Nulibry

Država: Europska Unija

Jezik: hrvatski

Izvor: EMA (European Medicines Agency)

Aktivni sastojci:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Dostupno od:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC koda:

A16AX19

INN (International ime):

fosdenopterin

Terapijska grupa:

Drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi,

Područje terapije:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Terapijske indikacije:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Proizvod sažetak:

Revision: 2

Status autorizacije:

odobren

Datum autorizacije:

2022-09-15

Uputa o lijeku

19
B. UPUTA O LIJEKU
20
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA
NULIBRY 9,5 MG PRAŠAK ZA OTOPINU ZA INJEKCIJU
fosdenopterin
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMJENJIVATI
OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAŽNE
PODATKE ZA VAS ILI VAŠE DIJETE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri.
-
Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je
obavijestiti liječnika ili
medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije
navedena u ovoj uputi.
Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1.
Što je NULIBRY i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego počnete primjenjivati NULIBRY
3.
Kako primjenjivati NULIBRY
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati NULIBRY
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE NULIBRY I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE NULIBRY
NULIBRY sadrži djelatnu tvar fosdenopterin.
NULIBRY se daje osobama s genetskom bolesti nedostatka molibdenskog
kofaktora (MoCD) tipa A
_._
NULIBRY se daje osobama za koje liječnici posumnjaju da bi mogle
imati MoCD tipa A. Treba ga
nastaviti primjenjivati doživotno ako se genetskim testiranjem
potvrdi MoCD tipa A.
ŠTO JE NEDOSTATAK MOLIBDENSKOG KOFAKTORA (MOCD) TIPA A
MoCD tipa A
_ _
rijetki je urođeni poremećaj prirodnog kemijskog procesa potrebnog
za rad vašeg tijela
(metabolizma). Znakovi ove genetičke bolesti obično se javljaju
ubrzo nakon rođenja i uključuju
otežano hranjenje i napadaje. Drugi znakovi su smanjena svijest o
okruženju ili reakcija na okruženje,
povećanje reakcija preplašenosti na iznenadni događaj te slabi ili
ukočeni mišići.
MoCD tipa A posljedica je pogreške u genu koji se naziva MOCS1. To
sprječava tijelo da stvara
neophodnu tvar pod nazivom ciklički piran

Svojstava lijeka

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih djelatnika se traži da prijave svaku
sumnju na nuspojavu za ovaj lijek.
Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
NULIBRY 9,5 mg prašak za otopinu za injekciju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna bočica sadrži 12,5 mg fosdenopterinbromid dihidrata što
odgovara 9,5 mg fosdenopterina.
Nakon rekonstitucije s 5 ml sterilne vode za injekcije, jedan ml
otopine sadrži 1,9 mg fosdenopterina
(1,9 mg/ml).
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Prašak za otopinu za injekciju (prašak za injekciju).
Bijeli do blijedo žuti prašak.
Rekonstituirana otopina ima pH vrijednost u rasponu od 5 do 7,
viskoznost od 1,0 cSt i osmolarnost u
rasponu od 260 do 320 mOsmol/kg
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Lijek NULIBRY indiciran je za liječenje bolesnika s nedostatkom
molibdenskog kofaktora (engl.
_Molybdenum Cofactor Deficiency_
, MoCD) tipa A.
_ _
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
NULIBRY se smije primjenjivati samo ako bolesnik ima potvrđenu
genetičku dijagnozu ili vjerojatnu
dijagnozu MoCD-a tipa A.
Bolesnici s vjerojatnom dijagnozom MoCD-a tipa A moraju obaviti
genetički test za potvrdu
dijagnoze MoCD-a tipa A. Ako se dijagnoza MoCD-a tipa A ne potvrdi
genetičkim testiranjem,
primjenu lijeka NULIBRY treba prekinuti.
Liječenje lijekom NULIBRY mora započeti i nadgledati u bolnici
zdravstveni djelatnik s iskustvom u
zbrinjavanju urođenih poremećaja metabolizma. NULIBRY je lijek za
kroničnu supstratnu
nadomjesnu terapiju i namijenjen je dugotrajnoj primjeni.
Doziranje
_Pedijatrijska populacija mlađa od 1 godine (prema gestacijskoj dobi)
_
U bolesnika mlađih od jedne godine preporučena doza lijeka NULIBRY
titrira se na temelju
gestacijske dobi.
3
Za bolesnike mlađe od 1 godine koji su nedonošena novorođenčad
(gestacijska dob < 37 tjedana),
preporučena početna doza