Brineura

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Brineura
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Brineura
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Neuronske ceroidne lipofuscinoze
  • Terapijske indikacije:
  • Brineura indiciran za liječenje нейрональных цероид-липофусциноз tipa 2 (CLN2) bolest, također poznat kao tripeptidyl peptidaza 1 (TPP1) deficit.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004065
  • Datum autorizacije:
  • 30-05-2017
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004065
  • Zadnje ažuriranje:
  • 26-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

EPAR, sažetak za javnost

Brineura

cerliponase alfa

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) lijeka Brineura. Objašnjava kako je

Agencija ocijenila lijek kako bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Brineura.

Praktične informacije o primjeni lijeka Brineura bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

obratiti se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Brineura i za što se koristi?

Brineura je lijek koji se upotrebljava za liječenje neuronalne ceroidne lipofuscinoze tipa 2 (CLN2),

nasljedne bolesti u djece koja dovodi do progresivnog oštećenja mozga.

Budući da je broj bolesnika s CLN2 nizak, dotična se bolest smatra „rijetkom” te je lijek Brineura dobio

status „lijeka za rijetke bolesti” od 13. ožujka 2013.

Lijek Brineura sadrži djelatnu tvar cerliponase alfa.

Kako se Brineura koristi?

Brineura se ubrizgava izravno u mozak. Bolesniku se prije prve infuzije operacijom ugrađuje uređaj

koji prolazi od vanjskog dijela lubanje do moždane šupljine u kojoj se nalazi tekućina i u koju se lijek

prenosi.

Infuzija se prima jedanput u dva tjedna, a provodi je zdravstveni radnik osposobljen za davanje

lijekova u mozak. Kako bi se smanjio rizik od reakcija u vezi s infuzijom, bolesnicima se mogu davati

drugi lijekovi prije ili nakon liječenja lijekom Brineura ili se infuzija može usporiti. Liječenje može trajati

onoliko dugo koliko bolesnik ima koristi od liječenja.

Lijek Brineura izdaje se samo na recept. Za dodatne informacije vidjeti uputu o lijeku.

Brineura

EMA/285195/2017

Stranica 2/3

Kako djeluje Brineura?

Bolesnicima koji boluju od CLN2 nedostaje enzim tripeptidil peptidaza I (TPP1), koji je potreban za

normalan razvoj mozga. Djelatna tvar u lijeku Brineura, cerliponase alfa, kopija je enzima TPP1 te se

upotrebljava kao zamjena za enzim koji nedostaje.

Lijek se ubrizgava izravno u mozak kako bi se zaobišla krvno-moždana barijera, zaštitna barijera koja

odvaja krvotok od mozga i sprečava da tvari kao što su lijekovi prodru u moždano tkivo.

Koje su koristi lijeka Brineura dokazane u ispitivanjima?

U ranim je ispitivanjima dokazano da lijek Brineura smanjuje stopu progresije bolesti prema

standardnoj ljestvici ocjenjivanja.

Ispitivanje je obuhvatilo 23 djece (prosječne dobi od četiri godine) koja su liječena lijekom Brineura

tijekom gotovo jedne godine, od čega se u 20 djece (87 %) nije pojavila regresija od dva posto u

motoričkim i jezičnim vještinama koja se inače javlja u bolesnika koji ne primaju lijek.

Ocjenjivanje su proveli liječnici koji su pojedinačno ocijenili motoričke i jezične vještine svakog

bolesnika (pri čemu je 0 najlošije, a 3 normalno). Konačna ocjena pojedinog bolesnika bila je zbroj

dviju navedenih ocjena.

Longitudinalnim ispitivanjem utvrđeno je da su koristi od lijeka Brineura potrajale još jednu godinu, a

rezultati pokazuju da se progresija bolesti usporila u većine bolesnika. Ispitivanje se i dalje provodi.

Koji su rizici povezani s lijekom Brineura?

Najčešće nuspojave lijeka Brineura (koje se mogu javiti u više od 1 na 5 osoba) su povišena temperatura,

snižene razine bjelančevina u cerebrospinalnoj tekućini (tekućina u mozgu i kralježničkoj moždini),

nepravilnosti EKG-a (ispitivanje srčane aktivnosti), povraćanje, infekcije gornjih dišnih putova (infekcije

nosa i grla) i hipersenzitivne (alergijske) reakcije. Potpuni popis nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka

Brineura potražite u uputi o lijeku.

Lijek Brineura ne smije se davati bolesnicima koji su uz primjenu lijeka Brineura imali hipersenzitivne

(alergijske) reakcije opasne po život te onima čiji su se simptomi ponovno javili kad je lijek Brineura

ponovno primijenjen. Osim toga, lijek se ne smije davati bolesnicima kojima je ugrađen odvod za

drenažu viška tekućine iz mozga. Naposljetku, lijek Brineura se ne smije davati bolesnicima ako postoji

bilo kakav problem s uređajem, kao što je curenje ili infekcija.

