Spinraza

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Spinraza
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Spinraza
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali lijekovi protiv živčanog sustava
  • Područje terapije:
  • Mišićna atrofija, kralješnica
  • Terapijske indikacije:
  • Spinraza je indicirana za liječenje 5q spinalne mišićne atrofije.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004312
  • Datum autorizacije:
  • 30-05-2017
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004312
  • Zadnje ažuriranje:
  • 04-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

EPAR, sažetak za javnost

Spinraza

nusinersen

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) lijeka Spinraza. Objašnjava kako je

Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Spinraza.

Praktične informacije o primjeni lijeka Spinraza bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

trebaju se obratiti svojem liječniku ili ljekarniku.

Što je Spinraza i za što se koristi?

Spinraza je lijek namijenjen za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA) uzrokovane mutacijom na

kromosomu 5q, genetske bolesti koja uzrokuje slabost i propadanje mišića, uključujući mišiće

povezane s plućima. Bolest je povezana s oštećenjem na kromosomu 5q, a simptomi obično počinju

ubrzo nakon rođenja.

Budući da je broj osoba oboljelih od spinalne mišićne atrofije nizak, ta se bolest smatra „rijetkom” te je

lijek Spinraza dobio status „lijeka za liječenje rijetkih bolesti” 2. travnja 2012.

Spinraza sadrži djelatnu tvar nusinersen.

Kako se Spinraza koristi?

Spinraza se izdaje samo na liječnički recept, a liječenje mora započeti liječnik s iskustvom u liječenju

spinalne mišićne atrofije.

Lijek je dostupan kao otopina za injekciju u bočicama od 12 mg. Primjenjuje se intratekalnom

injekcijom (u donji dio leđa, izravno u kralježnicu), a daje je liječnik ili medicinska sestra s iskustvom u

izvođenju tog postupka. Prije nego što se primijeni lijek Spinraza, bolesniku će možda trebati dati

sredstvo za sedaciju (opuštanje).

Spinraza

EMA/736370/2017

Stranica 2/3

Preporučena doza je 12 mg (jedna bočica), a liječenje treba započeti čim je bolesniku postavljena

dijagnoza spinalne mišićne atrofije. Poslije prve doze trebaju slijediti još tri doze nakon dva tjedna,

četiri tjedna i devet tjedana, a potom jedna doza svaka četiri mjeseca. Terapiju je potrebno nastaviti

sve dok bolesnik ima od nje koristi. Za dodatne informacije vidjeti uputu o lijeku.

Kako djeluje Spinraza?

Bolesnicima sa SMA-om nedostaje protein koji se naziva „protein za preživljenje motoričkih neurona”

(SMN), a neophodan je za preživljenje i normalnu funkciju motoričkih neurona (živčane stanice u

kralježničnoj moždini koje upravljaju pokretima mišića). Protein SMN sastavljen je od dva gena, SMN1

i SMN2. Bolesnicima sa SMA-om nedostaje gen SMN1, ali imaju gen SMN2 koji uglavnom proizvodi

kratki SMN protein koji ne funkcionira onako dobro kao protein pune duljine.

Spinraza je sintetički protusmjerni oligonukleotid (vrsta genetskog materijala) koji genu SMN2

omogućuje proizvodnju proteina pune duljine, tako da protein može funkcionirati normalno. Tako je

zamijenjen protein koji nedostaje, a to ublažava simptome bolesti.

Koje su koristi lijeka Spinraza dokazane u ispitivanjima?

U jednom glavnom ispitivanju, u koje je bilo uključeno 121 dojenče (prosječne dobi od sedam mjeseci)

sa SMA-om, pokazalo se da Spinraza učinkovito poboljšava pokretljivost u usporedbi s placebom (lažna

injekcija).

Nakon godine dana liječenja, u 51 % dojenčadi (37 od 73) liječene lijekom Spinraza pokazao se

napredak u postizanju kontrole glave, prevrtanja, sjedenja, puzanja, stajanja i hodanja, dok sličan

napredak nije opažen ni u jednog dojenčeta koje je primalo placebo. Nadalje, većina dojenčadi liječena

lijekom Spinraza preživjela je dulje i potporu disanja trebala kasnije nego ona koja je primala placebo.

U drugom ispitivanju procijenjena je učinkovitost lijeka Spinraza u djece u koje je SMA bila manje

teška i dijagnosticirana je kasnije (u prosječnoj dobi od tri godine). Nakon 15-mjesečnog liječenja, u

57 % djece koja su primila lijek Spinraza zabilježen je napredak u kretanju, dok taj postotak u djece

koja su primala placebo iznosi 26 %.

