देश: यूरोपीय संघ
भाषा: डेनिश
स्रोत: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminosyre-metabolisme, infødte fejl
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
autoriseret
2022-07-18
24 B. INDLÆGSSEDDEL 25 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORGENOMER/0,5 ML INFUSIONSVÆSKE, OPLØSNING Eladocagen exuparvovec Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du eller dit barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDSLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU ELLER DIT BARN BEGYNDER AT FÅ DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg din læge eller sygeplejersken, hvis der er noget, du er i tvivl om. - Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis du eller dit barn får bivirkninger, Herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4. Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse af Upstaza 2. Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Upstaza 3. Sådan skal du tage eller give Upstaza til dit barn 4. Mulige bivirkninger 5. Opbevaring af Upstaza 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE VIRKNING Upstaza er en genterapimedicin, der indeholder det aktive stof eladocagen exuparvovec. ANVENDELSE Upstaza anvendes til behandling af patienter i alderen 18 måneder og ældre med en mangel på proteinet aromatisk L-aminosyre decarboxylase (AADC). Dette protein er vigtigt for at få visse stoffer, som kroppens nervesystem skal bruge, til at fungere korrekt. AADC-mangel er en arvelig tilstand forårsaget af en mutation (ændring) i genet, som kontrollerer produktionen af AADC (også kaldet _dopa decarboxylase_ eller _DDC_ -genet). Tilstanden forhindrer barnets nervesystem i at udvikle sig, hvilket betyder, at mange af kroppens funktioner ikke udvikles korrekt i barndommen, herunder bevægelse, spisning, vejrtrækning, tale og mentale evner. SÅDAN VIRKER UPSTAZA Det aktive stof i Upstaza, eladocagen exuparvovec, er पूरा दस्तावेज़ पढ़ें
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Upstaza 2,8 × 10 11 vektorgenomer (vg)/0,5 ml, infusionsvæske, opløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Eladocagen exuparvovec er et lægemiddel til genterapi, som giver udtryk for det humane aromatiske L‐aminosyre decarboxylase enzym (hAADC). Det er en ikke-replikerende rekombinant adeno- associeret virus serotype 2 (AAV2)-baseret vektor, der indeholder cDNA'et fra det humane DDC-gen, der kontrolleres af cytomegalovirus-immediate-early-promotoren. Eladocagen exuparvovec produceres i humane embryonale nyreceller ved rekombinant DNA- teknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hvert enkeltdosis hætteglas indeholder 2,8 × 10 11 vg eladocagen exuparvovec i 0,5 ekstraherbar ml opløsning. Hver ml opløsning indeholder 5,6 × 10 11 vg eladocagen exuparvovec. Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Infusionsvæske, opløsning. Efter optøning fra frossen tilstand, er infusionsvæske, opløsning en klar til let uigennemsigtig, farveløs til svagt hvid væske. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Upstaza er indiceret til behandling af patienter fra 18 måneder og ældre med en klinisk, molekylær og genetisk bekræftet diagnose med aromatisk L-aminosyre decarboxylase (AADC)-mangel med en svær fænotype (se pkt. 5.1). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION Behandlingen skal administreres på en klinik, der er specialiseret i stereotaktisk hjernekirurgi af en kvalificeret hjernekirurg under kontrollerede aseptiske forhold. Dosering Patienterne vil få en samlet dosis på 1,8 × 10 11 vg leveret som fire 0,08 ml (0,45 × 10 11 vg) infusioner (to pr. putamen). Doseringen er den samme for hele den population, der er dækket af indikationen. 3 Særlige pop पूरा दस्तावेज़ पढ़ें