Opfolda

Pays: Union européenne

Langue: français

Source: EMA (European Medicines Agency)

Ingrédients actifs:

miglustat

Disponible depuis:

Amicus Therapeutics Europe Limited

Code ATC:

A16AX06

DCI (Dénomination commune internationale):

miglustat

Groupe thérapeutique:

Autres produits du tractus digestif et du métabolisme

Domaine thérapeutique:

Maladie de stockage de glycogène type II

indications thérapeutiques:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Descriptif du produit:

Revision: 1

Statut de autorisation:

Autorisé

Date de l'autorisation:

2023-06-26

Notice patient

18
B.
NOTICE
19
NOTICE : INFORMATION DU PATIENT
OPFOLDA 65 MG, GÉLULES
miglustat
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez. Voir en fin de rubrique 4 comment
déclarer les effets indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT DE PRENDRE CE
MÉDICAMENT CAR ELLE CONTIENT DES
INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
•
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
•
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin, votre
pharmacien ou votre
infirmier/ère.
•
Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas
à d’autres personnes. Il
pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont
identiques aux vôtres.
•
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre
médecin, votre pharmacien ou
votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet
indésirable qui ne serait pas mentionné dans
cette notice. Voir rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1. Qu’est-ce qu’Opfolda et dans quel cas est-il utilisé
2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre
Opfolda
3. Comment prendre Opfolda
4. Quels sont les effets indésirables éventuels?
5. Comment conserver Opfolda
6. Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QU’OPFOLDA ET DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QU’OPFOLDA
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme
tardive de la maladie de Pompe chez
l’adulte. Il contient la substance active miglustat.
DANS QUEL CAS EST-IL UTILISÉ
Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé «
cipaglucosidase alfa », une thérapie
enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous
lisiez également la notice de la
cipaglucosidase alfa.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre
médecin ou votr

Résumé des caractéristiques du produit

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Opfolda 65 mg, gélules
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque gélule contient 65 mg de miglustat.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Gélule
Gélule de taille 2 (6,35 mm x 18,0 mm) composée d’une coiffe
opaque grise et d’un corps opaque
blanc, portant l’inscription « AT2221 » à l’encre noire sur le
corps, contenant une poudre blanche à
blanc cassé.
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
Opfolda (miglustat) est un stabilisateur enzymatique de la
cipaglucosidase alfa, traitement
enzymatique substitutif à long terme des adultes atteints de la forme
tardive de la maladie de Pompe
(déficit en α-glucosidase acide [GAA]).
4.2
POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION
Le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans
la prise en charge des patients
atteints de la maladie de Pompe ou d’autres maladies métaboliques
ou neuromusculaires héréditaires.
Le miglustat 65 mg, gélules doit être utilisé en association avec
la cipaglucosidase alfa. Le résumé des
caractéristiques du produit (RCP) de la cipaglucosidase alfa doit
être consulté avant de prendre le
miglustat.
Posologie
La dose recommandée doit être prise par voie orale une fois toutes
les deux semaines chez les adultes
âgés de 18 ans et plus. La dose est calculée en fonction du poids
corporel :
•
Pour les patients pesant ≥ 50 kg, la dose recommandée est de 260 mg
(4 gélules de 65 mg).
•
Pour les patients pesant ≥ 40 à < 50 kg, la dose recommandée est
de 195 mg (3 gélules de 65 mg).
Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant le
début de la perfusion de
cipaglucosidase alfa mais pas plus de 3 heures avant.
3
FIGURE 1. CALENDRIER DE DOSAGE
* Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant mais
pas plus de 3 heures avant le début de la perfusion de
cipaglucosidase alfa.
La réponse des patients au traitement do