Zolgensma

Pays: Union européenne

Langue: français

Source: EMA (European Medicines Agency)

Ingrédients actifs:

onasemnogene abeparvovec

Disponible depuis:

Novartis Europharm Limited 

Code ATC:

M09AX09

DCI (Dénomination commune internationale):

onasemnogene abeparvovec

Groupe thérapeutique:

Autres médicaments pour les troubles du système musculo-squelettique

Domaine thérapeutique:

Atrophie musculaire, Spinal

indications thérapeutiques:

Zolgensma est indiqué pour le traitement des patients atteints de 5q atrophie musculaire spinale (SMA), avec un bi-alléliques mutation dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de l'amyotrophie spinale de Type 1, orpatients avec 5q SMA avec un bi-alléliques mutation dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2.

Descriptif du produit:

Revision: 13

Statut de autorisation:

Autorisé

Date de l'autorisation:

2020-05-18

Notice patient

42
B. NOTICE
43
NOTICE : INFORMATION DE L’UTILISATEUR
ZOLGENSMA 2 ×10
13 GÉNOMES DU VECTEUR/ML SOLUTION POUR PERFUSION
onasemnogene abeparvovec
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez chez votre enfant. Voir en fin de
rubrique 4 comment déclarer les effets
indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE VOTRE ENFANT
REÇOIVE CE MÉDICAMENT CAR ELLE
CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez le médecin ou
l’infirmier/ère de votre enfant.
-
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à
son médecin ou son
infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui
ne serait pas mentionné dans
cette notice. Voir rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est-ce que Zolgensma et dans quels cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant
reçoive Zolgensma
3.
Comment Zolgensma est-il administré
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels ?
5.
Comment conserver Zolgensma
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE ZOLGENSMA ET DANS QUELS CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QUE ZOLGENSMA
Zolgensma est un type de médicament appelé « thérapie génique ».
Il contient la substance active
onasemnogene abeparvovec, qui contient du matériel génétique
humain.
DANS QUELS CAS ZOLGENSMA EST-IL UTILISÉ
Zolgensma est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA), une
maladie génétique rare et grave.
COMMENT AGIT ZOLGENSMA
La SMA survient lorsque le gène nécessaire pour la synthèse d’une
protéine essentielle appelée
SMN (
_survival motor neuron_
- protéine de survie des neurones moteurs) est manquant ou anormal.
Le manque de protéines SMN entraîne la mort d

Résumé des caractéristiques du produit

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de la santé doivent déclarer tout
effet indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Zolgensma 2 × 10
13
génomes du vecteur/mL solution pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
2.1
DESCRIPTION GÉNÉRALE
L’onasemnogene abeparvovec est un produit de thérapie génique qui
exprime la protéine de survie des
motoneurones (SMN -
_survival motor neuron_
) humaine. C’est un vecteur dérivé d’un virus
adéno-associé de sérotype 9 (AAV9) recombinant non réplicatif
contenant l’ADNc du gène SMN sous
le contrôle du promoteur hybride d’un amplificateur du
cytomégalovirus/promoteur du gène de
l’actine ß de poulet.
L’onasemnogene abeparvovec est produit dans des cellules
embryonnaires humaines de rein par la
technologie de l’ADN recombinant.
2.2
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque mL contient de l’onasemnogene abeparvovec à une
concentration nominale de
2 x 10
13
génomes du vecteur (vg). Les flacons contiendront un volume
extractible d’au moins 5,5 mL
ou 8,3 mL. Le nombre total de flacons et la combinaison des volumes de
remplissage dans chaque
boîte de produit fini seront adaptés pour correspondre à la dose
nécessaire pour le patient en fonction
de son poids (voir rubriques 4.2 et 6.5).
Excipient à effet notoire
Ce médicament contient 0,2 mmol de sodium par mL.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Solution pour perfusion.
Solution limpide à légèrement opaque, incolore à blanchâtre.
4.
DONNÉES CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Zolgensma est indiqué dans le traitement :
-
des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une
mutation bi-allélique du gène
_SMN1_
et ayan