Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - gaucher-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - miglustat gen. az orph a felnőtt betegek enyhe vagy mérsékelt 1-es típusú gaucher-betegség orális kezelésére javallt. miglusztát gen. orph csak akkor lehet alkalmazni, a kezelést a betegek, akik számára az enzimpótló terápia nem megfelelő. miglustat gen. orph kezelésére javallt, a progresszív neurológiai tünetek felnőtt betegek gyermekgyógyászati betegek típusú niemann-pick-c-betegség.

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

gen-orph sas - boszentán -

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

gen-orph sas - boszentán -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

theravia - kolinsav - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - epesavak, valamint származékok - orphacol javallt a kezelés a veleszületett hibák az elsődleges epesav szintézist 3β-hidroxi-Δ5-c27-szteroid oxidoreduktáz hiány vagy Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktáz hiány a csecsemők, gyermekek és serdülők idősebb egy hónap és 18 év közötti és felnőttek.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - ataluren - izomdisztrófia, duchenne - egyéb gyógyszerek az izom-csontrendszer rendellenességeihez - translarna kezelésére javallt, a duchenne izomsorvadás eredő nonsense mutáció a dystrophin gén, az ambuláns betegek éves 2 éves vagy annál idősebb. hatásossága nem bizonyított, a nem járóképes betegek. a jelenléte egy nonszensz mutáció a dystrophin gén határozza meg a genetikai vizsgálatok.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum ab (publ) - palifermint - nyálkahártya-gyulladás - minden más terápiás készítmény - kepivance jelzi, hogy csökken az előfordulási gyakorisága, időtartama és súlyossága a felnőtt betegek orális mucositis kapott myeloablative radiochemotherapy a magas előfordulási gyakorisága, a súlyos mucositis járó, és igénylő hematológiai rosszindulatú autológ-vérképzőszervi-őssejt-támogatás.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatocellularis degeneráció - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - cuprior kezelésére javallt, a wilson-kór a felnőttek, kamaszok, gyerekek, legalább 5 év intoleráns, hogy a d-penicillamin terápia.

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

aristo pharma gmbh - nátrium-citrát, vízmentes; citromsav, vízmentes; kálium-hidrogén-karbonát -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum ab (publ) - eftrenonacog alfa - b hemofília - k-vitamin, valamint egyéb hemostatics, a vér alvadási faktorok - a vérzés kezelésére és megelőzésére b-es hemofíliás betegekben (veleszületett ix-es faktor hiány).

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum ab (publ) - anakinrát - arthritis, rheumatoid; covid-19 virus infection - immunszuppresszánsok - a rheumatoid arthritis (ra)a kineret javallt felnőtteknél a kezelést, a tünetei ra metotrexát együtt, egy nem megfelelő válasz a metotrexáttal. covid-19kineret is indicated for the treatment of coronavirus disease 2019 (covid-19) in adult patients with pneumonia requiring supplemental oxygen (low- or high-flow oxygen) who are at risk of progressing to severe respiratory failure determined by plasma concentration of soluble urokinase plasminogen activator receptor (supar) ≥ 6 ng/ml. periodikus láz syndromeskineret kezelésére javallt, a következő autoinflammatory periodikus láz szindrómák a felnőttek, kamaszok, gyerekek, csecsemők legalább 8 hónapos vagy annál idősebb, egy test tömege 10 kg vagy afeletti:cryopyrin kapcsolódó időszakos szindrómák (caps)a kineret kezelésére javallt, a sapkÁk, beleértve:Újszülöttkori többfunkciós gyulladásos betegség (nomid) / csecsemőkori krónikus neurológiai, bőr, Ízületi szindróma (cinca)muckle-wells-szindróma (mws)familiáris hideg autoinflammatory szindróma (fcas)familiáris mediterrán láz (fmf)a kineret-et kezelésére javallt, a familiáris mediterrán láz (fmf). a kineret-et kell megadni kombinálva kolchicin, ha megfelelő. még a diseasekineret jelzi a felnőttek, kamaszok, gyerekek, csecsemők legalább 8 hónapos vagy annál idősebb, egy test tömege 10 kg vagy afeletti, a kezelés még a betegség, beleértve a szisztémás juvenilis idiopathiás arthritis (sjia), valamint a felnőttkori still-betegség (aosd), aktív, szisztémás jellemzői közepesen magas betegség aktivitásának, vagy a betegek folyamatos betegség aktivitásának kezelés után a nem-szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerek (nsaid-ok) vagy glükokortikoidok. a kineret-et lehet adni monoterápiában vagy kombinációban más gyulladáscsökkentő gyógyszerek, illetve a betegség-modifying antirheumatic gyógyszerek (dmard).