ZOLGENSMA Solution for Infusion,

Pays: Suisse

Langue: français

Source: Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

Ingrédients actifs:

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

Disponible depuis:

Novartis Pharma Schweiz AG

Code ATC:

M09AX09

DCI (Dénomination commune internationale):

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

forme pharmaceutique:

Solution for Infusion,

Composition:

Lösung: onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) 2×10e13 Vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp..

classe:

A

Groupe thérapeutique:

Greffe: Gentherapieprodukt

Domaine thérapeutique:

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ; • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder; • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.; Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.

Statut de autorisation:

zugelassen

Date de l'autorisation:

2021-06-28

Notice patient

▼ Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui
permettra l'identification rapide de
nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
secondaire qui apparait chez votre enfant. Voir à la fin de la
rubrique «Quels effets secondaires
Zolgensma peut-il provoquer?» pour savoir comment déclarer les
effets secondaires.
Information destinée aux patients
Lisez attentivement cette notice d'emballage avant que votre enfant
n'utilise ce médicament. Ce
médicament vous a été remis pour votre enfant sur ordonnance
médicale. Ne le remettez donc pas à
d'autres personnes, même si elles semblent présenter les mêmes
symptômes que votre enfant. En effet,
ce médicament pourrait nuire à leur santé.
Conservez cette notice d'emballage pour pouvoir la relire plus tard si
nécessaire.
Zolgensma®
Novartis Pharma Schweiz AG
Qu'est-ce que Zolgensma et quand doit-il être utilisé?
Zolgensma est un médicament dit de «thérapie génique». Il
contient le principe actif onasemnogène
abeparvovec qui contient du matériel génétique humain.
Zolgensma est utilisé pour le traitement des nourrissons et des
jeunes enfants atteints d'une maladie
héréditaire rare et grave, appelée «amyotrophie spinale» (SMA).
Comment agit Zolgensma
Une SMA apparait lorsqu'un gène spécifique pour la production d'une
protéine essentielle (la protéine de
survie du motoneurone (SMN, Survial Motor Neuron) est absente ou
présente une anomalie. Un déficit
en protéine SMN provoque la mort des cellules nerveuses qui
contrôlent les muscles (motoneurones). En
conséquence, les muscles s'affaiblissent et s'atrophient, ce qui
finit par entraîner une perte de la mobilité.
Zolgensma fournit une copie pleinement fonctionnelle du gène SMN afin
que l'organisme puisse
produire suffisamment de protéine SMN. Le gène est introduit dans
les cellules dans lesquelles il est
nécessaire, à l'aide d'un virus modifié qui ne provoque pas de
maladie chez l'être humain.
Selon prescr

Résumé des caractéristiques du produit

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Inhaltsverzeichnis
Strukturierte Informationen
Inhaltsverzeichnis
Zolgensma®
Composition
Forme pharmaceutique et quantité de principe actif par unité
Indications/Possibilités d’emploi
Posologie/Mode d’emploi
Contre-indications
Mises en garde et précautions
Interactions
Grossesse, allaitement
Effet sur l’aptitude à la conduite et l’utilisation de machines
Effets indésirables
Surdosage
Propriétés/Effets
Pharmacocinétique
Données précliniques
Remarques particulières
Numéro d’autorisation
Présentation
Titulaire de l’autorisation
Mise à jour de l’information
▼ Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui
permettra l'identification rapide de
nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels
de santé sont tenus de déclarer toute
suspicion d'effet secondaire nouveau ou grave. Voir la rubrique
«Effets indésirables» pour les modalités
de déclaration des effets secondaires.
L’autorisation pour Zolgensma est limitée dans le temps; voir la
rubrique «Propriétés/Effets».
Zolgensma®
Novartis Pharma Schweiz AG
MISE EN GARDE IMPORTANTE concernant l’utilisation de Zolgensma. Des
cas d’atteinte hépatique
aiguë et grave et d’insuffisance hépatique aiguë, ayant parfois
une issue fatale, ont été rapportés après la
perfusion de Zolgensma. La fonction hépatique (ALAT, ASAT, bilirubine
totale) doit être surveillée
pendant au moins 3 mois après la perfusion, et plus longtemps en cas
d’indication clinique [voir les
rubriques «Mises en garde et précautions», sous-rubrique
«Toxicité hépatique», et «Effets indésirables»]
Composition
Principes actifs
Onasemnogène abeparvovec: médicament de thérapie génique exprimant
la protéine de survie des
motoneurones (SMN, Survival Motoneuron) humaine. Il s'agit d'un
vecteur adéno-associé recom