ptc therapeutics international limited - ataluren - mišićna distrofija, duchenne - ostali lijekovi za poremećaje mišićno-koštanog sustava - translarna indiciran za liječenje duchenneove mišićne distrofije mutacija u genu дистрофина delirijum, kod ambulantnih bolesnika u dobi od 2 i više godina. efikasnost nije bila dokazana u ne-ambulantnih pacijenata. prisutnost mutacija u genu дистрофина bred mora biti određena, genetičko testiranje.
Europska Unija -
hrvatski -
EMA (European Medicines Agency)