Koji su rizici povezani s lijekom Spinraza?

Najčešće su nuspojave lijeka Spinraza (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) glavobolja, bol u

leđima i povraćanje. Smatra se da su te nuspojave prouzročene injekcijama u kralježnicu kojima se

daje lijek. U dojenčadi nije bilo moguće ocijeniti neke nuspojave zbog nemogućnosti komunikacije.

Potpuni popis svih nuspojava i ograničenja zabilježenih pri primjeni lijeka Spinraza potražite u uputi o

lijeku.

Zašto je lijek Spinraza odobren?

U svojoj procjeni Europska agencija za lijekove prepoznala je ozbiljnu narav ove bolesti i hitnu potrebu

za učinkovitim liječenjem.

Pokazalo se da se lijekom Spinraza postižu klinički značajna poboljšanja u male djece s različitim

stupnjevima težine bolesti. Iako lijek nije ispitan u bolesnika s najtežim i najblažim oblicima SMA-e,

očekuje se da će koristi koje on pruža biti slične i u tih bolesnika.

Smatra se da se nuspojave mogu kontrolirati, s tim da su najčešće nuspojave povezane s načinom

primjene lijeka.

Spinraza

EMA/736370/2017

Stranica 3/3

Stoga je Agencija zaključila da koristi lijeka Spinraza nadmašuju s njim povezane rizike te je

preporučila davanje odobrenja za njegovu primjenu u EU-u.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Spinraza?

Tvrtka koja stavlja na tržište lijek Spinraza dovršit će ispitivanja koja još traju, a kojima se ispituje

dugoročna sigurnost i učinkovitost lijeka u bolesnika koji pokazuju simptome SMA-e i onih koji još ne

pokazuju simptome.

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Spinraza nalaze se također u sažetku opisa svojstava lijeka i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Spinraza

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje lijeka Spinraza u promet koje vrijedi na prostoru

Europske unije od 30. svibnja 2017.

Cjeloviti EPAR za lijek Spinraza nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o liječenju lijekom

Spinraza pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se svojem liječniku ili

ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti o lijeku Spinraza možete naći na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Sažetak je posljednji put ažuriran u 11. 2017.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Spinraza 12 mg otopina za injekciju

nusinersen

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego što Vi ili Vaše dijete počnete primati ovaj lijek jer

sadrži Vama važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri.

Ako kod sebe ili svog djeteta primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika

ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.

Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Spinraza i za što se koristi

Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Spinraza

Kako se daje lijek Spinraza

Moguće nuspojave

Kako čuvati lijek Spinraza

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Spinraza i za što se koristi

Spinraza sadrži djelatnu tvar

nusinersen

koja pripada skupini lijekova poznatih pod nazivom

protusmjerni oligonukleotidi

. Spinraza se primjenjuje za liječenje genetske bolesti koja se naziva

spinalna mišićna atrofija

(SMA).

Spinalnu mišićnu atrofiju

uzrokuje nedostatak proteina u tijelu koji se naziva

protein za preživljenje

motoričkog neurona,

ili skraćeno na engleskom „SMN“. Rezultat toga je gubitak živčanih stanica u

kralježničnoj moždini, što dovodi do slabosti mišića ramena, kukova, natkoljenica i gornjeg dijela

leđa. Može postojati i slabost mišića koji sudjeluju u disanju i gutanju.

Spinraza djeluje tako što pomaže tijelu da proizvede više proteina SMN koji nedostaje osobama sa

spinalnom mišićnom atrofijom. To smanjuje gubitak živčanih stanica i može povećati snagu mišića.

2.

Što morate znati prije nego što Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Spinraza

Lijek Spinraza ne smijete primiti:

ako ste Vi ili Vaše dijete

alergični na nusinersen

ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u

dijelu 6).

Ako niste sigurni, obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego što Vi ili Vaše dijete

počnete primati lijek Spinraza.

Upozorenja i mjere opreza

Nakon što se Spinraza primijeni postupkom lumbalne punkcije, postoji rizik od nastanka nuspojava

(pogledajte dio 3). One mogu uključivati glavobolje, povraćanje i bol u leđima. Može biti i poteškoća

povezanih s davanjem lijeka na taj način u vrlo mladih bolesnika i onih sa skoliozom (iskrivljenje

kralježnice).

Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na krvne stanice koje

pomažu zgrušavanje krvi. Prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza, liječnik može

odlučiti provesti pretrage krvi kako bi provjerio zgrušava li se krv pravilno. To ne mora biti potrebno

svaki put kada Vi ili Vaše dijete trebate primiti lijek Spinraza.

Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na bubrege. Prije nego što

Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza, liječnik može odlučiti provesti pretrage mokraće kako bi

provjerio rade li bubrezi pravilno. To ne mora biti potrebno svaki put kada Vi ili Vaše dijete trebate

primiti lijek Spinraza.

Obratite se svom liječniku prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza.

Drugi lijekovi i Spinraza

Obavijestite liječnika ako Vi ili Vaše dijete uzimate, nedavno ste uzeli ili bi mogli uzeti bilo koje

druge lijekove u budućnosti.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego počnete primati ovaj lijek. Preporučuje se izbjegavati primjenu lijeka

Spinraza tijekom trudnoće i dojenja.

Upravljanje vozilima i strojevima

Spinraza ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

Spinraza sadrži male količine natrija

Jedna doza lijeka Spinraza sadrži manje od 1 mmol (23 mg) natrija, tj. sadrži zanemarive količine

natrija, pa se može primjenjivati u osoba s ograničenjem unosa natrija.

3.

Kako se daje lijek Spinraza

Uobičajena doza lijeka Spinraza je 12 mg.

Spinraza se daje:

prvog dana liječenja, 0. dan

potom oko 14. dana, 28. dana i 63. dana

potom jedanput svaka 4 mjeseca.

Spinraza se daje injekcijom u donji dio leđa. Ta injekcija, koja se naziva lumbalna punkcija, daje se

uvođenjem igle u prostor oko kralježnične moždine. To će učiniti liječnik s iskustvom u izvođenju

lumbalnih punkcija. Možda ćete Vi ili Vaše dijete dobiti i lijek za opuštanje ili spavanje tijekom tog

postupka.

Koliko dugo primjenjivati lijek Spinraza

Liječnik će Vam reći koliko dugo Vi ili Vaše dijete trebate primati lijek Spinraza. Nemojte prestati s

liječenjem lijekom Spinraza, osim ako Vam je tako rekao liječnik.

Ako Vi ili Vaše dijete propustite injekciju

Ako Vi ili Vaše dijete propustite dozu lijeka Spinraza, obratite se liječniku kako biste lijek Spinraza

primili što je prije moguće.

Imate li ikakvih pitanja o tome kako se daje Spinraza, obratite se liječniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Nuspojave lumbalne punkcije

Nuspojave povezane s lumbalnom punkcijom mogu se javiti tijekom ili ubrzo nakon davanja lijeka

Spinraza. Većina tih nuspojava zabilježena je unutar 72 sata od postupka.

Vrlo često (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba)

bol u leđima

glavobolja

povraćanje.

Nepoznato (ne može se procijeniti iz dostupnih podataka)

ozbiljna infekcija povezana s lumbalnom punkcijom (npr. meningitis).

Prijavljivanje nuspojava

Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili

medicinsku sestru

. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.

Nuspojave možete prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u

Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati lijek Spinraza

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji iza oznake “EXP”.

Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2°C – 8°C). Ne zamrzavati.

Bočicu čuvati u vanjskom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Ako čuvanje u hladnjaku nije moguće, Spinraza se može čuvati u originalnoj kutiji zaštićena od

svjetlosti na temperaturi od 30°C ili nižoj do 14 dana.

Neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po

potrebi. Ako se izvadi iz originalnog pakiranja, ukupno vrijeme koje je lijek proveo izvan hladnjaka ne

smije biti dulje od 30 sati, na temperaturi koja ne prelazi 25°C.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Spinraza sadrži

Djelatna tvar je nusinersen.

Jedna bočica od 5 ml sadrži nusinersennatrij što odgovara 12 mg nusinersena.

Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.

Drugi sastojci su natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid,

kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid,

kloridna kiselina, voda za injekcije.

Kako Spinraza izgleda i sadržaj pakiranja

Spinraza je bistra bezbojna otopina za injekciju.

Jedna kutija lijeka Spinraza sadrži jednu bočicu.

