Ország: Európai Unió
Nyelv: olasz
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista a causa della distrofia retinica ereditaria causata da confermato biallelica RPE65 mutazioni e che hanno una sufficiente vitali delle cellule della retina.
Revision: 7
autorizzato
2018-11-22
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Luxturna 5 × 10 12 genomi vettoriali/mL concentrato e solvente per soluzione iniettabile 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Voretigene neparvovec è un vettore di trasferimento genico che utilizza un vettore virale adeno-associato con proteine del capside di sierotipo 2 (AAV2) come veicolo per il trasporto verso la retina del cDNA che codifica per la proteina umana dell'epitelio pigmentato retinico di 65 kDa (hRPE65). Voretigene neparvovec è derivato da AAV2 _wild-type_ utilizzando tecniche di DNA ricombinante. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni mL di concentrato contiene 5 × 10 12 genomi vettoriali ( _vector genomes_ , vg). Ogni flaconcino di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile (corrispondente a 2,5 × 10 12 genomi vettoriali) che richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6. Dopo diluizione di 0,3 mL di concentrato con 2,7 mL di solvente, ogni mL contiene 5 × 10 11 genomi vettoriali. Ogni dose di 0,3 mL di Luxturna contiene 1,5 x 10 11 genomi vettoriali. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Concentrato e solvente per soluzione iniettabile. Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi chiari e incolori con un pH di 7,3. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali. 3 4.2 POSOLOGIA E MODO DI SOMMINIS Olvassa el a teljes dokumentumot
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Luxturna 5 × 10 12 genomi vettoriali/mL concentrato e solvente per soluzione iniettabile 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Voretigene neparvovec è un vettore di trasferimento genico che utilizza un vettore virale adeno-associato con proteine del capside di sierotipo 2 (AAV2) come veicolo per il trasporto verso la retina del cDNA che codifica per la proteina umana dell'epitelio pigmentato retinico di 65 kDa (hRPE65). Voretigene neparvovec è derivato da AAV2 _wild-type_ utilizzando tecniche di DNA ricombinante. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni mL di concentrato contiene 5 × 10 12 genomi vettoriali ( _vector genomes_ , vg). Ogni flaconcino di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile (corrispondente a 2,5 × 10 12 genomi vettoriali) che richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6. Dopo diluizione di 0,3 mL di concentrato con 2,7 mL di solvente, ogni mL contiene 5 × 10 11 genomi vettoriali. Ogni dose di 0,3 mL di Luxturna contiene 1,5 x 10 11 genomi vettoriali. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Concentrato e solvente per soluzione iniettabile. Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi chiari e incolori con un pH di 7,3. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali. 3 4.2 POSOLOGIA E MODO DI SOMMINIS Olvassa el a teljes dokumentumot