Zašto je lijek Brineura odobren?

Dostupni podatci dokazuju da lijek Brineura pomaže u usporavanju regresije motoričkih i jezičnih

vještina u bolesnika koji boluju od CLN2, bolesti za koju ne postoje drugi lijekovi.

U pogledu sigurnosti, podatci ne upućuju na neprihvatljive razloge za zabrinutost. Odbor za lijekove za

humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi lijeka Brineura nadmašuju s njim povezane

rizike te je preporučio njegovo odobrenje za primjenu u Europskoj uniji.

Lijek Brineura odobren je u „iznimnim okolnostima”. Razlog tomu je nemogućnost dobivanja potpunih

informacija o lijeku Brineura zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove

procjenjuje sve nove informacije koje postanu dostupne te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Brineura

EMA/285195/2017

Stranica 3/3

Koje se još informacije očekuju o lijeku Brineura?

Budući da je lijek Brineura odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja ga stavlja na tržište pružit će

dodatne podatke iz ispitivanja o sigurnosti lijeka Brineura, uključujući rizik od alergijskih reakcija kad se

on upotrebljava kroz dulje razdoblje, i o dugoročnoj učinkovitosti u usporavanju ili zaustavljanju regresije

motoričkih i jezičnih vještina. Ispitivanjima će se obuhvatiti djeca u dobi do dvije godine, za koju

trenutačno nema podataka.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Brineura?

Tvrtka koja stavlja na tržište lijek Brineura osigurat će materijale za obuku o načinu uporabe i

sprečavanju problema s uređajem, kao što su infekcija ili začepljenje, svim zdravstvenim radnicima

koji budu primjenjivali ovaj lijek.

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Brineura nalaze se također u sažetku opisa svojstava i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Brineura

Cjeloviti EPAR za lijek Brineura nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o liječenju lijekom

Brineura pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se svom liječniku ili

ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti o lijeku Brineura možete naći na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Brineura 150 mg otopina za infuziju

cerliponaza alfa

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.

Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika.

To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Brineura i za što se koristi

Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Brineura

Kako primjenjivati lijek Brineura

Moguće nuspojave

Kako čuvati lijek Brineura

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Brineura i za što se koristi

Brineura sadrži djelatnu tvar cerliponazu alfa, koja pripada skupini lijekova poznatih kao enzimska

nadomjesna terapija. Upotrebljava se za liječenje bolesnika s neuronalnom ceroidnom lipofuscinozom

tip 2 (CLN2), bolešću poznatom i kao nedostatak tripeptidil-peptidaze 1 (TPP1).

Osobe s bolešću CLN2 nemaju enzim pod nazivom TPP1 ili ga imaju u premaloj količini, a to

uzrokuje taloženje tvari poznatih kao lizosomski materijali za nakupljanje. U osoba s bolešću CLN2,

do takvog nakupljanja dolazi u određenim dijelovima tijela, uglavnom u mozgu.

Kako Brineura djeluje

Ovaj lijek nadomješta enzim koji nedostaje, TPP1, što smanjuje taloženje lizosomskih materijala za

nakupljanje. Ovaj lijek djeluje tako da usporava napredovanje bolesti.

2.

Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Brineura

Ne smijete primiti lijek Brineura:

Ako ste Vi ili Vaše dijete imali po život opasne alergijske reakcije na cerliponazu alfa ili bilo

koji drugi sastojak ovoga lijeka (naveden u dijelu 6), a reakcije se nastavljaju javljati kada

ponovno primite cerliponazu alfa.

Ako Vi ili Vaše dijete imate usađeno pomagalo za odvođenje viška tekućine iz mozga.

Ako Vi ili Vaše dijete sada imate znakove infekcije povezane s pomagalom ili pomagalo ima

grešku. Liječnik može odlučiti nastaviti liječenje kada infekcija ili problemi vezani uz pomagalo

prođu.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek.

Tijekom liječenja lijekom Brineura, Vama ili Vašem djetetu mogu se javiti problemi s

usađenim pomagalom (vidjeti dio 4 „Moguće nuspojave“), uključujući infekciju ili grešku

pomagala. Liječenje može biti prekinuto ako pomagalo treba zamijeniti ili dok se ne izliječi

infekcija. Obratite se liječniku ako imate pitanja o pomagalu koji Vam je usađen.