Svaka bočica je za jednokratnu upotrebu.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Biogen Idec Ltd

Innovation House

70 Norden Road

Maidenhead

Berkshire

SL6 4AY

Ujedinjeno Kraljevstvo

Proizvođač

Biogen (Denmark) Manufacturing ApS

Biogen Allé 1

DK - 3400 Hillerød

Danska

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet:

België/Belgique/Belgien

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Lietuva

UAB "JOHNSON & JOHNSON"

Tel: +370 5 278 68 88

България

ТП ЕВОФАРМА

Teл.: +359 2 962 12 00

Luxembourg/Luxemburg

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Česká republika

Biogen (Czech Republic) s.r.o.

Tel: +420 255 706 200

Magyarország

Biogen Hungary Kft.

Tel.: +36 (1) 899 9883

Danmark

Biogen (Denmark) A/S

Tlf: +45 77 41 57 57

Malta

Pharma MT limited

Tel: +356 213 37008/9

Deutschland

Biogen GmbH

Tel: +49 (0) 89 99 6170

Nederland

Biogen Netherlands B.V.

Tel: +31 20 542 2000

Eesti

UAB "JOHNSON & JOHNSON" Eesti filiaal

Tel: +372 617 7410

Norge

Biogen Norway AS

Tlf: +47 23 40 01 00

Ελλάδα

Genesis Pharma SA

Τηλ: +30 210 8771500

Österreich

Biogen Austria GmbH

Tel: +43 1 484 46 13

España

Biogen Spain SL

Tel: +34 91 310 7110

Polska

Biogen Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 351 51 00

France

Biogen France SAS

Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Portugal

Biogen Portugal

Tel.: +351 21 318 8450

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (0) 1 230 34 46

România

Johnson&Johnson Romania S.R.L.

Tel.: +40 21 207 18 00

Ireland

Biogen Idec (Ireland) Ltd.

Tel: +353 (0)1 463 7799

Slovenija

Biogen Pharma d.o.o.

Tel.: +386 1 511 02 90

Ísland

Icepharma hf

Sími: +354 540 8000

Slovenská republika

Biogen Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 323 340 08

Italia

Biogen Italia s.r.l.

Tel: +39 02 584 9901

Suomi/Finland

Biogen Finland Oy

Puh/Tel: +358 207 401 200

Κύπρος

Genesis Pharma Cyprus Ltd

Τηλ: +357 22 769946

Sverige

Biogen Sweden AB

Tel: +46 8 594 113 60

Latvija

UAB "JOHNSON & JOHNSON" filiāle Latvijā

Tel: +371 678 93561

Biogen Idec Limited

Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima:

1. Prije primjene, bočicu lijeka Spinraza potrebno je pregledati da ne sadrži čestice. Ako se opaze

čestice i/ili ako tekućina u bočici nije bistra i bezbojna, bočicu se ne smije upotrijebiti.

2. Pripremu otopine lijeka Spinraza za intratekalnu primjenu potrebno je izvoditi aseptičkom

tehnikom.

3. Prije primjene, bočicu se mora izvaditi iz hladnjaka i ostaviti da se zagrije na sobnu temperaturu

(25°C) bez upotrebe vanjskih izvora topline.

4. Ako bočica ostane neotvorena i otopina nije upotrijebljena, potrebno ju je vratiti u hladnjak.

5. Neposredno prije primjene uklonite plastični zatvarač i uvedite iglu štrcaljke u bočicu kroz sredinu

prstena kako biste izvukli odgovarajući volumen. Spinraza se ne smije razrjeđivati. Nije potrebna

uporaba vanjskih filtara.

6. Spinraza se primjenjuje kao intratekalna bolus injekcija tijekom 1 do 3 minute pomoću igle za

spinalnu anesteziju.

7. Injekcija se ne smije primijeniti u područjima kože na kojima postoje znakovi infekcije ili upale.

8. Prije primjene lijeka Spinraza preporučuje se izvući volumen cerebrospinalnog likvora koji

odgovara volumenu lijeka Spinraza koji će se ubrizgati.

9. Ako se otopinu uvučenu u štrcaljku ne primijeni unutar 6 sati, otopina se mora baciti.

10. Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal mora se zbrinuti sukladno nacionalnim propisima.

25-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-7-2018

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) heeft  een akkoord bereikt met fabrikant Biogen. Hierdoor komt het middel Spinraza voor circa 80 jonge kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) vanaf 1 augustus in het basispakket.  

Netherlands - Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

12-11-2018

Spinraza (Biogen Netherlands B.V.)

Spinraza (Biogen Netherlands B.V.)

Spinraza (Active substance: nusinersen) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)7550 of Mon, 12 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4312/T/10

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Active substance: nusinersen) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5862 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4312/II/4

Europe -DG Health and Food Safety