Libmeldy

Country: Եվրոպական Միություն

language: ռումիներեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

atidarsagene autotemcel

MAH:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC_code:

N07

INN:

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

therapeutic_group:

Alte medicamente pentru sistemul nervos

therapeutic_area:

Leukodystrophy, Metachromatic

therapeutic_indication:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

leaflet_short:

Revision: 6

authorization_status:

Autorizat

authorization_date:

2020-12-17

PIL

40
B. PROSPECTUL
41
PROSPECTUL ÎNSOȚITOR: INFORMAȚII PENTRU PACIENT SAU ÎNGRIJITOR
LIBMELDY 2-10
×
10
6 CELULE/ML DISPERSIE PERFUZABILĂ
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Puteți să fiți de ajutor raportând orice
reacții adverse pe care le poate avea copilul dumneavoastră Vezi
ultima parte de la pct. 4 pentru modul
de raportare a reacțiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE CA
MEDICAMENTUL SĂ-I FIE ADMINISTRAT
COPILULUI DUMNEAVOASTRĂ DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE
PENTRU DUMNEAVOASTRĂ
-
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
-
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
copilului dumneavoastră sau asistentei
medicale.
-
Medicul copilului dumneavoastră sau asistenta medicală vă va da un
card de atenționare pentru
pacient. Citiți-l cu atenție și respectați instrucțiunile pe care
le conține.
-
Arătați întotdeauna medicului sau asistentei medicale care
consultă copilul sau atunci când acesta
merge la spital.
În cazul în care copilul dumneavoastră are reacții adverse,
adresați-vă medicului copilului
dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile
reacții adverse nemenționate în
acest prospect. Vezi pct. 4.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este Libmeldy și pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte ca Libmeldy să-i fie administrat
copilului dumneavoastră
3.
Cum administrează Libmeldy
4.
Reacții adverse posibile
Reacții adverse ale medicamentului de condiționare
Reacții adverse ale Libmeldy
5.
Cum se păstrează Libmeldy
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE LIBMELDY ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
CE ESTE LIBMELDY
Libmeldy este un tip de medicament numit
MEDICAMENT PENTRU TERAPIE GENICĂ
. Este produs special
pentru copilul dumneavoastră din celulele sale sanguine.
P

SPC

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Profesioniștii din domeniul sănătății sunt
rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8
pentru modul de raportare a reacțiilor
adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI
Libmeldy 2-10
x 10
6
celule/ml dispersie
pentru perfuzie
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) este o populație de celule CD34
+
autologă îmbogățită, modificată
genetic, care conține celule stem hematopoietice și celule
progenitoare (CSHP) transduse
_ex vivo_
cu un
vector lentiviral care exprimă gena umană arilsulfataza A (ARSA).
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare pungă de perfuzie cu Libmeldy specifică pacientului conține
atidarsagen autotemcel într-o
concentrație în funcție de lot dintr-o populație celulară bogată
în celule CD34
+
autologe, modificate
genetic.
Medicamentul este ambalat într-una sau mai multe pungi de perfuzie
în total care conțin o dispersie de
2-10 x10
6
celule/ml de populație de celule CD34+ îmbogățită suspendată
într-o soluție
crioconservantă.
Fiecare pungă de perfuzie conține 10 până la 20 ml de Libmeldy.
Informațiile cantitative referitoare la medicament, inclusiv numărul
de pungi de perfuzie (vezi pct. 6)
care trebuie administrat sunt prezentate în Fișa de informații a
fiecărui lot aflată în capacul
recipientului cu azot lichid utilizat pentru transport.
Excipienți cu efect cunoscut
Medicamentul conține 3,5 mg sodiu/ml și 55 mg dimetilsulfoxid
(DMSO)/ml.
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Dispersie perfuzabilă.
Dispersie limpede până la ușor tulbure, de la incoloră până la
culoare galbenă sau roz.
4.
DATE CLINICE
4.1
INDICAȚII TERAPEUTICE
Libmeldy este indicat pentru tratamentul leucodistrofiei metacrom