Pays: Union européenne
Langue: maltais
Source: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Amino Acid Metaboliżmu, Żbalji Inborn
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Awtorizzat
2022-07-18
24 B. FULJETT TA’ TAGĦRIF 25 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT UPSTAZA 2.8 × 10 11 ĠENOMI TAL-VETTUR/0.5 ML SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI Eladocagene exuparvovec Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li inti jew it-tifel jew it-tifla tiegħek jista jkollkom. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL INTI JEW IT-TIFEL JEW IT-TIFLA TIEGĦEK TINGĦATAW DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier. - Jekk inti jew it-tifel/tifla tiegħek ikollkom xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill- infermier.Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu Upstaza u għalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma inti jew it-tifel jew it-tifla tiegħek tingħataw Upstaza 3. Kif jingħata Upstaza lilek jew lit-tifel/tifla tiegħek 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Upstaza 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU UPSTAZA U GĦALXIEX JINTUŻA X’INHU UPSTAZA Upstaza hija mediċina ta’ terapija tal-ġeni li fiha s-sustanza attiva eladocagene exuparvovec. GĦALXIEX JINTUŻA UPSTAZA Upstaza jintuża għat-trattament tal-pazjenti ta’ bejn it-18-il xahar u akbar, li għandhom defiċjenza tal- proteina msejħa L-amino acid decarboxylase (AADC) aromatiku. Din il-proteina hija essenzjali biex tagħmel ċerti sustanzi li teħtieġ is-sistema nervuża tal-ġisem biex taħdem sewwa. Id-defiċjenza tal-AADC hija kundizzjoni li tintiret ikkawżata minn mutazzjoni (bidla) fil-ġene li tikkontrolla l-produzzjoni tal-AADC (imsejħa wkoll il-ġene _dopa decarboxylase_ jew Lire le document complet
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Upstaza 2.8 × 10 11 ġenomi vetturi (vg)/0.5 mL soluzzjoni għall-infużjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Eladocagene exuparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija tal-ġeni li jesprimi l-enzima aromatika umana L-amino acid decarboxylase (hAADC). Huwa vettur ibbażat fuq il-virus assoċjat mal-adeno ta’ serotip 2 (AAV2) rikombinanti u mhux replikabbli, li fih is-cDNA tal-ġene uman dopa decarboxylase (DDC) taħt il-kontroll tal-promotur immedjat-bikri taċ-ċitomegalovirus. Eladocagene exuparvovec jiġi prodott f’ċelluli tal-kliewi embrijoniċi tal-bniedem permezz ta’ teknoloġija tad-DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull fjala ta’ doża waħda fih 2.8 × 10 11 vg ta’ eladocagene exuparvovec f’0.5 mL estrattabbli ta’ soluzzjoni. Kull mL ta’ soluzzjoni fih 5.6 × 10 11 vg of eladocagene exuparvovec. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Soluzzjoni għall-infużjoni. Wara li tinħall mill-friża, is-soluzzjoni għall-infużjoni tkun likwidu ċar sa kemmxejn opak, minn bla kulur sa abjad ċar. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Upstaza hija indikata għat-trattament ta’ pazjenti ta’ bejn 18-il xahar u akbar li għandhom dijanjosi ta’ defiċjenza klinika, molekulari u ġenetikament kkonfermata ta’ L-amino acid decarboxylase aromatiku (AADC) b’fenotip sever (ara sezzjoni 5.1). 4.2 POŻOLOĠIJA U METODU TA’ KIF GĦANDU JINGĦATA It-trattament għandu jingħata f’ċentru speċjalizzat fin-newrokirurġija sterjotattika, minn kirur Lire le document complet