Uz lijek Brineura moguće su po život opasne alergijske reakcije. Liječnik će kod Vas ili

Vašega djeteta pratiti simptome po život opasnih alergijskih reakcija, kao što su koprivnjača,

svrbež ili naleti crvenila, otečene usne, jezik i/ili grlo, nedostatak zraka, promuklost, plava boja

na vrhovima prstiju ruku ili oko usana, nizak tonus mišića, nesvjestica ili nemogućnost

zadržavanja mokraće (inkontinencija).

Liječnik će Vama ili Vašem djetetu provjeriti brzinu srčanih otkucaja, krvni tlak, brzinu disanja

i tjelesnu temperaturu prije, tijekom i poslije liječenja. Ako je potrebno, liječnik može odlučiti

o dodatnom praćenju.

Liječnik će provjeravati odstupanja od normalne električne aktivnosti srca (EKG) svakih

6 mjeseci. Ako ste Vi ili Vaše dijete prije imali srčanih tegoba, liječnik ili medicinska sestra

pratit će aktivnost srca tijekom svake infuzije.

Liječnik može poslati uzorke tekućine iz mozga (cerebrospinalni likvor) na provjeru, kako bi se

ustanovilo postoje li znakovi infekcije.

Lijek Brineura nije primjenjivan bolesnicima s uznapredovalom bolešću na početku liječenja ili

u djece mlađe od 2 godine. Liječnik će razmotriti da li je liječenje lijekom Brineura ispravno za

vas i vaše dijete.

Drugi lijekovi i Brineura

Obavijestite svog liječnika ako Vi ili Vaše dijete uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo

koje druge lijekove.

Trudnoća, dojenje i plodnost

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek.

Ne biste trebali primati liječenje lijekom Brineura tijekom trudnoće osim ako nije neophodno. Nije

poznato izlučuje li se Brineura majčinim mlijekom. Dojenje se treba prekinuti za vrijeme liječenja

lijekom Brineura. Nije poznato utječe li Brineura na plodnost.

Upravljanje vozilima i strojevima

Nije poznato hoće li Brineura utjecati na sposobnost upravljanja vozilima ili rada sa strojevima.

Molimo, posavjetujte se s liječnikom.

Brineura sadrži natrij

Jedna bočica sadrži 44 mg natrija. O tome treba voditi računa u bolesnika na prehrani s ograničenjem

unosa natrija.

3.

Kako primjenjivati lijek Brineura

Za primjenu lijeka Brineura, Vama ili Vašem djetetu bit će potrebno kirurškim postupkom usaditi

pomagalo koji pomaže da lijek dospije do određenog dijela mozga.

Lijek Brineura daje liječnik s iskustvom u davanju lijekova intracerebroventrikularnim putem (infuzija

u tekućinu mozga) u bolnici ili klinici.

Lijek Brineura nije primjenjivan bolesnicima mlađim od 2 godine ili starijim od 8 godina (na početku

kliničkog ispitivanja). Ograničeno je iskustvo s primjenom u malobrojnih bolesnika u dobi od

2 godine.

Preporučena doza lijeka Brineura temelji se na Vašoj dobi ili dobi Vašega djeteta, a primjenjivat će se

jednom svaki drugi tjedan:

od rođenja do < 6 mjeseci: 100 mg

6 mjeseci do < 1 godine: 150 mg

1 godina do < 2 godine: 200 mg (prve 4 doze), 300 mg (sve ostale doze)

≥ 2 godine: 300 mg.

Liječnik može Vama ili Vašem djetetu prilagoditi dozu ili vrijeme davanja lijeka ako se infuzija ne

podnosi, ako se pojavi alergijska reakcija ili možda postoji porast tlaka u mozgu.

Lijek se polagano pumpa kroz usađeno pomagalo. Kada je lijek primijenjen, daje se kraća infuzija

otopine kojom se Brineura ispire iz opreme za infuziju, tako da cjelokupna doza dospije do mozga.

Davanje lijeka i otopine trajat će oko 2 - 4 sata i 30 minuta, ovisno o Vašoj dozi ili dozi Vašega

djeteta. Liječnik može smanjiti dozu ili usporiti brzinu infuzije, ovisno o tome kako reagirate tijekom

terapije.

Prije svake terapije lijekom Brineura, liječnik može Vama ili Vašem djetetu dati lijekove kao što su

antipiretici koji snižavaju vrućicu ili antihistaminike za liječenje alergijskih reakcija, kako bi se

smanjile nuspojave koje se mogu javiti tijekom ili ubrzo nakon terapije.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Odmah obavijestite liječnika ili medicinsku sestru ako Vam se pojavi nešto od sljedećeg:

Vrlo česte nuspojave (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba):

vrućica

povraćanje

osjećaj razdražljivosti

konvulzije (napadaji)

reakcije za vrijeme ili ubrzo nakon primanja lijeka, kao što su koprivnjača, svrbež ili naleti

crvenila, otečene usne, jezik i/ili grlo, nedostatak zraka, promuklost, plava boja na vrhovima

prstiju ruku ili oko usana, nizak tonus (napetost) mišića, nesvjestica i nemogućnost zadržavanja

mokraće (inkontinencija).

