Libmeldy

Pays: Union européenne

Langue: français

Source: EMA (European Medicines Agency)

Ingrédients actifs:

atidarsagene autotemcel

Disponible depuis:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Code ATC:

N07

DCI (Dénomination commune internationale):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Groupe thérapeutique:

Autres médicaments du système nerveux

Domaine thérapeutique:

Leukodystrophy, Metachromatic

indications thérapeutiques:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Descriptif du produit:

Revision: 6

Statut de autorisation:

Autorisé

Date de l'autorisation:

2020-12-17

Notice patient

41
B. NOTICE
42
NOTICE : INFORMATION DU PATIENT OU DE L’AIDANT
LIBMELDY 2-10 × 10
6 CELLULES/ML DISPERSION POUR PERFUSION
ATIDARSAGÈNE AUTOTEMCEL
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y
contribuer en signalant tout effet
indésirable que vous observez chez votre enfant. Voir en fin de
rubrique 4 comment déclarer les effets
indésirables.
VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE VOTRE ENFANT NE
REÇOIVE CE MÉDICAMENT CAR ELLE
CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOUS.
-
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
-
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre
infirmier(e) qui s’occupe de votre
enfant.
-
Le médecin ou l’infirmier(/ère) de votre enfant vous remettra une
carte d’alerte patient. Lisez-la
attentivement et respectez les instructions qui y figurent.
-
Montrez toujours la carte d’alerte patient au médecin ou à
l’infirmier(/ère) lorsque votre enfant les
consulte ou s’il se rend à l’hôpital.
-
Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en au
médecin ou à l’infirmier(/ère).
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas
mentionné dans cette notice. Voir
rubrique 4.
QUE CONTIENT CETTE NOTICE ?
1.
Qu’est-ce que Libmeldy et dans quels cas il est utilisé
2.
Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant ne
reçoive Libmeldy
3.
Comment Libmeldy est administré
4.
Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Effets indésirables du médicament de conditionnement
Effets indésirables de Libmeldy
5.
Comment conserver Libmeldy
6.
Contenu de l’emballage et autres informations
1.
QU’EST-CE QUE LIBMELDY ET DANS QUELS CAS IL EST UTILISÉ
QU’EST-CE QUE LIBMELDY ?
Libmeldy est un type de médicament appelé
THÉRAPIE GÉNIQUE
. Il est fabriqué spécialement pour votre
enfant à partir de ses cellules sanguines.
DANS QUELS C

Résumé des caractéristiques du produit

1
ANNEXE I
RÉSUMÉ DES CARACTÉRISTIQUES DU PRODUIT
2
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui
permettra l’identification rapide
de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les
professionnels de la santé sont invités à signaler
tout effet indésirable présumé. Voir rubrique 4.8 pour les
modalités de déclaration des effets
indésirables.
1.
DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT
Libmeldy 2-10 x 10
6
cellules/mL dispersion pour perfusion
2.
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
2.1
DESCRIPTION GÉNÉRALE
Libmeldy (atidarsagène autotemcel) est un produit contenant une
population enrichie en cellules
CD34
+
autologues génétiquement modifiées qui contient des cellules
souches et progénitrices
hématopoïétiques (CSPH) transduites
_ex vivo _
au moyen d’un vecteur lentiviral exprimant le gène de
l’arylsulfatase A (ARSA) humaine.
2.2
COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE
Chaque poche de perfusion spécifique à un patient donné de Libmeldy
contient atidarsagène
autotemcel à une concentration dépendante du lot de la population
enrichie en cellules CD34
+
autologues génétiquement modifiées. Le médicament est conditionné
dans une ou plusieurs poches de
perfusion contenant au total une dispersion de 2-10 x 10
6
cellules/mL en suspension de la population
enrichie en cellules CD34
+
viables formulée dans une solution cryoconservatrice.
Chaque poche de perfusion contient 10 à 20 mL de Libmeldy.
L’information quantitative concernant le médicament, y compris le
nombre de poche de perfusion
(voir rubrique 6) à administrer, est présentée dans la fiche
d’information du lot (FIL), située à
l’intérieur du couvercle du conteneur d’expédition pour
cryoconservation utilisé pour le transport.
Excipients à effet notoire
Ce médicament contient 3,5 mg de sodium par mL et 55 mg de
diméthylsulfoxyde (DMSO) par mL.
Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1.
3.
FORME PHARMACEUTIQUE
Dispersion pour perfusion.
Dispersion transparente à légèreme