Država: Europska Unija
Jezik: estonski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
Ataluren
PTC Therapeutics International Limited
M09AX03
ataluren
Muud lihas-skeleti süsteemi häirete ravimid
Lihasdüstroofia, Duchenne
Translarna on näidustatud ravi Duchenne ' i lihasdüstroofia, mis tulenevad jama mutatsioon dystrophin geeni, ambulatoorne patsientide vanuses 2 aastat ja vanemad. Efektiivsust ei ole näidatud mitte-ambulatoorne patsientide. Olemasolu jama mutatsioon dystrophin geeni tuleks kindlaks määrata geneetiline testimine.
Revision: 22
Volitatud
2014-07-31
34 B. PAKENDI INFOLEHT 35 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE TRANSLARNA 125 MG SUUKAUDSE SUSPENSIOONI GRAANULID TRANSLARNA 250 MG SUUKAUDSE SUSPENSIOONI GRAANULID TRANSLARNA 1000 MG SUUKAUDSE SUSPENSIOONI GRAANULID Atalureen Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvalnähtudest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. ENNE RAVIMI VÕTMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või apteekriga. - Ravim on välja kirjutatud üksnes teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile kahjulik, isegi kui haigusnähud on sarnased. - Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või apteekriga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Translarna ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Translarna võtmist 3. Kuidas Translarnat võtta 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Translarnat säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON TRANSLARNA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Translarna on ravim, mis sisaldab toimeainena atalureeni. Translarnat kasutatakse lihaste normaalset tööd kahjustava konkreetse geneetilise defekti põhjustatud Duchenne’i lihasdüstroofia raviks. Translarnaga ravitakse vähemalt 2-aastaseid kõndimisvõimega patsiente. Arst teeb teile või teie lapsele enne Translarnaga ravi alustamist analüüsid veendumaks, et teie haigust saab selle ravimiga ravida. KUIDAS TRANSLARNA TOIMIB? Duchenne’i lihasdüstroofiat põhjustavad geneetilised muutused, mille tõttu organism ei tooda korrektselt lihaste normaalseks töötamiseks vajalikku lihasvalku düstrofiini. Translarna võimaldab organismil korrektselt toota düstrofiini ja aitab lihastel normaalselt töötada. 2. MIDA ON VAJA TEADA ENNE Pročitajte cijeli dokument
I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Translarna 125 mg suukaudse suspensiooni graanulid Translarna 250 mg suukaudse suspensiooni graanulid Translarna 1000 mg suukaudse suspensiooni graanulid 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Translarna 125 mg suukaudse suspensiooni graanulid Iga kotike sisaldab 125 mg atalureeni. Translarna 250 mg suukaudse suspensiooni graanulid Iga kotike sisaldab 250 mg atalureeni. Translarna 1000 mg suukaudse suspensiooni graanulid Iga kotike sisaldab 1000 mg atalureeni. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Suukaudse suspensiooni graanulid. Valged kuni tuhmvalged graanulid. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Translarna on näidustatud düstrofiini geeni nonsenss-mutatsioonist põhjustatud Duchenne’i lihasdüstroofia (nmDMD) raviks vähemalt 2 aastastel kõndimisvõimega patsientidel (vt lõik 5.1). Düstrofiini geeni nonsenss-mutatsioon tehakse kindlaks geneetiliste analüüsidega (vt lõik 4.4). 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS _ _ Ravi Translarnaga tohib alustada ainult eriarst, kes on spetsialiseerunud Duchenne/Beckeri lihasdüstroofia ravile. Annustamine Atalureen manustatakse suukaudselt iga päev 3 annusena. Esimene annus tuleb võtta hommikul, teine keskpäeval ja kolmas õhtul. Soovitatav annustamisintervall on 6 tundi hommikuse ja keskpäevase annuse vahel, 6 tundi keskpäevase ja õhtuse annuse vahel ning 12 tundi õhtuse ja järgmise päeva esimese annuse vahel. Soovitatav annus on 10 mg kehamassi kg kohta hommikul, 10 mg kehamassi kg kohta keskpäeval ja 20 mg kehamassi kg kohta õhtul (päevane koguannus 40 mg kehamassi kg kohta). 3 Translarnat turustatakse 125 mg, 250 mg või 1000 mg kotikestes. Allolevas tabelis on teave selle kohta, millise tugevusega kotikest/kotikesi tuleb kasutada so Pročitajte cijeli dokument