Česte nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba):

bakterijske infekcije povezane s pomagalom

usporeni srčani otkucaji

pomagalo ne funkcionira ispravno zbog začepljenosti zapažene tijekom pripreme infuzije

Nepoznate (učestalost ne može biti procijenjena na osnovu dostupnih podataka)

pomagalo je pomjeren te ne funkcionira na ispravan način kod pripreme za infuziju

Ovaj lijek može prouzročiti druge nuspojave:

Vrlo česte nuspojave:

glavobolja

povišena ili snižena razina proteina u tekućini mozga

poremećeni rezultati električne aktivnosti srca (EKG)

povećan broj stanica u tekućini moždine (spinalni likvor) uočenih laboratorijskim praćenjem

infekcija nosa ili grla (prehlada)

teškoće s iglom (igla za infuziju ispadne iz usađenog pomagala).

Česte nuspojave:

osip

koprivnjača

spuštena glava (tako da brada pada prema prsima)

bol u trbuhu

propuštanje pomagala

mjehurići u ustima ili na jeziku

oticanje ili crvenilo očnih kapaka i bjeloočnice

osjećaj nervoze

poremećaj želuca ili crijeva.

Prijavljivanje nuspojava

Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Brineura

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na bočici i kutiji iza oznake

EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u uspravnom položaju u zamrzivaču (od -25 °C do -15 °C). Prevoziti i dostavljati zamrznuto

(od -85 °C do -15 °C). Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Otopljeni lijek Brineura i otopina za ispiranje trebaju se odmah upotrijebiti. Lijek se smije izvući samo

iz neotvorenih bočica neposredno prije uporabe. Ako se ne mogu upotrijebiti odmah, neotvorene

bočice lijeka Brineura ili otopine za ispiranje trebaju se čuvati na temperaturi od 2 do 8°C te iskoristiti

u roku od 24 sata.

Kemijska i fizikalna stabilnost lijeka u primjeni u primjeni dokazana je u trajanju do 12 sati na sobnoj

temperaturi (19-25 °C). S mikrobiološkog stajališta, otvorene bočice ili lijek u štrcaljkama treba

upotrijebiti odmah. Ako se ne upotrijebi odmah, vrijeme i uvjeti čuvanja lijeka u primjeni prije

uporabe odgovornost su korisnika.

Za čuvanje lijeka Brineura odgovoran je Vaš liječnik ili ljekarnik. Oni su odgovorni i za pravilno

zbrinjavanje neupotrijebljenog lijeka Brineura.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Brineura sadrži

Djelatna tvar je cerliponaza alfa. Jedna bočica lijeka Brineura sadrži 150 mg cerliponaze alfa u

5 ml otopine. Jedan ml otopine za infuziju sadrži 30 mg cerliponaze alfa.

Drugi sastojci lijeka Brineura i otopine za ispiranje: natrijev hidrogenfosfat heptahidrat, natrijev

dihidrogenfosfat hidrat, natrijev klorid, kalijev klorid, magnezijev klorid heksahidrat, kalcijev

klorid dihidrat i voda za injekcije (vidjeti dio 2 „Brineura sadrži natrij“).

Kako Brineura izgleda i sadržaj pakiranja

Brineura i otopina za ispiranje otopine su za infuziju. Otopine su bistre do lagano opalescentne i

bezbojne do blijedožute; otopina lijeka Brineura može katkad sadržavati tanka prozirna vlakna ili

neprozirne čestice.

Veličina pakiranja: 3 bočice (dvije bočice lijeka Brineura i jedna bočica otopine za ispiranje), svaka

sadrži 5 ml otopine.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u MM/GGGG

Ovaj lijek je odobren u „iznimnim okolnostima”. To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije

bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom lijeku.

Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati sve nove informacije o ovom lijeku te će

se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

Prilog IV.

Zaključci Europske agencije za lijekove o davanju odobrenja za stavljanje lijeka u promet u

iznimnim okolnostima

Zaključci Europske agencije za lijekove:

Odobrenje za stavljanje lijeka u promet u iznimnim okolnostima

Nakon razmatranja zahtjeva, mišljenje je CHMP-a da je omjer rizika i koristi povoljan te se može

preporučiti davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet u iznimnim okolnostima, što je dodatno

pojašnjeno u Europskom javnom izvješću o ocjeni lijeka.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety