Translarna Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - izomdisztrófia, duchenne - egyéb gyógyszerek az izom-csontrendszer rendellenességeihez - translarna kezelésére javallt, a duchenne izomsorvadás eredő nonsense mutáció a dystrophin gén, az ambuláns betegek éves 2 éves vagy annál idősebb. hatásossága nem bizonyított, a nem járóképes betegek. a jelenléte egy nonszensz mutáció a dystrophin gén határozza meg a genetikai vizsgálatok.