Nulibry

Pays: Union européenne

Langue: français

Source: EMA (European Medicines Agency)

Ingrédients actifs:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Disponible depuis:

TMC Pharma (EU) Limited

Code ATC:

A16AX19

DCI (Dénomination commune internationale):

fosdenopterin

Groupe thérapeutique:

D'autres tractus digestif et le métabolisme des produits,

Domaine thérapeutique:

Metal Metabolism, Inborn Errors

indications thérapeutiques:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Descriptif du produit:

Revision: 2

Statut de autorisation:

Autorisé

Date de l'autorisation:

2022-09-15

Notice patient

20
B. NOTICE
21
NOTICE : INFORMATION DE L’UTILISATEUR
NULIBRY 9,5 MG POUDRE POUR SOLUTION INJECTABLE.
fosdénoptérine
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification
rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous
pouvez y contribuer en signalant tout
effet indésirable. Voir en fin de rubrique 4 comment déclarer les
effets indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT D’UTILISER CE
MÉDICAMENT CAR ELLE CONTIENT DES
INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS ET VOTRE ENFANT.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre
infirmier/ère.
-
Si vous observez que vous présentez ou que votre enfant présente un
quelconque effet
indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet
indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Voir
rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE?:
1.
Qu’est-ce que NULIBRY et dans quels cas est-il utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser NULIBRY
3.
Comment utiliser NULIBRY
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels?
5.
Comment conserver NULIBRY
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE NULIBRY ET DANS QUELS CAS EST-IL UTILISÉ
QU’EST-CE QUE NULIBRY
NULIBRY contient la substance active fosdénoptérine.
NULIBRY est administré aux personnes atteintes de la maladie
génétique du déficit en cofacteur à
molybdène (MoCD) de type A
_._
Il est administré lorsque les médecins suspectent qu’une personne
pourrait présenter un MoCD de type A. Il doit être poursuivi tout au
long de la vie en cas de
confirmation du MoCD de type A par analyse génétique.
QU’EST-CE QUE LE DÉFICIT EN COFACTEUR À MOLYBDÈNE (MOCD) DE TYPE
A :
Le MoCD de type A
_ _
est une erreur innée
rare des processus chimiques naturels nécessaires au bon
fonctionnement de votre organisme (métabolisme). Les signes de ce

Résumé des caractéristiques du produit

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification
rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de la santé déclarent tout
effet indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de
déclaration des effets indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
NULIBRY 9,5 mg poudre pour solution injectable
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque flacon contient 12,5 mg de bromhydrate de fosdénoptérine
dihydraté équivalent à 9,5 mg de
fosdénoptérine.
Après reconstitution avec 5 mL d’eau stérile pour injections,
chaque mL de solution contient 1,9 mg
de fosdénoptérine (1,9 mg/mL).
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Poudre pour solution injectable (poudre pour injection).
Poudre blanche à jaune pâle.
La solution reconstituée a un pH dans l’intervalle de 5 à 7, une
viscosité de 1,0 cSt, et une osmolarité
dans l’intervalle de 260 à 320 mOsmol/kg
4.
INFORMATIONS CLINIQUES
4.1
INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES
NULIBRY est indiqué pour le traitement de patients atteints d’un
déficit en cofacteur à molybdène
(MoCD) de type A.
_ _
4.2
POSOLOGIE ET MODE D’ADMINISTRATION
NULIBRY ne doit être administré que si le patient a un diagnostic
génétique confirmé ou un
diagnostic présumé de MoCD de type A.
Les patients avec un diagnostic présumé de MoCD de type A doivent
effectuer un test génétique afin
de confirmer le diagnostic de MoCD de type A. NULIBRY doit être
arrêté si le diagnostic de MoCD
de type A n’est pas confirmé par un test génétique.
Le traitement par NULIBRY doit être instauré et faire l’objet
d’une surveillance à l’hôpital par un
professionnel de santé expérimenté dans la prise en charge des
erreurs innées
du métabolisme.
NULIBRY est un traitement substitutif chronique destiné à un usage
à long terme.
Posologie
_Population pédiatrique âgée de moins de 1