne og paediatric pasienter i alle aldre med tetrahydrobiopterin (bh4) mangel som har vist seg å være lydhør for slik behandling.
naglazyme
biomarin international limited - galsulfase - mukopolysakkaridose vi - andre alimentary tract and metabolism products, - naglazyme angis for langsiktig enzym-erstatning terapi hos pasienter med bekreftet diagnosen mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase mangel; maroteaux-lamy syndrom) (se avsnitt 5. som for alle lysosomal genetiske lidelser, det er av primær betydning, spesielt i alvorlige former, til å starte behandling så tidlig som mulig, før utseendet av ikke-reversible kliniske manifestasjoner av sykdommen. en sentral utfordring er å behandle unge pasienter i alderen.
vimizim
biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysakkaridose iv - andre alimentary tract and metabolism products, - vimizim er indisert for behandling av mukopolysakkaridose, type iva (morquio a syndrome, mps iva) hos pasienter i alle aldre.
brineura
biomarin international limited - cerliponase alfa - neuronal ceroid-lipofuscinoses - andre alimentary tract and metabolism products, - brineura er angitt for behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (cln2) sykdom, også kjent som tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) mangel,.
palynziq
biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - andre fordøyelseskanaler og metabolisme produkter - palynziq er indisert for behandling av pasienter med fenylketonuri (pku) i alderen 16 år og eldre som har blod fenylalanin-kontroll (blod fenylalanin nivåer høyere enn 600 micromol/l) til tross for at før ledelsen med tilgjengelig behandlingstilbud.
voxzogo
biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - legemidler til behandling av bein sykdommer - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.
roctavian
biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihemoragika - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).
sapropterin dipharma
dipharma arzneimittel gmbh - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurias - andre alimentary tract and metabolism products, - sapropterin dipharma is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with phenylketonuria (pku) who have been shown to be responsive to such treatment. sapropterin dipharma is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (hpa) in adults and paediatric patients of all ages with tetrahydrobiopterin (bh4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment.
sapropterin teva 100 mg
teva gmbh - sapropterindihydroklorid - oppløselig tablett - 100 mg
monoket od 25 mg
merus labs luxco ii s.à r.l. - isosorbidmononitrat - depotkapsel, hard - 25 mg