Zolgensma

Maa: Euroopan unioni

Kieli: kreikka

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

onasemnogene abeparvovec

Saatavilla:

Novartis Europharm Limited 

ATC-koodi:

M09AX09

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

onasemnogene abeparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Άλλα φάρμακα για διαταραχές του μυοσκελετικού συστήματος

Terapeuttinen alue:

Μυϊκή ατροφία, σπονδυλική στήλη

Käyttöaiheet:

Zolgensma ενδείκνυται για τη θεραπεία:οι ασθενείς με 5q νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), με μια δι-αλληλομόρφων μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και την κλινική διάγνωση της SMA Τύπου 1, orpatients με 5q SMA με μια δι-αλληλομόρφων μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και μέχρι 3 αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 13

Valtuutuksen tilan:

Εξουσιοδοτημένο

Valtuutus päivämäärä:

2020-05-18

Pakkausseloste

40
Β. ΦΥΛΛΟ ΟΔΗΓΙΩΝ ΧΡΗΣΗΣ
41
ΦΎΛΛΟ ΟΔΗΓΙΏΝ ΧΡΉΣΗΣ: ΠΛΗΡΟΦΟΡΊΕΣ ΓΙΑ
ΤΟ ΧΡΉΣΤΗ
ZOLGENSMA 2 × 10
13 ΦΟΡΕΊΣ ΓΟΝΙΔΙΏΜΑΤΟΣ/ML ΔΙΑΛΎΜΑΤΟΣ ΓΙΑ
ΈΓΧΥΣΗ
onasemnogene abeparvovec
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό
συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα
επιτρέψει το γρήγορο
προσδιορισμό νέων πληροφοριών
ασφάλειας. Μπορείτε να βοηθήσετε μέσω
της αναφοράς πιθανών
ανεπιθύμητων ενεργειών που
ενδεχομένως παρουσιάζει το παιδί σας.
Βλ. τέλος της παραγράφου 4 για
τον τρόπο αναφοράς ανεπιθύμητων
ενεργειών.
ΔΙΑΒΆΣΤΕ ΠΡΟΣΕΚΤΙΚΆ ΟΛΌΚΛΗΡΟ ΤΟ ΦΎΛΛΟ
ΟΔΗΓΙΏΝ ΧΡΉΣΗΣ ΠΡΙΝ ΑΡΧΊΣΕΙ ΝΑ
ΠΑΊΡΝΕΙ ΤΟ ΠΑΙΔΊ ΣΑΣ
ΑΥΤΌ ΤΟ ΦΆΡΜΑΚΟ, ΔΙΌΤΙ ΠΕΡΙΛΑΜΒΆΝΕΙ
ΣΗΜΑΝΤΙΚΈΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΊΕΣ.
-
Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.
-
Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε
τον γιατρό ή τον νοσοκόμο του παιδιού
σας.
-
Εάν παρατηρήσετε στο παιδί σας κάποια
ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον
γιατρό ή τον
νοσοκόμο του παιδιού σας. Αυτό ισχύει
και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη
ενέργεια που δεν
αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών
χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.
ΤΙ ΠΕΡΙΈΧΕΙ ΤΟ ΠΑΡΌΝ ΦΎΛΛΟ ΟΔΗΓΙΏΝ
1.
Τι είναι το Zolgensma και ποια είναι η
χρήση του
2.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν χορη

Valmisteyhteenveto

1
ΠΑΡΑΡΤΗΜΑ Ι
ΠΕΡΙΛΗΨΗ ΤΩΝ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΤΙΚΩΝ ΤΟΥ
ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ
2
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό
συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα
επιτρέψει το γρήγορο
προσδιορισμό νέων πληροφοριών
ασφάλειας. Ζητείται από τους
επαγγελματίες υγείας να αναφέρουν
οποιεσδήποτε πιθανολογούμενες
ανεπιθύμητες ενέργειες. Βλ. παράγραφο
4.8 για τον τρόπο αναφοράς
ανεπιθύμητων ενεργειών.
1.
ΟΝΟΜΑΣΙΑ ΤΟΥ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΟΥ ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ
Zolgensma 2 × 10
13
φορείς γονιδιώματος/mL διαλύματος για
έγχυση
2.
ΠΟΙΟΤΙΚΗ ΚΑΙ ΠΟΣΟΤΙΚΗ ΣΥΝΘΕΣΗ
2.1
ΓΕΝΙΚΉ ΠΕΡΙΓΡΑΦΉ
Το onasemnogene abeparvovec είναι ένα
φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής
θεραπείας το οποίο
εκφράζει την ανθρώπινη πρωτεΐνη
επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN).
Είναι ένας μη
αντιγραφόμενος ανασυνδυασμένος
αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας
ορότυπου 9 (AAV9) που
περιέχει το cDNA του ανθρώπινου
γονιδίου SMN υπό τον έλεγχο του
υβριδίου υποκινητή που
αποτελείται από ενισχυτή
κυτταρομεγαλοϊού συν υποκινητή
β-ακτίνης όρνιθας.
Το onasemnogene abeparvovec παράγεται σε
ανθρώπινα εμβρυϊκά νεφρικά κύτταρα
από τεχνολογία
ανασυνδυασμένου DNA.
2.2
ΠΟΙΟΤΙΚΉ ΚΑΙ ΠΟΣΟΤΙΚΉ ΣΎΝΘΕΣΗ
Κάθε mL περιέχει onasemnogene abeparvovec με
ονομαστική συγκέντρωση 2 × 10
13
φορείς
γονι