Zynteglo

Maa: Euroopan unioni

Kieli: ruotsi

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Autolog CD34+ cell berikad befolkningen som innehåller hematopoetiska stamceller transduced med lentiglobin BB305 lentiviral vektor kodning beta-EN-T87Q-globingenen

Saatavilla:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-koodi:

B06A

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

betibeglogene autotemcel

Terapeuttinen ryhmä:

Other hematological agents

Terapeuttinen alue:

beta-talassemi

Käyttöaiheet:

Zynteglo är indicerat för behandling av patienter som är 12 år och äldre med transfusion är beroende av β-thalassemi (TDT) som inte har en β0/β0 genotyp, för vem hematopoietiska stamceller (HSC) transplantation är lämpliga, men en human leukocyte antigen (HLA-matchade relaterade HSC givare är inte tillgängligt.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 5

Valtuutuksen tilan:

kallas

Valtuutus päivämäärä:

2019-05-29

Pakkausseloste

Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
34
B. BIPACKSEDEL
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
35
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDGIVAREN
ZYNTEGLO 1,2
–
20 × 10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION
betibeglogene autotemcel
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
Du kommer att få ett PATIENTKORT som innehåller viktig
säkerhetsinformation som du måste känna till
om din behandling med Zynteglo. Du ska alltid bära patientkortet med
dig och visa det för din läkare
eller sjuksköterska vid vårdbesök eller om du läggs in på
sjukhus.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller
sjuksköterska.
-
Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta
gäller även eventuella
biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
-
Läs patientkortet noggrant och följ anvisningarna på det.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Zynteglo är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du får Zynteglo
3.
Hur Zynteglo ges
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Zynteglo ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD ZYNTEGLO ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
Zynteglo används för att behandla en allvarlig genetisk sjukdom som
heter transfusionsberoende beta-
thalassemi (TDT) som inkluderar sjukdomen som vanligen kallas
beta-thalassemi major hos personer
som är 12 år och äldre. Personer med detta tillstånd kan inte
bilda tillräckligt med hemoglobin, ett
protein i blodet som transporterar syre. Mer specifikt producerar

Valmisteyhteenveto

Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
celler/ml infusionsvätska, dispersion
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1.
ALLMÄN BESKRIVNING
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) är en genetiskt modifierad
autolog CD34
+
-cellberikad population
som innehåller hematopoetiska stamceller (HSC) transducerade med
lentiviral vektor (LVV) som
kodar för β
A-T87Q
-globingenen.
2.2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Den färdiga produkten består av en eller flera infusionspåsar som
innehåller en dispersion
av 1,2–20 × 10
6
celler/ml suspenderade i kryopreservativ lösning. Varje
infusionspåse innehåller
cirka 20 ml Zynteglo.
Den kvantitativa informationen om styrka, CD34
+
-celler och dos för läkemedlet finns angiven på
satsinformationsbladet. Satsinformationsbladet medföljer på insidan
av locket till den kryobehållare
som används för att transportera Zynteglo.
Hjälpämne med känd effekt
Varje dos innehåller 391–1 564 mg natrium.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, dispersion.
En klar till lätt grumlig, färglös till gul eller rosa dispersion.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1.
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Zynteglo är avsett för behandling av patienter från 12 år och
uppåt med transfusionsberoende
β-thalassemi (TDT) som inte har en β
0
/β
0
-genotyp för vilka hematopoetisk stamcellstransplantation
(HSCT) är lämplig men som saknar en human leukocytantigenmatchad
(HLA) HSC-donator.
(se avsnitt 4.4 och 5.1).
4.2.
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Zynteglo måste ges på en specialklinik under överi